基因疗法可帮助恢复因退行性疾病而丧失的视力
加拿大的科学家们已经开发出一种新技术,有朝一日可能帮助遗传性视力障碍患者恢复一些视力。这种再生疗法通过表达基因,将休眠细胞转化为视网膜上的新感光细胞,以取代那些因疾病而失去的细胞。当视网膜中的感光细胞开始退化时,就会发生诸如色素性视网膜炎等遗传性疾病。随着时间的推移,这将损害患者的视力,通常会降低他们检测细节和颜色的能力,产生"隧道视觉"效应,在严重的情况下,最终可能导致完全失明。在一项新的研究中,蒙特利尔大学的科学家们开发了一种技术,显示出逆转视力下降的希望。该团队发现了一种激活视网膜中"休眠"细胞的方法,将其重新编程为所谓的诱导神经元细胞,然后可以将其转化为新的光感细胞,以恢复失去的视力。穆勒细胞是一种胶质细胞,为视网膜中的神经元提供结构支持。耐人寻味的是,在鱼类中,这些穆勒细胞也可以被重新激活,在视网膜因受伤或疾病受损后再生,但遗憾的是,我们哺乳动物缺乏这种能力。这项新研究筛选了一系......阅读全文
Sci-Trans-Med:基因疗法——治疗视力的新手段
在最近一篇文章中,作者总结了最近治疗致盲疾病的治疗策略。基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失的问题。在视网膜变性的早期阶段,当感光细胞(视杆细胞和视锥细胞)仍然完整时,早期干预是特别有希望的。第一个批准用于Leber先天性黑蒙(LCA)的基因疗法确认了双等位基因RPE65突变,为全球其他条件
柳叶刀|基因疗法可以改变婴儿的视力
在MeiraGTx的支持下,伦敦大学学院眼科研究所和穆尔菲尔德眼科医院采用了一种开创性的新基因药物,在治疗后,四个年幼的孩子的视力得到了改变。由于一种罕见的影响AIPL1基因的基因缺陷,这些孩子出生时视力严重受损。这种情况是视网膜营养不良的一种形式,意味着这些患者天生只有足够的视力来区分光明和黑暗。
Nat-Cell-Bio:光学疗法如何帮助儿童恢复视力?
科学家们发现了一种依赖于光的分子通路,可以调节血管在眼睛中发育。根据最近发表在《Nature Cell Biology》杂志上的研究结果,有可能使用光疗来帮助眼睛仍在发育的早产儿避免视力问题。 这种新的分子过程被称为视蛋白5-多巴胺途径,有助于确保眼睛中的血管发育得到适当的平衡,为视觉功能做好
Science子刊:干细胞疗法可显著改善视力
年龄相关性黄斑变性(age related macular degeneration, AMD)可以说是中老年人的视力“杀手”。在美国,它是年过65岁的老人失明的第一大原因。随着世界范围内社会老龄化趋势的上升,它的发病率也在不断升高。AMD分为干性和湿性两种,其中干性AMD是由于视网膜色素上皮细
心肌再生疗法效果得到确认
据日本媒体报道,王英正教授等组成的冈山大学医院团队确认了从患有严重先天性心脏病儿童的心脏采集细胞进行培育并移植的再生治疗效果,并将于近期向日本厚生劳动省申请适用“先进医疗”。如果获得认可,就能与保险诊疗并用,患有先天性心脏病的儿童就更容易接受治疗。 在心脏手术时切取少量心肌,将具有繁殖能力
用基因疗法令心肌再生
据一项新的研究报道,基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态,因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对组织再生是至关重要的(这可以解释为什么皮肤及其它器官会在损伤后愈
Nature:基因疗法促进心脏再生
来自伦敦国王学院的研究人员发现,一种疗法可以诱导心脏病发作后的心脏细胞再生。 世界卫生组织(who)的数据显示,心肌梗死是心力衰竭的主要原因,通常被称为心脏病发作,由心脏冠状动脉的突然阻塞引起,目前全球有2300多万人受到这种疾病的影响。 目前,当一个病人心脏病发作后幸存下来,他们的心脏会留
重型再生障碍性贫血的简介
再生障碍性贫血(aplastic anemia)简称再障。系多种病因引起的造血障碍,导致红骨髓总容量减少,代以脂肪髓,造血衰竭,以全血细胞减少为主要表现的一组综合症。据国内21省 (市)自治区的调查,年发病率为0.74/10万人口,明显低于白血病的发病率;慢性再障发病率为0.60/10万人口,急
