关于生殖细胞基因治疗的简介
生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞(精细胞、卵细胞中早期胚胎)使其发育成正常个体,显然,这是理想的方法。实际上,这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射,然而效率不高,并且只适用排卵周期短而次数多的动物,这难适用于人类。而在人类实行基因转移到生殖细胞,并世代遗传,又涉及伦理学问题。因此,就人类而言,多不考虑生殖细胞的基因治疗途径。......阅读全文
关于基因治疗选择靶细胞的原则介绍
这里所指的靶细胞是指接受转移基因的体细胞。 选择靶细胞的原则是: ①必须较坚固,足以耐受处理,并易于由人体分离又便于输回体内; ②具有增殖优势,生命周期长,能存活几月至几年,最后可延续至病人的整个生命期; ③易于受外源遗传物质的转化; ④在选用反转录病毒载体时,目的基因表达最好具有组织
关于线粒体脑肌病的基因治疗介绍
基因治疗策略包括降低突变型mtDNA/野生型mtDNA的比例、使用错位表达及异质表达、输入其他同源性基因以及利用限制性内切酶修复突变型mtDNA等。如用人胞质体(含正常线粒体无细胞核的细胞)对缺陷细胞(含缺陷mtRNA,呼吸链功能减退的细胞)进行基因补救治疗,能成功地使缺陷细胞呼吸链功能恢复正常
基因治疗的分类介绍
(1)生殖细胞基因治疗:生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞(精细胞、卵细胞中早期胚胎)使其发育成正常个体,显然,这是理想的方法。实际上,这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射,然而效率不高,并且只适用排卵
不同类型的基因治疗的介绍
(1)生殖细胞基因治疗:生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞(精细胞、卵细胞中早期胚胎)使其发育成正常个体,显然,这是理想的方法。实际上,这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射,然而效率不高,并且只适用
关于松果体区生殖细胞瘤的鉴别诊断介绍
1.松果体囊肿 为良性病变,国外尸检存在率高达40%。多数较小,只有在MRI检查时偶然发现。多数在MRI上松果体区由小而圆的囊肿,注药后轻度环形强化,有时囊肿较大可稍压迫四叠体上丘,多无临床症状,也不引起脑积水,绝大多数不需手术治疗。 2.松果体细胞瘤,松果体母细胞瘤,中等分化的松果体实质瘤
关于基底节生殖细胞瘤的基本信息介绍
1.进行性轻偏瘫 基底节区CGTs最常见的症状。文献报告基底节生殖细胞瘤几乎皆为男孩,女孩偶见。最初发生在上肢或下肢,进展缓慢,其肢体肌力下降的程度并不严重。仅表现为一侧肢体动作笨拙,有时手指有不自主扭曲,下肢活动的准确性差。在日常生活中通常表现为偶有的骑自行车摔倒,握笔或筷子不稳等。 2.
