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细胞与基因治疗成为现代医疗主要趋势

以“细胞基因治疗与再生医学产业发展”为主题的2023年第2期(总第12期)中国药谷院士专家大讲堂日前举办。业内专家普遍认为,近年来,在技术、政策、市场等驱动下,作为一种新兴的治疗方式,细胞与基因治疗成为现代医疗的主要趋势,在众多疾病特别是癌症、遗传疾病、传染病的治疗中展现出良好的效果,预计未来20年可以保持高速增长。 蓬勃发展 细胞与基因治疗是利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞,再通过外源基因的转录和翻译,改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。作为继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法,细胞与基因治疗为肿瘤、罕见病、慢性病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段。 中国食品药品检定研究院副院长张辉表示,自2017年美国食品和药品管理局批准两个CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)疗法产品以来,目前全球已有7款CAR-T产品上市,其中我国有2款;申请已被受理的有100多项产品,这些产品针对20多个不同靶点,其中有......阅读全文

细胞化学词汇--细胞癌基因

中文名称:细胞癌基因存在位置:正常的细胞基因组激活前作用:促进正常细胞生长增殖分化和发育激活后作用:使细胞发生恶性转化定义:存在于正常的细胞基因组中,与病毒癌基因有同源序列,具有促进正常细胞生长、增殖、分化和发育等生理功能。细胞癌基因:存在于正常的细胞基因组中,与病毒癌基因有同源序列,具有促进正常细

基因编辑细胞疗法

  17日,Sangamo Therapeutics公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)公布了详细资料,支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格,治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)。

“基因剪刀”让皮肤细胞“变身”干细胞

  美国科学家用“基因剪刀”编辑实验鼠细胞的基因组,成功使皮肤细胞转变成干细胞,为培育诱导多能干细胞开辟了新路。诱导多能干细胞是对成熟细胞“重编程”得到的,像胚胎干细胞一样具备分化成多种细胞的潜力,可用于修复受损的组织和器官。   “基因剪刀”指CRISPR基因编辑技术,用它能像在电脑上编辑文章一

《细胞》:单细胞测序助力基因重组图谱

  来自斯坦福大学医学院等处的研究人员发表了题为“Genome-wide Single-Cell Analysis of Recombination Activity and De Novo Mutation Rates in Human Sperm”的文章,首次公布了来自一个成人男子91个

单细胞分离用于单细胞基因扩增

 单细胞分离连接不同管径大小的毛细玻璃针,可分离捕获各种非贴壁状态的单细胞和微粒等,如细菌、酵母、藻类细胞、植物花粉、原生动物单细胞、悬浮细胞、血液细胞、免疫细胞、卵细胞、各种悬液中单细胞及特殊标记的单细胞等。  单细胞分离用于各种类型的细胞分离培养、纯化、检测;获得单克隆细胞;用于单细胞基因扩增,

“基因剪刀”让皮肤细胞“变身”干细胞

  美国科学家用“基因剪刀”编辑实验鼠细胞的基因组,成功使皮肤细胞转变成干细胞,为培育诱导多能干细胞开辟了新路。  诱导多能干细胞是对成熟细胞“重编程”得到的,像胚胎干细胞一样具备分化成多种细胞的潜力,可用于修复受损的组织和器官。“基因剪刀”指CRISPR基因编辑技术,用它能像在电脑上编辑文章一样,

细胞化学词汇--基因重复

中文名称:基因重复外文名称:Geneduplication意    义:含有基因的DNA片段发生重复原    因:因同源重组作用

细胞化学词汇--假基因

假基因也叫伪基因,他是基因家族在进化过程中形成的无功能的残留物。它与正常基因相似,但丧失正常功能的DNA序列,往往存在于真核生物的多基因家族中,常用ψ表示。假基因可视为基因组中与编码基因序列非常相似的非功能性基因组 DNA 拷贝,一般情况都不被转录,且没有明确生理意义。 根据其来源可分为保留了间隔序

细胞化学词汇--开关基因

中文名称:开关基因英文名称:switch gene定  义:控制个体发育途径及起始和终止的基因。引起总发育体系在可选择的相关的细胞途径中进行转换。开关基因的产物控制具有正常功能的发育,某些情况下也可造成致癌性的转化。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

细胞化学词汇--核基因

中文名称:核基因英文名称:nuclear gene定  义:真核生物中位于细胞核内染色体上的基因。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

细胞化学词汇--时序基因

中文名称:时序基因英文名称:temporal gene定  义:按照发育阶段的顺序进行表达的基因。应用学科:遗传学(一级学科),发育遗传学(二级学科)

细胞化学词汇--结瘤基因

中文名称:结瘤基因英文名称:nodulation gene;nod gene定  义:根瘤菌与豆科植物共生时宿主根部生结节所必需的基因。应用学科:遗传学(一级学科),经典遗传学(二级学科)