再生障碍性贫血的诊断标准
①全血细胞减少,网织红细胞绝对值减少;②一般无肝脾肿大;③骨髓至少1个部位增生减低或重度减低(如增生活跃,须有巨核细胞明显减少)及淋巴细胞相对增多,骨髓小粒非造血细胞增多(有条件者应做骨髓活检等检查);④能除外引起全血细胞减少的其他疾病,如阵发性睡眠性血红蛋白尿症、骨髓增生异常综合征中的难治性贫血、
再生障碍性贫血都有哪些检查
1.血象 呈全血细胞减少,少数病例早期可仅1系或2系细胞减少。贫血属正常细胞型,亦可呈轻度大红细胞。红细胞轻度大小不一,但无明显畸形及多染现象,一般无幼红细胞出现。网织红细胞绝对值和比例显著减少,中性粒细胞减少低于0.5×109/L,血小板低于20×109/L。 2.骨髓象 再障骨髓涂片肉
再生障碍性贫血的病因分析
再障的发病可能和下列因素有关: 1.药物 是最常见的发病因素。 2.化学毒物 苯及其衍化物和再障关系已为许多实验研究所肯定,苯进入人体易固定于富含脂肪的组织,慢性苯中毒时苯主要固定于骨髓,苯的骨髓毒性作用是其代谢产物所致,后者可作用于造血祖细胞,抑制其DNA和RNA的合成,并能损害染色体
急性再生障碍性贫血的简介
急性再生障碍性贫血临床发病急,贫血呈进行性加重,常伴有严重感染及内脏出血。外周血血红蛋白下降速度快。急性再生障碍性贫血发病急,病情重,进展迅速。急性再生障碍性贫血的症状主要有多数患者有发热,体温在38度以上,个别患者自发病到死亡均处于难以控制的的高温之中。多呈进行性加重,苍白、乏力、头昏、心悸和
再生障碍性贫血(AA)知识问答
Understanding aplastic anemia is the first step toward taking control.了解再障乃为征服再障的第一步。 ——这是鄙人编写此文的主旨所在。 1. 再生障碍性贫血是怎样的一种疾病?答:再生障碍性贫血,简称再障(AA),俗称“软癌”。本
再生障碍性贫血怎样进行诊断?
1.骨髓象再障骨髓涂片肉眼观察油滴增多,骨髓小粒镜检空虚,非造血细胞和脂肪细胞增多,一般在50%以上。再障呈多部位骨髓增生减低或重度减低,三系造血细胞明显减少,尤其是巨核细胞和幼红细胞;非造血细胞增多,尤其淋巴细胞增多。慢性型不同部位穿刺所得骨髓象很不一致,可从增生不良到增生象,但至少要有一个部位增
怎样预防急性再生障碍性贫血?
1.避免感染,尤其是感冒症状,临床上将病毒感染也作为诊断再生障碍性贫血的病因之一,比较常见的就是肝炎病毒,监床发现再生障碍性贫血多发于非甲非乙型肝炎,而与甲型肝炎无关。有些再生障碍性贫血患者发病前有感冒史,说明部分再生障碍贫血可继发于普通感冒之后。 2.用药上要科学,一定要严格按照相关的用药事
再生障碍性贫血的致病病因
再障的发病可能和下列因素有关:1.药物是最常见的发病因素。2.化学毒物苯及其衍化物和再障关系已为许多实验研究所肯定,苯进入人体易固定于富含脂肪的组织,慢性苯中毒时苯主要固定于骨髓,苯的骨髓毒性作用是其代谢产物所致,后者可作用于造血祖细胞,抑制其DNA和RNA的合成,并能损害染色体。3.电离辐射X线、
再生障碍性贫血(AA)知识问答
严匡华北医硕士、中国协和医大博士、美国国家卫生研究院(NIH)博士后 Understanding aplastic anemia is the first step toward taking control.了解再障乃为征服再障的第一步。 ——这是鄙人编写此文的主旨所在。 1. 再生障碍性贫血是
再生障碍性贫血的治疗介绍
包括支持治疗和疾病针对性目标治疗两部分。支持治疗的目的是预防和治疗血细胞减少相关的并发症;目标治疗则是补充和替代极度减少和受损的造血干细胞,如异基因造血干细胞移植或免疫抑制治疗。年龄40岁,无HLA相合同胞供者的重型再生障碍性贫血首选强化免疫抑制治疗。非重型再障可采用雄性激素和环孢素治疗。
再生障碍性贫血的临床特征
再生障碍性贫血简称再障,是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征,以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征,临床以贫血、出血和感染为主要表现。确切病因尚未明确,再障发病可能与化学药物、放射线、病毒感染及遗传因素有关。再障主要见于青壮年,其发病高峰期有2个,即15~25岁的年龄组和60岁
