基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕组织的手术，但疤痕很快又长了回来。之后，安东尼奥的视力不断恶化，最终导致他走路都很困难。 迈阿密大学眼科研究所角膜创新实验室团队从治疗安东尼奥皮肤损伤的实验性基因治疗凝胶获得启发，尝试将该方法用于治疗其眼部疾病。团队联系了制药商克里斯塔生物技术公司，配制了适合的药物。 安东尼奥的病情是由一种基因突变引起的，该基因有助于产生一种名为胶原蛋白7的蛋白质，这种蛋白质将皮肤和角膜黏合在一起。而名为Vyjuvek的治疗方法使用灭活的单纯疱疹病毒来传递该基因的工作副本，确保蛋白质发挥作用。眼药水使用与皮肤版本相同的液体，......阅读全文
关于硫酸新霉素滴眼液的简介
硫酸新霉素滴眼液，适应症为本品适用于由敏感葡萄球菌属(甲氧西林敏感金葡菌和凝固酶阴性葡萄球菌)、流感嗜血杆菌、大肠埃希菌、变形杆菌属等敏感革兰阴性杆菌所致结膜炎、泪囊炎、角膜炎、眼睑炎、睑板腺炎等。 成份：硫酸新霉素滴眼液主要成分为硫酸新霉素。 性状：硫酸新霉素滴眼液为无色或微黄色的澄明液体
富马酸酮替芬滴眼液
性状本品为无色至微黄色的澄明液体鉴别(1)取本品5ml,加二硝基苯肼试液1ml,置水浴中加热,逐渐生成红色絮状沉淀。(2)照薄层色谱法(通则0502)试验供试品溶液取本品,即得。对照品溶液取富马酸酮替芬对照品适量,加乙醇溶解并稀释制成每1ml中约含酮替芬0.5mg的溶液。色谱条件采用硅胶G薄层板,以
使用左氧氟沙星滴眼液的禁忌介绍
孕妇及哺乳期妇女用药：对孕妇或可能妊娠的妇女，只有在其治疗的有益性高于可能发生的危险性时方可给药。（对妊娠期间的安全性尚不明确） 儿童用药：根据日本可乐必妥滴眼液上市后使用情况调查的结果，在15岁以下儿童的1160例中，1岁以下的186例中未见有不良反应，在1岁至15岁用药者中出现不良反应的为
复方硫酸新霉素滴眼液的简介
复方硫酸新霉素滴眼液，适应症为主要用于急、慢性结膜炎、角膜炎、巩膜炎、葡萄膜炎、急性巩膜炎、白内障、青光眼、角膜移植术后及眼部机械或化学烧伤处理。本品也可用于外耳炎症处理。 1、复方硫酸新霉素滴眼液的成份：本品每1毫升含硫酸新霉素3.0毫克、地塞米松磷酸钠1.0毫克、玻璃酸钠2.0毫克。 2
RNAi在基因治疗领域中的应用
RNAi作为一种高效的序列特异性基因剔除技术在传染性疾病和恶性肿瘤基因治疗领域发展极为迅速。在利用RNAi技术对HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等进行基因治疗研究中发现，选择病毒基因组中与人类基因组无同源性的序列作为抑制序列可在抑制病毒复制的同时避免对正常组织的毒副作用。同时将抑制序列选择在特定的位点，
关于基因治疗的基本信息介绍
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取
关于生殖细胞基因治疗的简介
生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短而次数多的动物
关于p53基因治疗的简介
基因治疗是指以改变人类遗传物质为基础的生物医学治疗。是通过一定方式将人的正常基因或有治疗作用的DNA顺序导入人体靶细胞，去纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用。因此基因治疗针对的是疾病的根源—异常的基因本身。 癌症是一种基因病，是人体细胞在外环境因素作用下，内在多种前癌基因被激活和抑癌基因失活的多阶
AAV基因治疗的应用研究（二）
中国科学家在CRISPR/Cas9 与AAV的联合应用方面也不甘人后。比如，2016年3月，华东师范大学生命科学院院长刘明耀教授和李大力教授首次证明了通过Cas9基因编辑技术修复F9基因突变治疗B型血友病的可行性。刘教授的团队发现了B型血友病FIX基因的新型突变Y371D，同时找到小鼠上对应的氨
细胞替代治疗和基因治疗的载体
胚胎干细胞最诱人的前景和用途是生产组织和细胞，用于“细胞疗法”，为细胞移植提供无免疫原性的材料。任何涉及丧失正常细胞的疾病，都可以通过移植由胚胎干细胞分化而来的特异组织细胞来治疗。如用神经细胞治疗神经退行性疾病(帕金森病、亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病等)，用胰岛细胞治疗糖尿病，用心肌细胞修复坏死的
浅谈基因治疗药物市场战略投资展望
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
RNAi在基因治疗领域中的应用
RNAi作为一种高效的序列特异性基因剔除技术在传染性疾病和恶性肿瘤基因治疗领域发展极为迅速。在利用RNAi技术对HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等进行基因治疗研究中发现，选择病毒基因组中与人类基因组无同源性的序列作为抑制序列可在抑制病毒复制的同时避免对正常组织的毒副作用。同时将抑制序列选择在特定的位点，
载体和平台日趋丰富的基因治疗
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。 随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因
－Mol－Psychatr：基因治疗小头症取得进展
东京医科齿科大学日前发表公报称，其研究人员参与的一个国际团队在动物实验中弄清了先天性小头症的发生机制，并通过基因治疗，部分恢复了小头症实验鼠脑的尺寸和智力。 由于遗传原因，每3万至5万名婴儿中就有1人患小头症，患者脑的尺寸很小，并且伴随智力障碍。近年来，与小头症有关的致病基因相继被发现，PQB