细胞化学词汇--重排基因

中文名称:重排基因英文名称:rearranging gene定  义:在功能淋巴细胞发育中,与V(D)J重组有关的基因。已发现的有α、β、γ和δ链的基因。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

细胞化学词汇--基因污染

基因污染(Genetic pollution)指对原生物种基因库非预期或不受控制的基因流动。 外源基因通过转基因作物或家养动物扩散到其他栽培作物或自然野生物种并成为后者基因的一部分,在环境生物学中我们称为基因污染。基因污染主要是由基因重组引起的。

细胞化学词汇--同线基因

中文名称:同线基因英文名称:syntenic gene定  义:不同生物中处于相应染色体上的基因。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

细胞化学词汇--原基因

中文名称:原基因英文名称:protogene定  义:(1)原始蛋白质的基因。(2)在生命形成早期RNA世界中,存在的RNA基因组的组成部分。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

细胞化学词汇--同源基因

中文名称:同源基因外文名称:homologous gene类       型:直系同源基因

细胞化学词汇--基因扩增

基因扩增是指某一个特定基因的拷贝数选择性地增加而其它基因的拷贝数并未按比例增加的过程。

细胞化学词汇--裸基因

中文名称:裸基因英文名称:naked gene定  义:(1)无蛋白质外壳的类病毒,其暴露的基因通常是RNA。(2)基因治疗或基因疫苗采用外源具功能性的纯DNA,可直接注入生物机体内产生效应。(3)生命起源过程中出现最初的生命形态,仅有能自我复制的核酸。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核

细胞重组 无需插入基因

无需插入基因也可实现人体细胞重组    美新发现为细胞重组研究开辟了全新思路   美国研究人员发现了一种打开人体成纤维细胞(皮肤细胞)中的干细胞基因的新方法,从而避免了插入额外基因或利用病毒所带来的健康风险。这一成果开辟了细胞重组的新途径,未来通过诱使患者自身细胞修复和再生受损组织,该方法将可用于

体细胞基因治疗

中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定  义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学(一级学科),细胞遗传学(二级学科)

细胞化学词汇--嵌合基因

中文名称:嵌合基因英文名称:chimeric gene定  义:通过重组由来源与功能不同的基因序列剪接而形成的杂合基因。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

肌细胞的生成基因

  肌细胞生成素(myogenin,MyoG)基因是生肌决定因子,基因家族中唯一在所有骨骼肌细胞系均可表达的基因,是骨骼肌分化所必需的因子,其功能不可被其它生肌调节因子所代替,通过控制成肌细胞的融合和肌纤维的形成来对肌肉的分化起关键作用。作为一种肌细胞特异性转录因子,MyoG基因具有以下三个功能: 

细胞化学词汇--质体基因

中文名称:质体基因英文名称:plastogene定  义:存在于质体中的细胞质基因。有相对的自主性,可自我复制,可转录相应的信使核糖核酸(mRNA)、转移核糖核酸(tRNA)和核糖体核糖核酸(rRNA)等。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

细胞化学词汇--裂隙基因

中文名称:裂隙基因英文名称:gap gene定  义:果蝇中控制相邻体节或副体节发育,其突变导致体节图式中产生间隙的基因。应用学科:遗传学(一级学科),发育遗传学(二级学科)

细胞化学词汇--致死基因

致死基因(lethal gene):能导致个体或细胞死亡的基因称致死基因。分为显性致死基因和隐性致死基因。例如:决定小鼠黄色毛色的显性基因A,在杂合体中Aa表现型为黄色,但纯合体AA是导致小鼠胚胎期致死。其致死效应,类似于一个隐性基因的性质,故称此显性基因A为隐性致死基因。当黄色Aa*Aa(黄色)杂

细胞化学词汇--调节基因

中文名称:调节基因外文名称:regulator gene定       义:是调节蛋白质合成的基因。它能使结构基因在需要某种酶时就合成某种酶,不需要时,则停止合成,它对不同染色体上的结构基因有调节作用。控制另一些远离基因的产物合成速率的基因,以及控制阻碍物的合成,后者能与操纵基因结合,从而抑制它所控

细胞化学词汇--孤独基因

中文名称:孤独基因外文名称:orphan gene类       型:单个分立基因特       点:成串重复序列衍生定       义:孤独基因是在成簇的基因家族中通过染色体重排而分散到其他位置上的成员。

体细胞基因治疗

体细胞基因治疗:体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞,使之表达基因产物,以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位,用健康的基因确切地替换异常的基因,使其发挥治疗作用,同时还须减少随机插入引起新的基因突

细胞化学词汇--基因病

中文名称:基因病英文名称:genopathy定  义:由于基因异常所导致的疾病。按控制疾病的基因遗传特点可分为单基因病、多基因病和获得性基因病。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)