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《细胞报告》:从“体内”唤醒“寂静”的基因

听力残疾位居我国各类残疾之首,其中60%的耳聋由遗传因素引起。基因治疗是治疗基因突变导致的遗传性耳聋的金钥匙,尤其是针对DNA的基因修复,更是被给予“治本”的希望。 7月12日,《细胞报告》发表了北京脑科学与类脑研究中心研究员(原清华大学生命学院副教授)熊巍团队与合作者的最新进展,他们首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接(NHEJ)的基因修复通路有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗。 从治标到治本 据世界卫生组织官网数据,全球大约有4.66亿人患有残疾性听力损失,其中儿童约为3400万。 临床上对于遗传性耳聋的治疗,主要是植入人工耳蜗和佩戴助听器,以及化学药物治疗,但这些都不能从根本上治疗耳聋。 基因药是继化学药之后的基础和临床各机构研发的下一代药物的重点方向,在人体基因递送和基因表达等技术门槛陆续解决的情况下,遗传性疾病的基因治疗的前景越来越明确。 虽然基因治疗被看作治疗基因突变导致的遗传性疾病的“救星......阅读全文

细胞化学词汇--细胞癌基因

中文名称:细胞癌基因存在位置:正常的细胞基因组激活前作用:促进正常细胞生长增殖分化和发育激活后作用:使细胞发生恶性转化定义:存在于正常的细胞基因组中,与病毒癌基因有同源序列,具有促进正常细胞生长、增殖、分化和发育等生理功能。细胞癌基因:存在于正常的细胞基因组中,与病毒癌基因有同源序列,具有促进正常细

基因编辑细胞疗法

  17日,Sangamo Therapeutics公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)公布了详细资料,支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格,治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)。

“基因剪刀”让皮肤细胞“变身”干细胞

  美国科学家用“基因剪刀”编辑实验鼠细胞的基因组,成功使皮肤细胞转变成干细胞,为培育诱导多能干细胞开辟了新路。  诱导多能干细胞是对成熟细胞“重编程”得到的,像胚胎干细胞一样具备分化成多种细胞的潜力,可用于修复受损的组织和器官。“基因剪刀”指CRISPR基因编辑技术,用它能像在电脑上编辑文章一样,

“基因剪刀”让皮肤细胞“变身”干细胞

  美国科学家用“基因剪刀”编辑实验鼠细胞的基因组,成功使皮肤细胞转变成干细胞,为培育诱导多能干细胞开辟了新路。诱导多能干细胞是对成熟细胞“重编程”得到的,像胚胎干细胞一样具备分化成多种细胞的潜力,可用于修复受损的组织和器官。   “基因剪刀”指CRISPR基因编辑技术,用它能像在电脑上编辑文章一

《细胞》:单细胞测序助力基因重组图谱

  来自斯坦福大学医学院等处的研究人员发表了题为“Genome-wide Single-Cell Analysis of Recombination Activity and De Novo Mutation Rates in Human Sperm”的文章,首次公布了来自一个成人男子91个

单细胞分离用于单细胞基因扩增

 单细胞分离连接不同管径大小的毛细玻璃针,可分离捕获各种非贴壁状态的单细胞和微粒等,如细菌、酵母、藻类细胞、植物花粉、原生动物单细胞、悬浮细胞、血液细胞、免疫细胞、卵细胞、各种悬液中单细胞及特殊标记的单细胞等。  单细胞分离用于各种类型的细胞分离培养、纯化、检测;获得单克隆细胞;用于单细胞基因扩增,

细胞重组 无需插入基因

无需插入基因也可实现人体细胞重组    美新发现为细胞重组研究开辟了全新思路   美国研究人员发现了一种打开人体成纤维细胞(皮肤细胞)中的干细胞基因的新方法,从而避免了插入额外基因或利用病毒所带来的健康风险。这一成果开辟了细胞重组的新途径,未来通过诱使患者自身细胞修复和再生受损组织,该方法将可用于

细胞化学词汇--质体基因

中文名称:质体基因英文名称:plastogene定  义:存在于质体中的细胞质基因。有相对的自主性,可自我复制,可转录相应的信使核糖核酸(mRNA)、转移核糖核酸(tRNA)和核糖体核糖核酸(rRNA)等。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

细胞化学词汇--原基因

中文名称:原基因英文名称:protogene定  义:(1)原始蛋白质的基因。(2)在生命形成早期RNA世界中,存在的RNA基因组的组成部分。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

细胞化学词汇--基因扩增

基因扩增是指某一个特定基因的拷贝数选择性地增加而其它基因的拷贝数并未按比例增加的过程。