对晚期有效——首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物!

Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的绝对领导者,已拥有4款商业化RNAi药物Onpattro(patisiran)、Givlaari(givosiran)、Oxlumo(lumasiran)、Leqvio(inclisiran),最后一款药物与诺华合作开发和商业化。近日,该公司宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份补充新药申请(sNDA)、向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份II类变更申请:扩大Oxlumo标签,用于治疗晚期原发性高草酸尿症1型(PH1)患者,降低血浆草酸水平。 PH1是一种极为罕见的疾病,可影响所有年龄段人群,其特点是草酸生成过多,可导致终末期肾病(ESKD)和其他全身并发症。Oxlumo是一种靶向羟基酸氧化酶1基因(HAO1)的RNAi疗法,HAO1基因编码乙醇酸氧化酶(GO),后者是导致PH1缺陷的上游酶,也是合成草酸的关键酶。 Oxlumo是第一个被批准用于治疗PH1的药物,......阅读全文

骨髓瘤管型肾病的实验室检查

  血液检查  (1)周围血象  贫血程度轻重不一,晚期常见严重贫血。白细胞计数可以正常、增多或减少。血小板计数大多减低。血片中红细胞可形成钱串状,出现于血浆球蛋白很高的患者,约20%患者可出现少数骨髓瘤细胞。红细胞沉降率大多很高。  (2)异常球蛋白测定  ①约95%患者出现高球蛋白血症和M蛋白,

赫珀特病肾病的实验室检查

  血液检查  (1)周围血象  贫血程度轻重不一,晚期常见严重贫血。白细胞计数可以正常、增多或减少。血小板计数大多减低。血片中红细胞可形成钱串状,出现于血浆球蛋白很高的患者,约20%患者可出现少数骨髓瘤细胞。红细胞沉降率大多很高。  (2)异常球蛋白测定  ①约95%患者出现高球蛋白血症和M蛋白,

关于赫珀特病肾病的实验室检查

  一、血液检查  贫血程度轻重不一,晚期常见严重贫血。白细胞计数可以正常、增多或减少。血小板计数大多减低。血片中红细胞可形成钱串状,出现于血浆球蛋白很高的患者,约20%患者可出现少数骨髓瘤细胞。红细胞沉降率大多很高。 1、约95%患者出现高球蛋白血症和M蛋白,血清总蛋白质超过正常,球蛋白增多,白蛋

对原发性血小板增多症血栓形成机制的研究

  本病的血栓发生率约为11%~25%,机制不详。血栓形成事件较出血事件为重。动脉血栓多于静脉血栓,血栓可累及大动脉。可发生腹腔血栓事件、红斑性肢痛和一过性神经事件等。可能的机制有  ①促凝性循环因子的作用,如活化的血小板产生不稳定的因子-血栓素,引起血小板强烈聚集及释放反应,形成微血管栓塞,进一步

老年人原发性高血压引起的良性小动脉肾硬化的预防护理

  1.胸怀开阔 精神乐观,注意劳逸结合,积极参加文体活动,脑力劳动者坚持做一定的体力活动等,有利于维持高级神经中枢的正常功能;不吸烟,少吃盐;避免发胖;都对预防本病有积极意义。  2.开展群众性的防病治病工作,进行集体的定期健康检查,对有高血压病家族史而本人血压曾有过增高记录者,定期随访观察,则有

关于多发性骨髓瘤病肾病的检查介绍

  1.血液检查   (1)周围血象:贫血程度轻重不一,晚期常见严重贫血白细胞计数可以正常、增多或减少。血小板计数大多减低。血片中红细胞可形成钱串状,出现于血浆球蛋白很高的患者约20%患者可出现少数骨髓瘤细胞。红细胞沉降率大多很高。   (2)异常球蛋白测定:   ①约95%患者出现高球蛋白血

老年痴呆有望迎来首个有效治疗药物-新药通过临床试验

  每天服药两次,就能够阻止阿尔茨海默氏症(老年痴呆症)病人的大脑进一步退化。一种名为“LMTX”的药物的末期临床试验证实,志愿患者的智力在长达18个月的时间内都没有出现下降,他们的记忆和推理能力没有减弱,日常生活能力也一直保持不变。这表明,首个针对阿尔茨海默氏症的有效治疗药物已近在咫尺。

肺型草的鉴别

  (1) 取本品粉末适量,置小试管中,用玻棒压紧,滴加品红亚硫酸试液少量至上层粉末湿润,放置片刻,自侧壁观察,湿粉末显粉红色或红紫色。  (2) 取本品粉末1g,加乙醇10ml,加热回流10分钟,滤过。取滤液2ml,加镁粉少量与盐酸3 滴,置水浴中加热,显红色。  (3) 取本品25g,切碎,置圆

尿酸高,可不只是痛风那么简单!