关于再生障碍性贫血的检查
1.血象 呈全血细胞减少,少数病例早期可仅1系或2系细胞减少。贫血属正常细胞型,亦可呈轻度大红细胞。红细胞轻度大小不一,但无明显畸形及多染现象,一般无幼红细胞出现。网织红细胞绝对值和比例显著减少,中性粒细胞减少低于0.5×109/L,血小板低于20×109/L。 2.骨髓象 再障骨髓涂片肉
遗传性代谢障碍性肝硬化的简介
由各种不同遗传性代谢障碍引起的肝硬化。如糖原贮积病、半乳糖血症、遗传性酪氨酸血症、遗传性果糖不耐受症、α1抗胰蛋白酶缺乏症、地中海贫血、铁传递蛋白缺乏血症、吡哆醇依赖性贫血症、Wilson病、血色病、β脂蛋白缺乏血症等。此类肝硬化多发生于儿童,可有肝脏肿大,其他脏器常受累,早期出现肝功能衰竭。
心脏干细胞疗法主要障碍排除
原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/4/498158.shtm
美国首个针对体内基因突变的疗法获批
国食品和药物管理局今天批准了一种新的基因治疗方法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)治疗遗传性弱视的儿童和青壮年患者,这种遗传性弱视在人类的成长后期会发展为失明。Luxturna是第一个在美国被批准的可直接用于临床的基因疗法,用于特定基因突变引起的疾病。 “
沉默的“视力杀手”圆锥角膜病有了新疗法
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院视光学科周行涛教授领衔的临床科研团队,带领赵婧博士等,利用以往飞秒激光近视和远视手术中原本废弃的角膜组织透镜,首创“表面镜联合角膜交联”新疗法,在青少年沉默的“视力杀手”原发性圆锥角膜病治疗上取得新突破,成功阻止了该病情的恶化;这是国际上首次采用表面镜技术将角膜组织透镜
加州伯克利大学开发延缓视力恶化新疗法
这种治疗包括药物治疗或基因治疗,通过减少视神经细胞产生的噪音来起作用,这些噪音像耳鸣一样干扰视力。加州大学伯克利分校的生物学家已经证明,该方法可以改善患有视网膜色素变性(retinitis pigmentosa)小鼠的视力。 减少视觉噪音应该能使视网膜色素变性和其他类型视网膜变性(包括最常见的
英国干细胞疗法助几近失明的眼睛恢复视力
英国两名“湿性”老年性黄斑变性患者接受胚胎干细胞疗法治疗,原本几近失明的眼睛恢复视力,能够视物、阅读,为治疗这种常见眼疾带来希望。 黄斑是视网膜的重要区域。“湿性”老年性黄斑变性患者的视网膜色素上皮细胞因血管渗漏受损,造成视力模糊不清,严重时失明。 英国穆尔菲尔德眼科医院利用人体胚胎
英国干细胞疗法助几近失明的眼睛恢复视力
英国两名“湿性”老年性黄斑变性患者接受胚胎干细胞疗法治疗,原本几近失明的眼睛恢复视力,能够视物、阅读,为治疗这种常见眼疾带来希望。 黄斑是视网膜的重要区域。“湿性”老年性黄斑变性患者的视网膜色素上皮细胞因血管渗漏受损,造成视力模糊不清,严重时失明。 英国穆尔菲尔德眼科医院利用人体胚胎干
英国干细胞疗法助几近失明的眼睛恢复视力
英国两名“湿性”老年性黄斑变性患者接受胚胎干细胞疗法治疗,原本几近失明的眼睛恢复视力,能够视物、阅读,为治疗这种常见眼疾带来希望。 干细胞 (2).jpg 黄斑是视网膜的重要区域。“湿性”老年性黄斑变性患者的视网膜色素上皮细胞因血管渗漏受损,造成视力模糊不清,严重时失明。 英国
干细胞疗法呼之欲出,可显著改善视力
年龄相关性黄斑变性(age related macular degeneration, AMD)可以说是中老年人的视力“杀手”。在美国,它是年过65岁的老人失明的第一大原因。随着世界范围内社会老龄化趋势的上升,它的发病率也在不断升高。AMD分为干性和湿性两种,其中干性AMD是由于视网膜色素上
垂体疾病的视力视野障碍和其他神经症状和体征
视力视野障碍 早期垂体腺瘤常无视力视野障碍。如肿瘤长大,向上伸展,压迫视交叉,则出现视野缺损,外上象限首先受影响,红视野最先表现出来。以后病变增大,压迫较重,则白视野也受影响,渐渐缺损可扩大至双颞侧偏盲。如果未及时治疗,视野缺损可再扩大,并且视力也有减退,以致全盲。因为垂体瘤多为良性,初期病变