人类胚胎基因修复不再遥远？纠正常见但致命的突变
北京时间8月14日消息，据国外媒体报道，所谓的“设计婴儿”（designer baby）可能不再是一件非常遥远的事。2017年，我们见证了许多基因工程领域的新闻，其中大部分都涉及对基因片段进行剪切和粘贴（即基因编辑）的CRISPR技术。 基因编辑 (2).jpg 最引人关注的一个新闻是，CRISPR可以修改人类胚胎，纠正一种相对常见且往往致命的突变。 从事这一前沿研究的是颇具争议的美国细胞生物学家舒哈拉特·米塔利波夫（Shoukhrat Mitalipov）。他表示，他的团队不仅使用CRISPR来修改新受精胚胎中的突变，而且所采用的机制如果不算新颖，至少也是非同寻常。科学界很快对此做出了直接且负面的反应。他们并不认同这一实验。近日，在米塔利波夫曾发表最初成果的《自然》（Nature）杂志上，有两组研究人员发表了对其2017年论文的尖锐批评——文中充满了首字母缩写词和各种示意图。米塔利波夫试图做出回应，因为如......阅读全文
人类胚胎基因修复不再遥远？纠正常见但致命的突变
基因编辑 (2).jpg 最引人关注的一个新闻是，CRISPR可以修改人类胚胎，纠正一种相对常见且往往致命的突变。 从事这一前沿研究的是颇具争议的美国细胞生物学家舒哈拉特·米塔利波夫（Shoukhrat Mitalipov）。他表示，他的团队不仅使用CRISPR来修改新受精胚胎中的突
人类胚胎基因修复不再遥远？纠正常见但致命的突变
北京时间8月14日消息，据国外媒体报道，所谓的“设计婴儿”（designer baby）可能不再是一件非常遥远的事。2017年，我们见证了许多基因工程领域的新闻，其中大部分都涉及对基因片段进行剪切和粘贴（即基因编辑）的CRISPR技术。 基因编辑 (2).jpg 最引人关注的一个新闻
Nature再次关注：CRISPR能否修复人类胚胎中的基因突变？
首次利用CRISPR-Cas9技术成功修复人类胚胎中的一种致病突变。这一由来自中国、美国、韩国的科学家们合力完成的研究有望证明人类能够安全、有效地纠正遗传性疾病的缺陷基因。虽然这些被修改过的胚胎并未被允许继续发育，更谈不上移植入母体子宫，但是这一研究依然是一个里程碑。 image.png
重磅！利用CRISPR技术成功修复人类胚胎中的基因突变
8月13日，这项成果以“Correction of the Marfan Syndrome pathogenic FBN1 mutation by base editing in human cells and heterozygous embryos”为题发表在《Molecular Thera
Nature再次关注：CRISPR能否修复人类胚胎中的基因突变？
Eight-cell embryos injected with the gene editor CRISPR–Cas9.Credit: H. Ma et al./Nature 2017年，来自于俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov团队在《Nature》上发文，首次
中国科学家利用CRISPR技术成功修复人类胚胎中基因突变
基因编辑技术发展势如破竹，遗传性疾病的有效治疗显得日益迫切。近日，来自上海科技大学的黄行许教授和广州医科大学附属第三医院的刘见桥教授领导的研究小组利用最新CRISPR技术成功纠正了胚胎中的马凡综合症（MFS）致病突变。这一研究成果代表着在重塑人类胚胎DNA的尝试基础上取得了重大突破。 8月13
Science：3D打印人类心脏将不再遥远
在一项新的研究中，来自美国卡内基梅隆大学的研究人员详细介绍了一种新技术，它允许任何人利用人体中一种称为胶原蛋白的主要结构蛋白对组织支架进行三维生物打印（3-D bioprinting）。这种首创的方法使得组织工程领域更接近于能够三维打印全尺寸的成人心脏。相关研究结果发表于2019年8月2日的Sc
Med－Qiao－Group宣布投资全美顶尖基因编辑公司
Recombinetics是一家位于明尼苏达州并将基因编辑技术应用在农业领域，临床前 研究以及临床领域的应用与研究等领域的顶尖基因编辑公司，该公司已实现了在多 物种上进行基因编辑，该公司拥有完全排他的Talen 等方法针对一些动物的ZL及 使用权。比如，Recombinetics可以将农场饲养的
基因编辑领域再获突破－成功修复一种致命基因突变