基因治疗的靶细胞分类
基因治疗的靶细胞主要分为两大类:体细胞和生殖细胞,如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞,以纠正缺陷基因。这样,不仅可使遗传疾病在当代得到治疗,而且还能将新基因传给患者后代,使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多,技术也较复杂,因此,如今更多地是采
基因治疗的靶细胞分类
基因治疗的靶细胞主要分为两大类:体细胞和生殖细胞,如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞,以纠正缺陷基因。这样,不仅可使遗传疾病在当代得到治疗,而且还能将新基因传给患者后代,使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多,技术也较复杂,因此,如今更多地是采
基因治疗的靶细胞种类
基因治疗的靶细胞主要分为两大类:体细胞和生殖细胞,如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞,以纠正缺陷基因。这样,不仅可使遗传疾病在当代得到治疗,而且还能将新基因传给患者后代,使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多,技术也较复杂,因此,如今更多地是采
基因治疗的靶细胞分类介绍
基因治疗的靶细胞主要分为两大类:体细胞和生殖细胞,如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞,以纠正缺陷基因。这样,不仅可使遗传疾病在当代得到治疗,而且还能将新基因传给患者后代,使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多,技术也较复杂,因此,如今更多地
基因治疗的策略
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因,也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法,此乃理想的基因治疗策略,由于多种困难,目前尚未实现;其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法,此法较前者难度小,也是目前众多主张采用的策略,并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同,基因治
小儿生殖细胞瘤的症状
生殖细胞性肿瘤在出生后至青少年期均可发病,但以婴幼儿,学龄前期发病较为多见,本病的发病部位较为多处,多见于骶尾部,睾丸,卵巢,盆腔,后腹膜,纵隔和颅内,不同的发病部位有不同的临床表现,常因可扪及肿块或增大的肿块产生压迫症状而就诊,当肿瘤原发于骶尾部或盆腔并压迫直肠及尿路时,发生大小便习惯改变,骶
小儿生殖细胞瘤的治疗
生殖细胞瘤为一组在年龄、病理组织学类型、原发部位差异较大的疾病,因此在诊断和治疗过程中,需因人给予相应的治疗措施。由于化疗的进展,对手术的指征、时间及切除范围提出了新的建议。放疗在生殖细胞性肿瘤中的应用尚未确立。 1.手术 对于局限性肿瘤及良性肿瘤如良性畸胎瘤等主要治疗手段为手术。对恶性生殖
关于颅内生殖细胞瘤的肿瘤标志物检查介绍
肿瘤标志物为肿瘤产生的生物学物质,它的存在可指示出某种肿瘤的存在,如生殖细胞瘤产生不同种类的胚胎蛋白。因肿瘤细胞产生的标记产物直接进入脑脊液中,故脑脊液中肿瘤标记物的浓度常为血液的8-10倍,有些患者可高达30~40倍。良性畸胎瘤的肿瘤标记物为阴性。因多数生殖细胞瘤都伴有颅内压增高,较难获取CS
关于松果体区生殖细胞瘤的疾病诊断介绍
男性儿童有头痛、呕吐和视乳头水肿,眼球上视困难应考虑松果体区占位性病变,此时应行CT/ MRI检查,如平扫示松果体区有等或稍高密度实性肿物,有中心或周边弹丸状钙化或散在细小钙化斑,尤其是肿物呈蝴蝶形或肿瘤前缘有小楔形切迹,注药后呈明显均匀一致强化,第三脑室前部及双侧脑室中度扩张,首先考虑为生殖细
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因,因而达到治疗疾病的目的。广义概念基因治疗指把某些遗传物质转移到患者体内,使其在体内表达,最终达到治疗某种疾病的方法。
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因,因而达到治疗疾病的目的。广义概念指把某些遗传物质转移到患者体内,使其在体内表达,最终达到治疗某种疾病的方法。
基因治疗的主要分类