随着我们生活水平的提高,饮食结构发生了很大改变,高尿酸血症人群也逐年升高。那么,高尿酸血症容易光顾哪类人群呢,持续的高尿酸血症又会给我们带来哪些可能的后果呢? 高尿酸血症通常是指在正常嘌呤饮食状态下,非同日两次空腹血尿酸水平男性高于420μmol/L,女性高于360μmol/L,即称为高尿酸血症

尿酸高的人,吃什么蔬菜有益排酸?

芦笋芦笋的产地主要在南方,这种食物吃起来拥有着较好的味道,还可以达到清热解暑的作用,为人体补充各种营养元素以及维生素。不过在芦笋当中所含有的嘌呤是非常多的,如果尿酸值过高再继续让身体摄入大量嘌呤,那就会让体内的尿酸值再次持续升高,对控制病情不利,希望尿酸值偏高的朋友们一定要管住嘴。菠菜菠菜的嘌呤含量

关于高乳酸血症对身体伤害的介绍

  以代谢率高的组织器官受影响最大,包括~  1.脑:抽搐、嗜睡、呕吐、哭闹不安  2.肌肉:肌肉无力衰弱、呼吸衰竭、心肌肥厚、吞咽困难  3.肝脾肿大、肝功能异常;眼睛白内障、青光眼;影响层面甚广。

晚期产后出血病例分析1

一、病例简介患者,女,34岁,已婚,2-0-3-2,因“引产术后阴道流血1月,增多1天”入院。现病史:1月前患者因“停经16+周,要求终止妊娠”外院予“米非司酮+米索前列醇”引产,引产过程一般,胎盘胎膜娩出后见局部缺损,行“清宫术”,因术中出血较多,予“欣母沛及卡孕栓”促进子宫收缩止血治疗,并输悬浮

原发性成人型低乳糖酶症的临床表现

  本病可引起乳糖不耐受或乳糖吸收不良,主要表现为不同程度的恶心、腹泻、腹胀、腹痛、肠鸣音亢进等,可伴有呕吐,严重者可出现脱水、酸中毒等,症状严重程度和持续时间因个人的乳糖耐受程度而异。

原发性成人型低乳糖酶症的临床表现

  本病可引起乳糖不耐受或乳糖吸收不良,主要表现为不同程度的恶心、腹泻、腹胀、腹痛、肠鸣音亢进等,可伴有呕吐,严重者可出现脱水、酸中毒等,症状严重程度和持续时间因个人的乳糖耐受程度而异。

原发性成人型低乳糖酶症的检查及诊断

  检查  1.实验室检查  (1)粪便检查:①粪便酸碱度检查:正常呈中性,弱酸性或弱碱性,本病患者通常呈酸性(pH 5~6);②粪便还原糖测定:正常为阴性,本病患者呈阳性,通常≥5g/L。  (2)乳糖耐量试验:血糖曲线低平,说明存在乳糖不耐受。  (3)氢呼气试验:基础值<20ppm,当超过20

高尿酸血症和微量白蛋白尿分别与正常高值血压相关

刘君,王珂,彭浩等探讨了女性人群中高尿酸血症和微量白蛋白尿与正常高值血压的关系。结果表明,在中国汉族女性中,高尿酸血症和微量白蛋白尿分别与正常高值血压***相关。相关论文在线发表于2013年第11期《中华高血压杂志》。研究以年龄≥30岁的1773名汉族女性人群作为研究对象,采取调查问卷方式收集人口统

新药安齐来上市-帕金森晚期或有效果

  安齐来是目前上市的一种相对比较新的单胺氧化酶抑制剂,以前也有一种传统的单胺酶氧化抑制剂叫司来吉兰,现在安齐来就是雷沙吉兰,相对而言,比司来吉兰的副作用可能会相对更少一点。它主要是用于帕金森病晚期的剂末恶化,或者是一些症状波动这一类部分的患者。2018年1月6日, 由丹麦灵北公司和梯瓦公司(Tev

高血压病的临床检查(一)

  临床上对高血压患者,除了应详细寻问患者病史外,还要进行全面的体格检查,尤其是做一些辅助检查,其目的是查明引起血压异常升高的病因,鉴别原发性与继发性高血压,了解高血压病患者病情严重程度以及进行血管危险因素的分级;明确是否存在合并症如冠心病、高脂血症、糖尿病、肾功能不全等。因此,对已发现和正在服

尿酸性肾病的并发症

  本病属中医腰痛、石淋、水肿、痹症、历节、痛风和肾劳等范畴。其病机或为先天性或年老体衰,致脾肾匮乏,气化失司,升降失职,清浊不分,使代谢废物蓄积体内,酿生湿、浊、痰、瘀为患;或过食肥甘醇酒,湿热内蕴,脾胃受损,津液敷布代谢失常,水谷不能化生气血精微反而酿生酿生水湿、痰浊、瘀血留而不去;或劳倦过度或