自20世纪初至今，短短百年之内，基因技术研究领域的高歌猛进，让人类与基因之间的关系发生了巨变。去年，首例基因编辑婴儿的问世引发了众多热议，但是抛开伦理问题，基因技术无疑在不断走向成熟。近日，宾夕法尼亚大学医学院和费城儿童医院在基因编辑领域再次取得突破，他们的研究团队成功修复了小鼠的一种致命基因
Cell发文：贺建奎编辑试验可导致染色体丢失等副作用
纠正人类胚胎中的致病突变具有减轻遗传疾病负担，并改善对具有致病突变的夫妇进行替代胚胎选择的潜力。 2020年10月29日，美国纽约哥伦比亚大学Dieter Egli团队在Cell 在线发表题为“Allele-Specific Chromosome Removal after Cas9 Clea
突破！使用 Cpf1 基因编辑纠正 DMD 基因突变
这个研究成果是由德克萨斯大学的西南医学中心研究人员发表。 该研究显示，使用来自 Prevotella 和 Francisella 1(Cpf1)，这是一种通常使用的基因编辑 CRISPR 的相关蛋白 9（Cas9）的酶替代物，可以校正动物模型以及人细胞中的疾病相关病变。 这个研究发表在科学进
人分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑研究获进展
5月23日，Genome Biology 发表了一篇题为《人分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑》的研究论文，该研究由中国科学院神经科学研究所（中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室、中国科学院灵长类神经生物学重点实验室杨辉研究组与上海交通大学仁济医
Cell子刊：利用碱基编辑修复人胚胎中的致病性基因突变
在一项新的研究中，来自中国广州医科大学附属第三医院、中科院生物化学与细胞生物学研究所和上海科技大学的研究人员利用一种改进形式的CRISPR基因编辑技术来修复活的人胚胎中的遗传缺陷。在近期发表Molecular Therapy期刊上的标题为“Correction of the Marfan Syn
RNAi药物市场潜力巨大但路途遥远
RNA干涉技术（RNAi）正在受到越来越多的关注，一些大型制药企业已经注入数以十亿美元的资金。由于RNAi特异性抑制蛋白质的合成，所以在理论上优于任何以抑制蛋白功能为机制的传统药物。但是，目前仍没有任何一种RNAi新药上市，最早也要等到2010年，市场达到一定规模至少要5-10年。 现在有4家公
科学家质疑美国首批基因编辑人类胚胎
8月初，一个美国团队宣布，利用CRISPR技术成功修复了人类早期胚胎中一种与遗传性心脏病相关的基因突变。这是美国国内首次进行人类胚胎基因编辑。该消息在生物界引起一番热议。 由于精确的基因编辑技术可用于修复人类胚胎中的致病基因突变，将其与体外受精等技术结合使用，或能防止有遗传性疾病相关基因变
六位科学家质疑《Nature》论文CRISPR实现人体胚胎编辑的结果
本周，六位科学家就在生物学预印网站BioRxiv发表了一篇针对CRISPR实现人体胚胎编辑的质疑文章，包括纪念斯隆凯特琳癌症中心的Mari Jasin在内的六位科学家质疑的内容就是：胚胎采用的是健康母体DNA作为模版纠正缺陷序列，而不是由研究人员外源提供的DNA。 8月初，一组研究人员利用
人类胚胎基因编辑在争议中前行
近日，美国科学家编辑人类胚胎基因成为世界各大媒体的头条科技新闻。此前，中国科学家已开展了类似研究，英国也在这方面表现出积极态度。这些进展表明，尽管存在巨大的伦理争议，但人类胚胎基因编辑研究仍在继续前行。 基因编辑是指在特定基因中插入、删除或更换DNA（脱氧核糖核酸）片段。近年来，在有着“基因
瑞士科学家编辑人类胚胎基因
尽管对人类胚胎基因组进行编辑在过去一年中引发了激烈争议，但美国国家公共电台报道称，瑞士科学家Fredrik Lanner已经在全球首次对健康人的胚胎进行了编辑。Lanner希望通过利用CRISPR-Cas9技术找到新的不孕不育和流产疗法。 他将使胚胎中的基因失去活性，以了解它们在早期发育中发挥
人类胚胎基因编辑研究纳入管理规范
5月12日，国际干细胞研究学会（ISSCR）对干细胞领域的研究指南进行了更新并引起科学界广泛关注。值得注意的是，最新研究指南涵盖所有关于人类胚胎的研究，包括对人类胚胎基因进行修改。 近几年，人类胚胎干细胞和人类胚胎基因编辑等研究取得了长足进展，为科学家理解人类生物学和人类疾病提供了前所未有的
