跳跃基因的基因治疗应用
此前,美国明尼苏达州的科研人员报道说,睡美人tranposon(SleepingBeautytranposon,SB-Tn)系统——一种能够避免病毒转移基因技术缺陷的基因治疗技术在实验室中能够矫正导致镰状细胞贫血病(SCD)的基因缺陷。在这项发表在6月12日的ACS’Biochemistry的研究中,CliffordJ.Steer和同事指出,病毒作为传递载体引发了多种安全关注。在SCD中,编码β-球蛋白的基因的一种突变导致血色素异常,使红细胞变成镰刀形。由于对病毒载体的潜在风险和其他问题的逐渐关注,使病毒载体用于基因治疗遇到越来越多的障碍。利用实验室培养的细胞,研究人员证实SB-Tn系统可以将正常的β-球蛋白基因传递到细胞中。这个系统是一种鱼基因,该基因在沉睡了1500万年后于1997年被其他研究人员再次唤醒。该转座子系统能够满足基因治疗的关键要求。细胞摄入由SB-Tn技术传递的基因,然后这些基因以长期稳定的状态制造正常的β球蛋......阅读全文
跳跃基因的应用
要想将一个基因从A位点转移到B位点,研究人员和基因治疗专家只有两个选择:使用一种能有效地将感兴趣基因输送到细胞中的病毒;质粒,一种能够做同样工作的经加工的DNA环。问题是,病毒是感染性的,并且一些类型的病毒偶尔会到达癌基因附近的靶标基因组,从而增加癌症风险。质粒不会有这种风险,但是它们却不能在细胞中
跳跃基因的定义
是那些能够进行自我复制,并能在生物染色体间移动的基因物质。它们具有扰乱被介入基因组成结构的潜在可能性,并被认为是导致生物基因发生渐变(有时候是突变),并最终促使生物进化的根本原因。虽然像酵母这样的生物只有几十种跳跃基因,但哺乳动物体内一般却含有几十万数量的跳跃基因DNA,因此很难判断在哪里或是什么时
AAV基因治疗的应用研究
所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月27日，全球制药巨头葛兰素
什么是跳跃基因的？
跳跃基因或转座子:一段可以从原位上单独复制或断裂下来,环化后插入另一位点,并对其后的基因起调控作用的DNA序列。
基因跳跃定雌雄
女人和男人、母鸡和公鸡、母牛和公牛——性别相互区分似乎是大自然的基础，但这对大多数植物来说是一种奇怪的现象。现在，科学家已经弄明白了草莓是如何在雄性和雌性间转变的。草莓的性染色体比其他已知的植物或动物更年轻。这种不同寻常的“跳跃”基因可能意味着，植物性别差异的变化比之前认为的要快。 未参
RNAi在基因治疗领域中的应用
RNAi作为一种高效的序列特异性基因剔除技术在传染性疾病和恶性肿瘤基因治疗领域发展极为迅速。在利用RNAi技术对HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等进行基因治疗研究中发现，选择病毒基因组中与人类基因组无同源性的序列作为抑制序列可在抑制病毒复制的同时避免对正常组织的毒副作用。同时将抑制序列选择在特定的位点，
AAV基因治疗的应用研究（一）
GSK获批，基因治疗曙光来临所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月2
RNAi在基因治疗领域中的应用
RNAi作为一种高效的序列特异性基因剔除技术在传染性疾病和恶性肿瘤基因治疗领域发展极为迅速。在利用RNAi技术对HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等进行基因治疗研究中发现，选择病毒基因组中与人类基因组无同源性的序列作为抑制序列可在抑制病毒复制的同时避免对正常组织的毒副作用。同时将抑制序列选择在特定的位点，
AAV基因治疗的应用研究（二）
中国科学家在CRISPR/Cas9 与AAV的联合应用方面也不甘人后。比如，2016年3月，华东师范大学生命科学院院长刘明耀教授和李大力教授首次证明了通过Cas9基因编辑技术修复F9基因突变治疗B型血友病的可行性。刘教授的团队发现了B型血友病FIX基因的新型突变Y371D，同时找到小鼠上对应的氨
RNAi在基因治疗领域中的应用
RNAi作为一种高效的序列特异性基因剔除技术在传染性疾病和恶性肿瘤基因治疗领域发展极为迅速。在利用RNAi技术对HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等进行基因治疗研究中发现，选择病毒基因组中与人类基因组无同源性的序列作为抑制序列可在抑制病毒复制的同时避免对正常组织的毒副作用。同时将抑制序列选择在特定的位点，