Ophthotech与两家大学机构合作基因疗法开发治疗罕见眼病
基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会（University of Florida Research Foundation）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成了独家全球许可协议，开发一种新型腺伴随病毒（AAV）的基因疗法，治疗视紫红质介导的常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）。 RHO-adRP是一种单基因孤儿病，表现为进行性和严重视力丧失，并且会导致失明。据估计，美国和欧洲约有11000位患者。目前还没有获批疗法来治疗这种遗传性视网膜孤儿病。临床前解剖学和概念验证性功能研究，已经在犬疾病模型中显示了有希望的结果。 Ophthotech公司的基因疗法将编码功能性蛋白的DNA递送至靶组织，利用受体细胞的功能合成蛋白质。基因疗法可在患者体内产生或者递送治疗性蛋白，替代患者由基因突变而导致的功能蛋白缺失。由病毒载体递送的DNA通常由启动子序列控......阅读全文
Ophthotech与两家大学机构合作基因疗法开发－治疗罕见眼病
基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会（University of Florida Research Foundation）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成了独家全球许可协议，开发一种新型腺伴随病毒（AAV）的基因疗法，治疗视紫
Ophthotech与两家大学机构合作基因疗法开发－治疗罕见眼病
基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会（University of Florida Research Foundation）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成了独家全球许可协议，开发一种新型腺伴随病毒（AAV）的基因疗法，治疗视紫
新合作助力基因疗法开发，治疗罕见眼病
今日，基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会（University of Florida Research Foundation）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成了独家全球许可协议，开发一种新型腺伴随病毒（AAV）的基因疗法，治
美国将采用胚胎干细胞疗法治疗罕见眼病
据英国《泰晤士报》网站报道，少年性黄斑变性是一种罕见且常规疗法无法治愈的眼病，在患病少儿步入成年时会导致失明。不过，患此病的病人有望成为世界上首批从一种胚胎干细胞疗法获益的人。 少年性黄斑变性，于1990年由斯特格(stargardt)首先报道，因此又名斯特格病，是一种原发于视网膜上皮层的
开发前沿mRNA疗法！罕见病领域达成新合作
BioNTech AG与Genevant Sciences宣布将合作开发5种mRNA治疗方案，用于治疗医疗需求很高的罕见病。两家公司还达成了一系列独家许可，将Genevant的递送技术应用于BioNTech的5个肿瘤学项目。 除了在细胞和基因疗法以及蛋白质疗法上具有优势，BioNTech还是研
英国牛津大学：基因疗法或可治疗一种遗传性眼病
英国牛津大学1月16日发布新闻公报称，该校研究人员首次将基因疗法用于一种渐进性失明疾病——无脉络膜症的治疗，临床试验取得显著成果，接受治疗的病人视力得到明显改善。 无脉络膜症又称全脉络膜血管萎缩，是一种十分罕见的遗传性疾病，大约5万人中会有一人受到此病影响。这种疾病往往出现在男孩的童年时代
BioNTech与Genevant达成合作－开发5种罕见病领mRNA治疗方案
BioNTech AG与Genevant Sciences宣布将合作开发5种mRNA治疗方案，用于治疗医疗需求很高的罕见病。两家公司还达成了一系列独家许可，将Genevant的递送技术应用于BioNTech的5个肿瘤学项目。 除了在细胞和基因疗法以及蛋白质疗法上具有优势，BioNTech还是研
AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？
7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病，主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍、站立与行走能力受限等。 日前，加拿大病童医院和美国波士顿儿童医院等机构的研究团队采用腺相关病
AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？
7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病，主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍、站立与行走能力受限等。日前，加拿大病童医院和美国波士顿儿童医院等机构的研究团队采用腺相关病毒（AA
基因疗法治疗一些罕见疾病取得进展
科研人员在刚刚过去的2009年利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病，并取得不同程度的进展。例如，在美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病位列其中。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域的进展对人类最终战胜一些罕见疾病具有重要意义。 基因是生命的设计者，负责编
基因疗法遏制罕见脑病
在ALD患者的大脑中，保护神经的髓鞘消失了。图片来源：Frank Gaillard 基因治疗正在兑现自己的承诺——在男孩中抑制了一种罕见致死性脑病的发作。 科学家在日前于华盛顿哥伦比亚特区召开的美国基因与细胞治疗学会年会上发布的一项新研究成果显示，在利用基因工程病毒向细胞中传送一种基因从而补
诺华与Pear合作开发数字化疗法
诺华（Novartis）和Pear Therapeutics近日签署了一项合作协议，为精神分裂症和多发性硬化症（MS）患者开发数字化处方疗法（Prescription digital therapeutics）。这项合作将联合诺华神经学，临床开发和商业化的专长，以及Pear Therapeutics
阿斯利康合作研发基因疗法，治疗慢性肺病
日前，阿斯利康（AstraZeneca）的全球生物制剂研发部门MedImmune和4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布合作，将共同利用4DMT的新型发现平台生成优化的AAV载体，旨在为慢性肺病患者提供基因疗法。4DMT在腺相关病毒（AAV）基因治疗的载体开发和产品开