基因治疗中选择靶细胞的原则
选择靶细胞的原则是：①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内；②具有增殖优势，生命周期长，能存活几月至几年，最后可延续至病人的整个生命期；③易于受外源遗传物质的转化；④在选用反转录病毒载体时，目的基因表达最好具有组织特异性的细胞。使用得较多的是骨髓干细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、血
科学家找到基因治疗新利器
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/6/503037.shtm6月16日，华东师范大学生命科学学院教授李大力团队在《自然-生物技术》发表论文，报道了一系列新型腺嘌呤颠换编辑工具（AXBEs和ACBEs），并证明了ACBEs在不同细胞系与小鼠胚胎中
关于其它遗传病的基因治疗
诸如白种人中常见的囊性纤维化的进展很快。对于DMD的基因治疗，由于有小鼠动物模型，也取得一定进展。例如1993年法国将Ad-RSVmDys（腺病毒－罗斯病毒小肌营养不良蛋白基因重组体）注入小鼠肌内成功。即用腺病毒为载体，与小肌营养不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重组，在RS
关于基因治疗的靶细胞分类介绍
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地
浅谈基因治疗药物市场战略投资展望
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
Nature发布基因治疗里程碑成果
由纽约干细胞基金会(NYSCF)实验室和哥伦比亚大学医学中心(CUMC)的科学家们组成的一个联合小组开发了一种新技术，或许可以阻止儿童线粒体疾病遗传。这一研究发表在《自然》(Nature)杂志上。 NYSCF实验室的Dieter Egli博士和Daniel Paull博士，以及CUMC的M
关于基因治疗的给药途径介绍
①ex vivo 途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广； ②in vivo 途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直
p53基因治疗的功能作用
p53基因是研究最透彻，功能最强大的一种抑癌基因。野生型p53对细胞周期和凋亡起关键性作用，尤其是对受照射、细胞毒制剂、热疗打击的癌细胞，起更大的杀伤作用。其主要作用为：抑制并杀灭肿瘤细胞；与放、化疗手段协同，增强其杀灭癌细胞的功效，达到1+1大于2的效果；抑制肿瘤血管生成，有效防止肿瘤的复发、转移
基因治疗研究的未来发展方向
1、寻找更有价值的靶基因虽然多种细胞因子基因、肿瘤抑制基因等可用于肿瘤基因治疗，但总体而言，应用效果并不令人满意，还有许多疾病基因尚未分离，因此寻找更多目的基因将极大地促进基因治疗研究，拓宽基因治疗应用范围。相信随着人类基因组研究项目的实施，我们将为我们提供更多具有治疗价值的靶基因。2、组织特异性或
干货|细胞治疗与基因治疗载体纯化
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。图片来源于网络 基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目
RNAi在基因治疗领域中的应用
RNAi作为一种高效的序列特异性基因剔除技术在传染性疾病和恶性肿瘤基因治疗领域发展极为迅速。在利用RNAi技术对HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等进行基因治疗研究中发现，选择病毒基因组中与人类基因组无同源性的序列作为抑制序列可在抑制病毒复制的同时避免对正常组织的毒副作用。同时将抑制序列选择在特定的位点，
PNAS主编Inder－Verma教授谈基因治疗
主要从事基因疗法、肿瘤遗传学和炎症研究的Inder Verma教授，是该领域世界主要权威专家之一，他就职于美国Salk研究所，同时还是PNAS的主编。近期，生物探索对Inder Verma教授进行了一次专访。2017年12月4日到8日由冷泉港亚洲举办的LiverBiology, Diseases
基因治疗白化病病因与方法
白化病目前尚无根治办法，因此以对症治疗为主，如皮肤干燥者常用一些皮肤柔润剂，眼睛怕光者可请眼科医生开一些视网膜保护剂。白化病的诊断主要靠医生对患者眼部症状与体征来判断，其中对各类型白化病的诊断分型非常重要。基因诊断是目前鉴别诊断和产前诊断中最可靠的方法。白化病关键在预防，通过遗传咨询和检测，可知晓夫
基因治疗中选择靶细胞的原则
这里所指的靶细胞是指接受转移基因的体细胞。选择靶细胞的原则是：①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内；②具有增殖优势，生命周期长，能存活几月至几年，最后可延续至病人的整个生命期；③易于受外源遗传物质的转化；④在选用反转录病毒载体时，目的基因表达最好具有组织特异性的细胞。使用得较多
不同类型的基因治疗的介绍
(1)生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用
AAV基因治疗的应用研究（一）
GSK获批，基因治疗曙光来临所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月2