中南大学湘雅医院成功完成国内首例帕金森病基因治疗临床研究

近期,由中南大学湘雅医院医院神经内科主任、湘雅江西医院神经内科主任、国家老年疾病临床医学研究中心(湘雅)副主任沈璐教授牵头,功能神经外科亚专科主任杨治权教授、神经变性病与遗传病亚专科主任郭纪锋教授、徐倩副教授等主要研究者共同参与的“BBM-P002注射液颅内注射治疗中晚期帕金森病的单臂、开放性、单中心、小样本探索性临床研究”顺利启动并完成首例受试者的初步随访。这是国内首个在帕金森病患者中开展的基因治疗临床研究,也是中南大学湘雅医院江西医院神经退行性疾病团队在变性疾病基因疗法领域的重大探索。本研究系研究者发起的临床研究(IIT),于2022年9月13日获得湘雅医院伦理批件。研究药物为BBM-P002注射液,使用腺相关病毒(AAV)作为载体,通过脑立体定向注射技术,将治疗基因递送至患者脑内,促进多巴胺合成与分泌,阻止疾病进展,以期实现“单次给药、长期有效”的治疗效果。研究主要纳入年龄40-70岁、病史≥5年、Hoehn-Yahr分期......阅读全文

帕金森氏症治疗3期临床研究完成

  帕金森氏症是一种进行性、慢性神经系统疾病,以静止性震颤、肌肉僵硬和运动迟缓等躯体运动症状为特点。也可能出现非运动症状,如疼痛、睡眠障碍和抑郁症等。据估计,全球630万人患有帕金森氏症。发病年龄通常为60岁以上,但10人中约有1人是在50岁之前发病。  总部位于比利时布鲁塞尔的优时比公司的研究人员

干细胞治疗帕金森病迎来新希望,临床研究启动

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/4/497905.shtm中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心陈跃军高级研究员科研团队创建了一种“能够跨分化阶段和时间点的高通量谱系示踪”的新技术,利用该技术解析了大脑内多巴胺能神经细胞分化过程,发现和鉴定了

【帕金森病】临床表现

    本病多发生在50岁以后,约3/4患者起病于50~60岁之间,有家族史者起病年龄较轻,本病起病隐袭,缓慢进行性加重,以震颤、肌强直及运动徐缓为临床主要表现。    一、震颤:震颤多自一侧上肢手部开始,以拇指、食指和中指的掌指关节最为明显,呈节律性搓丸样动作,4~6次/s,乃由协调肌和拮抗肌有节

帕金森病的临床表现

  帕金森病起病隐袭,进展缓慢。首发症状通常是一侧肢体的震颤或活动笨拙,进而累及对侧肢体。临床上主要表现为静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍。近年来人们越来越多的注意到抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状也是帕金森病患者常见的主诉,它们对患者生活质量的影响甚至超过运动症状。  静止性震颤(sta

近期帕金森疾病研究的最新成果

  本期为大家带来的是帕金森疾病领域的最近研究成果,希望读者朋友们能够喜欢。  1. Sci Transl Med:科学家有望开发出治疗帕金森疾病的新型疗法  DOI: 10.1126/scitranslmed.aau6870  日前,一项刊登在国际杂志Science Translational M

概述帕金森病的临床表现

  帕金森病起病隐袭,进展缓慢。首发症状通常是一侧肢体的震颤或活动笨拙,进而累及对侧肢体。临床上主要表现为静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍。近年来人们越来越多的注意到抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状也是帕金森病患者常见的主诉,它们对患者生活质量的影响甚至超过运动症状。  静止性震颤(sta

帕金森领域研究进展一览

  本期为大家带来的是帕金森领域的相关研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。  1. neurology:眼部疾病常见于帕金森症患者  DOI: https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000009214  根据最近发表的一项研究,患有帕金森氏病的人比健康人群更容易出现视力

PNAS:利用酿酒酵母研究帕金森氏病

  面包的一种普通成分——酿酒酵母,可让科学家们更加深入地了解可能参与诸如帕金森病和癌症之类疾病的基本过程。   在2014年3月31日著名期刊《PNAS》发表的一项最新研究中,来自德国、英国和葡萄牙的学者组成的研究小组,详述了一个最新进展——首次描述了细胞发育过程中与这些破坏性疾病发病相关的一个

帕金森体外模型帕金森体外模型

体外培养的中脑多巴胺能神经元MPTP损伤模型l实验操作:实验采用胚胎龄14一16天的大鼠,剖子宫取胎,取胎鼠中脑腹侧区。可将多个胚胎来源的组织收集在一起,置Fl2培养基(Gibco)至35mm的培养皿中,以细剪刀剪碎。将2ml含0.125%的胰酶的F12加入到组织中,该混合物于37oC孵育10分钟后