“修改人类胚胎基因”论文，发还是不发？
如果不是国外媒体的爆炒，中国科学家团队关于“修改人类胚胎基因”的论文或许真的就“静悄悄”地发表在国内刊物上，不动声色地被翻过去了。 缘起——对人类胚胎基因动手术 基因编辑技术CRISPR/Cas9，这已不是一项陌生的技术了。在最近两三年里，科学家们普遍都用它作为编辑基因的“手术刀”。该技
揭秘首次人类胚胎基因编辑－“中国贡献”受关注
美国首次编辑人类胚胎基因的研究２日正式发表在英国《自然》杂志上。该研究一周前遭媒体曝光，引发全球科技界广泛关注。由于牵扯道德伦理问题，人类胚胎研究屡屡处于争议之中。迄今，只有中美两国实施过人类胚胎基因编辑，英国一个团队则获得政府的类似试验许可。 那么，科学家出于何种考量要对人类胚胎基因“动刀”
基因组测序进入千美元费用时代－个性化医疗不再遥远
花1000美元就能为个人基因组测序，这是10多年来许多基因组测序公司奋斗的目标。现在，美国一家公司宣布，他们已能够使这一愿望成为现实。 位于圣迭戈的伊卢米纳公司本周发布消息说，将推出一款叫做HiSeq X Ten的测序仪，每台售价100万美元，但一次至少要订购10台。该公司表示，这一仪
国家基因库参与人类胚胎基因编辑研究
8月3日，由俄勒冈健康与科学大学、韩国基础科学研究院、美国Salk生物学研究所和深圳国家基因库合成与编辑平台合作完成的人类胚胎基因编辑最新重量级研究成果发表于《自然》杂志。在中国、美国、韩国的国际合作组的通力协作下，科学家第一次成功的利用CRISPR-Cas9系统在人类早期胚胎中对导致肥厚型心
人类胚胎的基因编辑是否有临床价值？－|－观点
胚胎基因编辑 与IVF/PGD的技术理念相悖 如果说前一个论点还偶尔被少数评论简略提及的话 [13-14]，基因编辑技术在原则上不适用于编辑（修正）人类胚胎携带的遗传病基因这一观点似乎还没有人论及。下面从三个方面来阐述本文的另一个主要论点：编辑人类胚胎遗传病基因与其必须依靠的IVF/PGD在
人类基因突变率的概述
人类基因突变率包括单个碱基改变所引起的点突变（point mutation），或多个碱基的缺失、重覆和插入。2009年8月，中英科学家给出了遗传学中这个基本问题的答案。他们在最新一期《当代生物学》杂志上报告说，已成功直接测量出人类基因中核苷酸的突变率。 大多数对于人类基因突变的研究集中在单一核
利用CRISPR来治疗杜氏肌营养不良：对付最大基因有新招
胚胎发育是一个不可思议的复杂过程，在这个过程中数百万个分子和细胞事件陆续发生。然而，对于这个精巧的生物学过程，有时即使是单个核苷酸的改变也会严重地改变生活。 杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，简称DMD）就是一个明显的例子。据统计，在全球范围内，每3500
美科学家首次编辑人类胚胎基因
近日，有媒体报道称，美国俄勒冈州波特兰市的一个研究团队修改了人类胚胎的基因。这是美国科学家首次编辑人类胚胎基因。 该研究由俄勒冈卫生科学大学的Shoukhrat Mitalipov领衔，研究人员利用CRISPR基因编辑技术，修改了大量单细胞胚胎的DNA。《麻省理工学院技术评论》透露，相关人员表
－Nature：鼓励讨论编辑人类胚胎基因组
上月，科学家成功编辑人类胚胎基因组的消息不出所料让人们大吃一惊。这项研究之所以如此引人瞩目，是因为它改变了人类生殖细胞；这也意味着，该技术如果在可存活的胚胎中实现，编辑后的基因变化会遗传给所有的后代。社会该对此作何反应？该如何看待其他当前正在进行的，或是未来可预见的类似实验？又该如何应对呢？
第一次，在成年猴子中使用基因编辑工具
Derek Lowe 在7月19日在《science》发文《Gene edited monkeys offer heart disease patients》（基因编辑猴子为心脏病患者带来希望）。 第一次，在成年猴子中使用基因编辑工具 研究人员在成年猴子中使用基因编辑工具来阻断大部分肝脏中的
DNA断裂修复增加基因突变风险
据美国物理学家组织网近日报道，美国印第安纳大学与普渡大学印第安纳波利斯联合分校（IUPUI）和瑞典优密欧大学（Umea University）最近的一项联合研究显示，有一种细胞用于修复自身DNA断裂的方法（称为断裂诱导复制），比正常合成DNA产生的基因变异要高出2800倍。