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基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会（University of Florida Research Foundation）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成了独家全球许可协议，开发一种新型腺伴随病毒（AAV）的基因疗法，治疗视紫红质介导的常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）。 RHO-adRP是一种单基因孤儿病，表现为进行性和严重视力丧失，并且会导致失明。据估计，美国和欧洲约有11000位患者。目前还没有获批疗法来治疗这种遗传性视网膜孤儿病。临床前解剖学和概念验证性功能研究，已经在犬疾病模型中显示了有希望的结果。 Ophthotech公司的基因疗法将编码功能性蛋白的DNA递送至靶组织，利用受体细胞的功能合成蛋白质。基因疗法可在患者体内产生或者递送治疗性蛋白，替代患者由基因突变而导致的功能蛋白缺失。由病毒载体递送的DNA通常由启动子序列控......阅读全文
为使公司更加专注于罕见疾病领域的发展，英国制药巨头Shire正在考虑将公司旗下神经科学部门分解成一个单独的、公开上市的实体公司。 Shire集团首席执行官Flemming Ornskov解释说，“公司正处于一个激动人心的拐点。未来几年，我们在罕见疾病和神经科学领域的业务表现强劲，且两者都存在显
近日，有媒体报道，不法分子受利益驱动将“伟哥”主要成分西地那非掺入玉米粉中，制成大量号称具有壮阳作用的非法产品。国家食药监总局为此发文称，食品或保健食品等中添加西地那非属违法行为，凡已批准注册的保健食品宣传“改善男性性功能”均属虚假宣传。 西地那非的商品名为“万艾可”，1998年3月被美国食品
分析测试百科网讯 近日，国家市场监督管理总局发布《食品中那非类物质的测定》食品补充检验方法。据悉，原国家食药监总局曾发文称，食品或保健食品等中添加西地那非属违法行为。西地那非的商品名为“万艾可”，1998年3月被美国食品药品监管局（FDA）批准用于治疗男性勃起功能障碍（ED）。西地那非作为一种处
长期以来，作为一名坦桑尼亚医生，Upendo Mwingira能够为象皮病患者提供的帮助非常有限，这是一种以肿胀、褶皱的四肢为特征的无法治愈的疾病。目前在达累斯萨拉姆坦桑尼亚卫生部负责被忽视的热带疾病部门工作的Mwingira说：“当他们走进诊所，伴随着渗血的伤口和难闻的气味，作为一个医生，我能