罕见病基因疗法的机遇及挑战－基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
吉利德与默沙东合作开发长效HIV疗法
强强联手开发长效HIV组合疗法，吉利德与默沙东达成合作 近日，吉利德科学（Gilead Sciences）和默沙东（MSD）公司联合宣布，双方已经达成协议，共同开发和推广长效HIV组合疗法。这一组合包括吉利德公司的衣壳抑制剂lenacapavir，和默沙东公司的创新核苷逆转录酶易位抑制剂（NR
辉瑞与Sangamo公司达成基因疗法合作协议－治疗“渐冻人症”
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其与辉瑞（Pfizer）合作研发一种使用锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性（FTLD）。 ALS也被称为Lou Gehrig病，是一种罕见疾病，可以攻击和杀死控
EBioMedicine：治疗罕见神经疾病的新疗法
最近，辛辛辛那提大学的一项研究显示，一种用于治疗包括胶质母细胞瘤在内的某些癌症的靶向疗法可能也有利于治疗其他神经系统疾病。 这项研究4月6日在线发表在《EBioMedicine》杂志上，该研究显示，一种名为SapC-DOPS的纳米颗粒的药物载体能够在不伤害健康细胞的情况下提供靶向治疗。这种方法
Kite与Teneobio达成合作－开发双重靶向CART疗法
3日，吉利德科学（Gilead Sciences）旗下Kite公司和Teneobio公司联合宣布，双方已达成一项许可和合作协议。他们将利用Teneobio专有的人源重链抗体（UniAb）平台开发新一代具有双重靶向的CAR-T疗法，治疗多发性骨髓瘤（MM）患者。 不同于由两条重链和两条轻链组成的
Sci－Transl－Med：新疗法或有望治疗黄斑变性眼病
爱尔兰研究人员2日在美国《科学转化医学》杂志上报告说，一种具有免疫调节功能的细胞因子白细胞介素-18有望用来治疗老年性黄斑变性，这是治疗老年人常见眼病的“重大突破”。 老年性黄斑变性是老年人的一种常见眼病，患有此病的人视网膜微血管增生，黄斑逐渐恶化，导致中心视力模糊或出现盲点，严重
上海儿童医院与浪潮合作推进罕见病基因诊断
上海市儿童医院正利用浪潮基因一体机G100开展多个儿童罕见病研究项目，而这些项目将让成千上万名罹患罕见病的儿童从中获益。 据了解，目前国际公认的罕见病有近7000种，但仅有不到5%的罕见病能被有效干预或治疗。研究发现，约80%的罕见病由基因缺陷导致。因此，测序罕见病的基因组是预防与治疗此类疾病
上海儿童医院与浪潮合作推进罕见病基因诊断
上海市儿童医院正利用浪潮基因一体机G100开展多个儿童罕见病研究项目，而这些项目将让成千上万名罹患罕见病的儿童从中获益。 据了解，目前国际公认的罕见病有近7000种，但仅有不到5%的罕见病能被有效干预或治疗。研究发现，约80%的罕见病由基因缺陷导致。因此，测序罕见病的基因组是预防与治疗此类疾病
最新进展：基因编辑和基因疗法
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
－阿斯利康与MD安德森癌症中心合作开发癌症免疫疗法
阿斯利康(AstraZeneca)旗下MedImmune单元与MD安德森癌症中心签署了一项为期3年的合作协议，通过MD安德森的登月计划(Moon Shots Program)，开发癌症免疫疗法。该协议内容包括转化研究和临床研究。 MD安德森癌症中心于2012年9月宣布启动“登月计划”，
8.4亿美元助力开发新型免疫疗法－诺华再度与IFM合作
近日，致力于开发靶向先天免疫系统的创新疗法的生物医药公司IFM Therapeutics宣布，其子公司IFM Due已与诺华（Novartis）公司达成研发协议。双方将协同开发抑制cGAS/STING信号通路的一系列创新免疫疗法，治疗多种严重炎症和自身免疫疾病。此前，IFM Therapeuti
一种新方法或有望帮助开发治疗人类罕见疾病的RNA疗法
患有罕见的遗传疾病实际上是非常常见的，罕见疾病大约会影响十分之一的人群健康，在美国就有超过3000万人被诊断患有罕见疾病，那么让其罕见的是，这十分之一的患者患有大约7000种不同的疾病，其中仅有5%的患者能够得到有效的治疗。近日，一篇发表在国际杂志Nature 上题为“A framework f
囊获新型AAV9载体－辉瑞达成合作开发基因疗法
今日，REGENXBIO公司宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成研发许可协议，允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9（AAV9）载体开发基因疗法，治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。 FA是一种最常见的遗传性共济失调类型，每
我国学者合作开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
近日，首都医科大学宣武医院衰老与再生研究中心教授王思团队联合中国科学院动物研究所研究员刘光慧、曲静团队利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白”SIRT5通过促进蛋白激酶TBK1的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。研究团队还开发了基于SIRT5的基因疗法
我国学者合作开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
近日，首都医科大学宣武医院衰老与再生研究中心教授王思团队联合中国科学院动物研究所研究员刘光慧、曲静团队利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白”SIRT5通过促进蛋白激酶TBK1的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。研究团队还开发了基于SIRT5的基因疗法
基因疗法治疗“泡泡男孩病”－Mustang达成合作协议
Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布达成独家全球许可协议。双方将共同研发治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency， X-
罕见病：太过罕见，难以开发？
对于那些被罕见病折磨的患者们来说，他们的病症通常都是一种孤立的存在。对于病症的整体知识很少，诊断和治疗的过程往往是长时间而且非常痛苦的。这些罕见病受害者大多数是年轻人或是儿童。 罕见病往往是先天性的或与基因问题有关，其中一部分是由于癌症或自体免疫问题或是传染性疾病引起的。这些疾病都很复杂、严重