研究发现绿茶成分有助缓解帕金森病

新加坡国立大学的一项研究发现,绿茶中的一种成分能与一种人体蛋白质相互作用,有助缓解帕金森病的症状。

Lancet-Neurol:研究揭示了帕金森的大脑根源

  伦敦国王学院的研究人员在病人出现任何帕金森相关的症状之前很多年发现了帕金森病在大脑中最早的症状。该研究结果发表在《The Lancet Neurology》杂志上,它挑战了传统的疾病观点,并可能导致开发筛查工具识别最危险的人群。图片来源:Neurodegeneration Imaging Gro

研究发现吃青椒可预防帕金森氏症

  吃青椒可以预防帕金森氏症?   许多小朋友可能都跟卡通人物蜡笔小新一样不敢吃青椒,把它当成最可怕的食物, 不过国外有研究发现,吃青椒可以预防帕金森氏症,华盛顿大学研究指出,每个礼拜吃两次茄科蔬菜的人,像是青椒甜椒辣椒番茄茄子,可以预防帕金森氏症罹患的机率可降至少三成。   研究认为,是因

Lancet-Neurol:研究揭示了帕金森的大脑根源

  伦敦国王学院的研究人员在病人出现任何帕金森相关的症状之前很多年发现了帕金森病在大脑中最早的症状。该研究结果发表在《The Lancet Neurology》杂志上,它挑战了传统的疾病观点,并可能导致开发筛查工具识别最危险的人群。图片来源:Neurodegeneration Imaging Gro

多肽合成仪在帕金森研究中的应用

Jody Mason博士在美国JBC上发表文章,验证了构建抗α-Syn聚集肽抑制剂的方法,而且为潜在的药物候选分子提供了一种很有前途的肽序列。梅森博士评论道:“使用CEM公司的Liberty Blue做多肽合成实验,它能够快速合成研究所需的多肽,节省了我们大量的成本和时间,我们也愿意尝试更多的研究,

中南大学湘雅医院成功完成国内首例帕金森病基因治疗临床研究

近期,由中南大学湘雅医院医院神经内科主任、湘雅江西医院神经内科主任、国家老年疾病临床医学研究中心(湘雅)副主任沈璐教授牵头,功能神经外科亚专科主任杨治权教授、神经变性病与遗传病亚专科主任郭纪锋教授、徐倩副教授等主要研究者共同参与的“BBM-P002注射液颅内注射治疗中晚期帕金森病的单臂、开放性、单中

MPTP性帕金森综合征的临床表现

  该病起病缓慢,呈进行性加重,表现有:  (1)姿势与步态 面容呆板,形若假面具;头部前倾,躯干向前倾屈曲,肘关节、膝关节微屈;走路步距小,初行缓慢,越走越快,呈慌张步态,两上肢不作前后摆动。  (2)震颤 多见于头部和四肢,以手部最明显,手指表现为粗大的节律性震颤(呈搓丸样运动)。震颤早期常在静

帕金森叠加综合征的临床表现介绍

  帕金森叠加综合征的临床表现类似帕金森病的静止性震颤、肌强直、运动减少和姿势改变中的部分症状,又表现出病变累及神经系统的特征性表现。  1.进行性核上性麻痹(PSP)  多在50~65岁发病,起病隐匿,男性稍多于女性。最初症状是步态不稳和平衡障碍,经常跌倒。起病1年后出现皮质下痴呆症状和假性球麻痹

美国研究发现:帕金森氏症或与免疫基因相关

  美国研究人员15日说,一个与人体免疫系统相关的基因可能在帕金森氏症病情演变过程中扮演重要角色。这项发现有可能为有效治疗这一疾病提供指导。  研究人员借助对2000名帕金森氏症患者和2000名身体健康志愿者的临床研究得出这项结论。他们发现,一个位于人类白细胞抗原基因区内的基因与帕金森氏症

研究发现视网膜可用于检测帕金森病

   西班牙研究人员日前报告说,他们首次在视网膜上检测到了与帕金森病发病密切相关的阿尔法-突触核蛋白,这一发现有望应用于帕金森病等神经退行性疾病的早期诊断。  阿尔法-突触核蛋白被认为是帕金森病的“罪魁祸首”之一。这种蛋白在人类大脑和中枢神经系统中广泛存在,发生错误折叠后,易在脑中堆积,导致脑细胞死

美研究发现治疗帕金森病新方法

美国学术刊物《细胞报告》刊登一项新研究说,系统性清除小鼠体内衰老的星形胶质细胞可缓解帕金森病症状,为这种难以治愈的神经系统疾病提供新的治疗方法。星形胶质细胞是许多动物和人大脑中存在的一种细胞,过去知道它的作用包括支撑神经突触和调控血流等。对一些人类帕金森病患者死亡后的尸检显示,星形胶质细胞衰老的数量