按基因操作一类为基因修正(gene correction)和基因置换(gene replacement),即将缺陷基因的异常序列进行矫正,对缺陷基因精确地原位修复,不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组(homologous recombination)即基因打靶(gene targetting)
基因治疗技术的主要分类
按基因操作基因治疗一类为基因修正(gene correction)和基因置换(gene replacement),即将缺陷基因的异常序列进行矫正,对缺陷基因精确地原位修复,不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组(homologous recombination)即基因打靶(gene targett
关于神经系统疾病的基因治疗介绍
Lesch-Nyhan综合征是一种遗传性的代谢性脑病,由编码次黄嘌呤核糖转移酶(HPRT)的基因缺陷所引起;帕金森氏病是一种退行性脑病,由于产生多巴的神经元退化,导致大脑纹状体内多巴胺水平降低,临床上给患者注射左旋多巴可改善症状,但长期注射及药物的副作用令患者难以承受。较为理想的方式是在脑内持续
小儿生殖细胞瘤的鉴别诊断
1、颅咽管瘤:多为囊性或囊实性肿块,钙化多见。纯实性者可呈稍高密度,并可强化,与生殖细胞瘤不易鉴别。 2、星形细胞瘤:一般肿瘤较大,密度偏低,后期可出血,肿瘤通常位于下丘脑,并沿视交叉或视束延伸,可在眼眶内形成肿块。 3、垂体瘤:发生于鞍内,但可向鞍上生长,小儿罕见,肿瘤易出血、坏死,鞍底骨
小儿生殖细胞瘤的发病机制
1.生殖细胞性肿瘤的组织起源 胚胎发育第4周在卵黄囊区可见未分化的、无性别差异的胚胎性生殖腺,此后原始的生殖腺从卵黄囊移行至后腹膜的生殖脊,受性染色体信息指令调控发育成熟为卵巢或睾丸并渐分别下降至盆腔、阴囊健康搜索。原始生殖腺可发生异位移行如移行至松果体、纵隔、后腹膜骶尾部等。因此生殖细胞性肿瘤
原始生殖细胞的研究进展
已知H—Y抗原是只存在于雄性个体细胞膜上的特有蛋白质,是睾丸发生的定向抗原。具有XY或XX性染色体的原始生殖细胞,其细胞膜上均无H—Y抗原,但都有H-Y抗原的受体。如果原始生殖细胞的H—Y抗原受体和生殖嵴细胞的H—Y抗原结合,则原始生殖细胞形成精原细胞;若生殖嵴的细胞膜上无H—Y抗原,其原始生殖细胞
原始生殖细胞的概念和功能
原始生殖细胞,是产生雄性和雌性生殖细胞的早期细胞。各类动物早期胚胎内开始出现成群原始生殖细胞的部位不同。原始生殖细胞比其周围的其他细胞大,细胞内碱性磷酸酶、酯酶及糖原都呈阳性,易和其他细胞区分。
原始生殖细胞的起源与迁移
原始生殖细胞(primordial germ cells,PGCs)在胚盘原条尾端部形成,后到达内胚层,随后以阿米巴样运动迁移到胚胎两侧的生殖脊上皮内。迁移过程中PGCs不断分裂增殖 。
生殖细胞的生物学特性
分化在单细胞生物群体中已有生殖细胞分化的迹象。如团藻科的杂球藻有4个较小的细胞失去分裂能力,专司运动和代谢,称为营养个体,其余28个细胞具有分裂能力,称为生殖个体;团藻则在大多数小型营养细胞间出现了少数大的生殖细胞。极质,其中富含核糖核酸(RNA)的小颗粒叫极颗粒。经过受精、卵裂,含有极颗粒的细胞称
原始生殖细胞的概念和特点
原始生殖细胞,是产生雄性和雌性生殖细胞的早期细胞。各类动物早期胚胎内开始出现成群原始生殖细胞的部位不同。原始生殖细胞比其周围的其他细胞大,细胞内碱性磷酸酶、酯酶及糖原都呈阳性,易和其他细胞区分。
关于干细胞作为疾病基因治疗的载体的介绍
干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗最理想的载体细胞之一,以此为基础的基因治疗,在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。 骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和
关于卵巢混合性生殖细胞性索间质肿瘤的病因分析
卵巢混合性生殖细胞-性索间质肿瘤认为是卵黄管来源的良性肿瘤。有学者提出: 1.发生于原始生殖细胞与腔体上皮细胞 卵巢混合性生殖细胞-性索间质肿瘤由生殖细胞及性索间质细胞组成,从卵黄囊衍化而来。原始生殖细胞具有多向分化的潜能,向胚体内分化则形成畸胎瘤成分,向胚体外分化则形成内胚窦瘤及绒癌成分。
关于卵巢混合性生殖细胞性索间质肿瘤的检查介绍
1.内分泌检查 出现假性女性青春期性早熟症状者,可检测到尿雌激素升高、阴道细胞涂片有雌激素影响,肿瘤切除后尿中雌激素可转为正常。 2.遗传学检查 多数患者均作染色体核型测定,其社会性别均为女性,性染色体组型分析呈46,XX核型。 3.电镜检查 在电镜下观察本瘤有两种细胞: (1)主要