尿酸性肾病的并发症

  本病属中医腰痛、石淋、水肿、痹症、历节、痛风和肾劳等范畴。其病机或为先天性或年老体衰,致脾肾匮乏,气化失司,升降失职,清浊不分,使代谢废物蓄积体内,酿生湿、浊、痰、瘀为患;或过食肥甘醇酒,湿热内蕴,脾胃受损,津液敷布代谢失常,水谷不能化生气血精微反而酿生酿生水湿、痰浊、瘀血留而不去;或劳倦过度或

高尿酸血症的病因介绍

  高尿酸血症是因体内尿酸生成过多和(或)排泄过少所致,其中又可分为原发性和继发性两大类。  1、原发性高尿酸血症。(1)尿酸排泄减少90%原发性痛风患者高尿酸血症的原因与尿酸排泄减少有关,其可能机制有:①肾小球滤过减少;②肾小管重吸收增加;③肾小管分泌减少。(2)尿酸生成过多内源性尿酸产生过多的定

高尿酸血症的病因介绍

  高尿酸血症是因体内尿酸生成过多和(或)排泄过少所致,其中又可分为原发性和继发性两大类。  原发性高尿酸血症  (1)尿酸排泄减少:90%原发性痛风患者高尿酸血症的原因与尿酸排泄减少有关,其可能机制有:①肾小球滤过减少;②肾小管重吸收增加;③肾小管分泌减少。  (2)尿酸生成过多:内源性尿酸产生过

高尿酸血症的相关介绍

  高尿酸血症(HUA)是指在正常嘌呤饮食状态下,非同日两次空腹血尿酸水平男性高于420μmol/L,女性高于360μmol/L,即称为高尿酸血症。尿酸是人类嘌呤化合物的终末代谢产物。嘌呤代谢紊乱导致高尿酸血症。本病患病率受到多种因素的影响,与遗传、性别、年龄、生活方式有关。日常可通过饮用随低食物来

高尿酸血症如何治疗?

  高尿酸血症是指血液中尿酸水平过高,可能会导致痛风、尿酸性肾病等疾病。以下是治疗高尿酸血症的一些方法:  药物治疗:常用的药物包括利尿剂、降尿酸药和预防痛风发作的药物等。利尿剂可以促进尿液排出,减少体内尿酸的积累;降尿酸药可以抑制尿酸的合成或促进其排泄,从而降低血液中的尿酸水平;预防痛风发作的药物

高尿酸血症的基本介绍

  国际上HUA定义:正常嘌呤饮食状态下,非同日两次空腹血尿酸水平:男性血尿酸>420 μmol/L(7 mg/dl),女性血尿酸>358 μmol/L(6 mg/dl)。  当血尿酸水平超过关节单钠尿酸盐饱和度而析出沉积于外周关节及周围组织时,称为痛风。没有痛风发作的HUA称为无症状HUA,因其没

痛风与高尿酸血症关系?

  痛风与高尿酸血症之间存在密切关系。 痛风是由于血液中尿酸含量过高,导致尿酸盐在关节及周围组织中形成结晶沉积,从而引发关节炎症和疼痛的一种代谢性关节炎。高尿酸血症是指血液中尿酸浓度超过正常水平,它是痛风发作的先决条件。  正常情况下,尿酸是嘌呤代谢的最终产物,由肾脏排出体外。当身体产生过多的尿酸或

成人型卵巢颗粒细胞瘤合并高黄体生成素血症病例报告1

卵巢颗粒细胞瘤(granulosa cell tumor,GCT)是起源于 卵巢颗粒细胞的低度恶性肿瘤,占卵巢恶性肿瘤的 1%~ 3%[1] ,是最常见卵巢性索间质肿瘤,约占70%[2] 。GCT具有 分泌激素的功能,最常见为雌激素,故临床多表现为与雌 激素升高的相关症状,而仅 2%~3%的 GCT

成人脑室腹腔分流术后的晚期感染并发症病例报告1

脑室-腹腔分流(ventriculoperitoneal shunt,VP分流)术是目前治疗交通性脑积水的主要手术方式;其操作步骤成熟,治疗效果确切。但是,大型流行病学调查发现,术后感染性并发症的发生率高达6.5%~23.5%。感染性并发症常导致引流管的拔除及二次手术,为患者远期生存带来负面影响;并

高尿酸血症这些后果,你都了解吗?

  药学门诊经常碰到尿酸偏高的患者来咨询:我尿酸偏高,但没有症状,需不需要用药?小编也有身边小伙伴表示自己尿酸高,但未予以重视的情况。对此,小编也很困惑,随着我们生活水平的提高,饮食结构发生了很大改变,高尿酸血症人群也逐年升高。那么,我们到底需不需要服用降尿酸药物,持续的高尿酸血症又会给我们带来哪些

全球首个脊髓性肌萎缩症药物Spinraza公布首个临床3期数据

  百健(Biogen)与合作伙伴Ionis制药公司近日宣布,公司用于脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗的药物SPINRAZA? (nusinersen)的首个临床3期试验数据结果在新英格兰医学期刊 (The New England Journal of Medicine,简称NEJM)上公布。SPINR