研究发现食用辣椒可降低帕金森病风险

  《神经病学年鉴》杂志刊登一项新研究发现,吃辣椒可以有效降低帕金森病的风险。   美国华盛顿大学研究人员调查了490名新确诊帕金森病患者,并将其与644名没有罹患该病的参试者进行了对比研究。所有参试者均被要求填写问卷。问题包括是否经常吃某些蔬菜、烟龄、目前是否吸烟等。   结果发现,

研究揭示深部脑刺激治疗帕金森氏症原理

  对帕金森氏症患者而言,深部脑刺激(DBS)或通过减少其大脑区域之间异常强烈的共激活现象的方式而产生作用的,这是在线发表于《自然—神经科学》上的一项研究的结论。这或许能解释为何DBS对帕金森氏症运动障碍是一种有效的治疗手段。  DBS是一种外科治疗手段,通过将电极植入大脑中产生电脉冲。对大脑特定区

干细胞治疗帕金森,诺奖得主下月临床试验!

  诱导多能干细胞是通过对成熟体细胞“重新编程”培育出的干细胞,拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力。京都大学iPS细胞研究所提出,将以其所保存的健康捐赠者iPS細胞,培养约500万个可产生多巴胺的神经細胞,再将这些能分化成神经细胞的前体细胞移植到帕金森病患者脑部,以试验这种方法治疗帕金森病的有效性和安全

概述MPTP性帕金森综合征的临床表现

  该病起病缓慢,呈进行性加重,表现有:  (1)姿势与步态 面容呆板,形若假面具;头部前倾,躯干向前倾屈曲,肘关节、膝关节微屈;走路步距小,初行缓慢,越走越快,呈慌张步态,两上肢不作前后摆动。  (2)震颤 多见于头部和四肢,以手部最明显,手指表现为粗大的节律性震颤(呈搓丸样运动)。震颤早期常在静

世界帕金森日-帕金森病“阴霾”何时消散

  在我国,随着患者就诊率和诊出率的提升,55岁以上人群的帕金森病患病率已经接近1%。遗憾的是,科学家对于这种疾病究竟为什么发生、如何发生、怎样预防均没有得到确切的答案。   今年4月11日是第18个“世界帕金森病日”,这种疾病本身并不致命,但会终身伴随,严重影响患者的运动功能和生活质量。在已进入

巴西加强对帕金森等老年疾病的治疗研究

  据世界帕金森协会统计数据显示,目前全球约有400万帕金森患者。随着老年人口的增多,帕金森症、早老性痴呆等老年性神经系统退行性疾病的发病也日益增多。目前还没有可以完全治愈帕金森症的疗法,大多数治疗方法是通过药物和手术治疗缓解病情。帕金森病已成为继肿瘤、心脑血管病之后中老年人的“第三大杀手”。  日

携带帕金森疾病突变细胞有助于疾病研究

  在最近一项研究中,科学家们使用基因编辑工具,将疾病相关基因突变引入猴源干细胞中,并成功地抑制了帕金森氏症患者经常会出现细胞生化异常反应。  文章作者,威斯康星大学麦迪逊分校Marina Emborg教授说:“我们现在知道如何将一个单一的突变(点突变)插入到猴源干细胞中。”相关结果发表在最近的《S

研究发现喝地下水帕金森病风险较高

  据台湾"中央社"22日消息,日前台湾大学医院帕金森病与动作障碍中心发现了诱发年轻型帕金森病的基因,并发现有喝酒习惯及饮用地下水的男性换帕金森病的风险较高。   台大医院帕金森病与动作障碍中心为了解易感受性基因与帕金森病风险关系,在院内收案1000人,500名是一般人、500名是帕金森病病患,包

粪便移植能够治疗帕金森?还需要进行更多研究

  便秘是帕金森氏病(PD)患者的常见病。粪便微生物组移植(FMT)以及益生菌和益生菌是治疗便秘和恢复帕金森氏病(PD)患者微生物组的潜在选择,但科学家认为,由于目前临床数据稀缺,因此在临床使用之前需要进行更多的研究。他们在《Journal of Parkinson's Disease》上的

Neurology:研究发现双相情感障碍或与帕金森病有关

  根据5月22日发表在美国神经病学学会期刊Neurology上的一项研究,患有双相情感障碍的人日后可能更易患上帕金森症。  该研究通讯作者、中国台湾台北荣民总医院医学博士Mu-Hong Chen说:“过去的研究已经显示出抑郁症与帕金森病之间的关系,但是很少有研究关注双相情感障碍和帕金森病之间是否存