基因治疗的靶细胞分类
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地是采用体细胞基因治疗。体细胞应该是在体内能保持相当长的寿命或者具有分裂能力的细胞，这样才能使被转入的基因能有效地、长期地发挥“治疗”作用。因此干细胞、前体细胞都是理想的转基因治疗靶细胞。以如今的观点看，骨髓胞是唯一满足以上标准的靶细胞，而骨髓的抽取，体外培养、再植入等所涉及的技术都已成熟；另一方面，骨髓细胞还构成了许多组织细胞(如单核巨噬细胞)的前体。因此，不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞，而且一些非血液系统疾病如苯丙酮尿症、溶酶体储积病等也都以此作为靶细胞。除了骨......阅读全文
基因治疗的基本程序
(一)治疗性基因的获得(二)基因载体的选择(三)靶细胞的选择(四)基因转移方法(五)转导细胞的选择鉴定(六)回输体内
基因治疗的技术应用
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治
基因治疗的基本步骤
转移基因治疗在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病
关于基因治疗的简介
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取
基因治疗的基本程序
(一)治疗性基因的获得(二)基因载体的选择(三)靶细胞的选择(四)基因转移方法(五)转导细胞的选择鉴定(六)回输体内
基因治疗的基本步骤
转移基因治疗在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病
基因治疗的形式介绍
基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。
基因治疗的技术应用
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治
基因治疗的治疗策略
基因矫正纠正致病基因中的异常碱基，而正常部分予以保留。基因置换指用正常基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA 完全恢复正常状态。基因增补把正常基因导入体细胞，通过基因的非定点整合使其表达，以补偿缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增强，但致病基因本身并未除去基因失活将特定的反义核
基因治疗的方法（二）
牛乳头瘤病毒重组后，可不插入宿主染色体中引起插入突变，又可在宿主染色体外独立复制，并表达出基因产物。有人发现，因缺少E1区而致复制缺陷的腺病毒，可在表达E1基因的细胞中繁殖。后来证明，载有外源DNA的复制缺陷腺病毒呈现相同繁殖的特点。1993年美法等国成功采用腺病毒载体进行心、脑、肺、肝内胆管和
黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死因子（
黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死因子（
什么是人用基因治疗制品？
人用基因治疗制品通常由含有工程化基因构建体的载体或递送系统组成,其活性成分可为DNA、RNA、基因改造的病毒、细菌或细胞,通过将外源基因导入靶细胞或组织,替代、补偿、阻断、修正特定基因,以达到治疗疾病的目的。依据载体的不同,可将人用基因治疗制品分为以病毒为载体的人用基因治疗制品,以质粒DNA为载体的
对提升阴性分离法的靶细胞纯度的建议
·良好的回收和纯度基于高质量的MNC制备，其中颗粒细胞和血小板的数量要低。·在混匀步骤使用HulaMixer™样品混合器（目录编号15920D）以确保有足够的抗体与靶细胞相结合。·在抗体结合步骤之后对细胞进行良好的洗涤，以去除未结合的抗体。·2X rosetting方案能够提升细胞纯度，而不增加分离
简述黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死因
谈谈基因治疗那些事
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
什么是基因治疗？
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治
体细胞基因治疗
体细胞基因治疗：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突
肿瘤基因治疗介绍
肿瘤的基因治疗指的是通过基因转移，将在肿瘤治疗中具有不同功能的目的基因转移至靶细胞，从不同的侧面发挥抗肿瘤作用。如细胞因子的基因疗法，可将IL-2等基因导人到LAK、TIL细胞内，提高免疫活性细胞的杀伤作用，避免外源性IL-2的毒副作用；也可将细胞因子基因导人体内肿瘤细胞或邻近的体细胞，使肿瘤局部微
体细胞基因治疗
中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定 义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学（一级学科），细胞遗传学（二级学科）
雌激素如何调节骨量？研究发现靶细胞
对于骨骼而言，雌激素是重要的调节因子。它的缺失可能导致骨质疏松症等疾病，因为无法抑制骨吸收。研究人员知道，雌激素通过调节关键细胞因子RANKL（NF-κB受体活化因子配体）的表达来调节骨骼健康，但他们不清楚具体的靶细胞。 “这个问题已经争论了很多年，”奥地利维也纳兽医大学的Reinhold E
DNA“分子机器人”能为靶细胞贴标签
美国哥伦比亚大学医学院与特种外科医院的研究人员合作，用DNA分子创建了一支细胞“机器人舰队”，这些纳米尺度的“分子机器人”可以对特定的人类细胞进行导向目标追踪并做上标记，以便进行药物治疗或者将其摧毁。发表在7月28日《自然·纳米技术》网络版上的论文对这一系统进行了详细介绍。 按照设计，这些
靶细胞杀伤实验：MTT和CCK8比较
Cell Counting Kit-8简称CCK-8试剂盒，是一种基于WST-8的广泛应用于细胞增殖和细胞毒性的快速高灵敏度检测试剂盒。 WST-8是一种类似于MTT的化合物，在电子耦合试剂存在的情况下，可以被线粒体内的一些脱氢酶还原生成橙黄色的formazan。细胞增殖越多越快，则颜色越深；细胞毒
流式细胞术测效靶细胞杀伤实验
做免疫学特别是肿瘤学实验，总免不了要测淋巴细胞或其他细胞对肿瘤细胞的杀伤，老外最常用的是Cr51放射实验，但这个方法在国内的不少地方都不能做，而MTT这个方法又太老了，而且也不准确，那么替代方法就用流式细胞术，又方便，又准确，这也是偶参照老外的方法吧。1 计数靶细胞，并加入CFSE，使CFSE终浓度
概述基因治疗的基本步骤
1、转移 在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。
体细胞基因治疗的概念
中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定 义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学（一级学科），细胞遗传学（二级学科）
生殖细胞的基因治疗
生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短而次数多的动物，这
体细胞基因治疗的定义
中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定 义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学（一级学科），细胞遗传学（二级学科）
人体基因治疗的递送途径
与小分子药物不同，大多数基因治疗的分子无法通过自由扩散越过生理屏障进入细胞内部，且面临在血液循环中被降解的问题，因此，递送问题一直以来都是困扰基因治疗临床应用的主要障碍。经过多年的发展，科学家已发展出包括病毒载体、非病毒载体、细胞递送等多种用于人体基因治疗的递送途径。直接递送在早期的研究中，科研人员
体细胞基因治疗的定义
中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定 义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学（一级学科），细胞遗传学（二级学科）