国家药监局:已批准100余个细胞和基因治疗产品开展临床试验

10月7日,国家药监局网站发布《关于政协第十四届全国委员会第一次会议第02469号(医疗卫生类215号)提案答复的函》(以下简称《答复》)。针对丁列明委员提出的《关于加强精准医学时代个体化定制药物研发和技术审评的提案》,国家药监局表示,下一步将持续关注精准医学产业的发展,进一步完善工作机制,不断提升生物医药新技术产品的审评能力建设和技术规范研究,加快相关产品的审评审批工作,推动精准医学产业的持续健康发展,满足人民群众用药需求。近年来,国内外以细胞和基因治疗为代表的精准医疗产业发展迅速,新技术、新应用、新成果快速涌现,在恶性肿瘤、再生医学等多种疾病领域显示出巨大的应用潜力。《答复》指出,为规范和推动我国细胞和基因治疗等精准医学产品的研发和注册申报,自2019年开始,国家药监局持续开展包括肿瘤主动免疫治疗产品在内的生物医药新技术产品的监管科学和评价体系研究。经过广泛调研和专家研讨,发布了免疫细胞治疗产品、溶瘤病毒、基因治疗等产品研发......阅读全文

细胞化学词汇细胞癌基因

中文名称:细胞癌基因存在位置:正常的细胞基因组激活前作用:促进正常细胞生长增殖分化和发育激活后作用:使细胞发生恶性转化定义:存在于正常的细胞基因组中,与病毒癌基因有同源序列,具有促进正常细胞生长、增殖、分化和发育等生理功能。细胞癌基因:存在于正常的细胞基因组中,与病毒癌基因有同源序列,具有促进正常细

基因编辑细胞疗法

  17日,Sangamo Therapeutics公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)公布了详细资料,支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格,治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)。

“基因剪刀”让皮肤细胞“变身”干细胞

  美国科学家用“基因剪刀”编辑实验鼠细胞的基因组,成功使皮肤细胞转变成干细胞,为培育诱导多能干细胞开辟了新路。诱导多能干细胞是对成熟细胞“重编程”得到的,像胚胎干细胞一样具备分化成多种细胞的潜力,可用于修复受损的组织和器官。   “基因剪刀”指CRISPR基因编辑技术,用它能像在电脑上编辑文章一

《细胞》:单细胞测序助力基因重组图谱

  来自斯坦福大学医学院等处的研究人员发表了题为“Genome-wide Single-Cell Analysis of Recombination Activity and De Novo Mutation Rates in Human Sperm”的文章,首次公布了来自一个成人男子91个

单细胞分离用于单细胞基因扩增

 单细胞分离连接不同管径大小的毛细玻璃针,可分离捕获各种非贴壁状态的单细胞和微粒等,如细菌、酵母、藻类细胞、植物花粉、原生动物单细胞、悬浮细胞、血液细胞、免疫细胞、卵细胞、各种悬液中单细胞及特殊标记的单细胞等。  单细胞分离用于各种类型的细胞分离培养、纯化、检测;获得单克隆细胞;用于单细胞基因扩增,

“基因剪刀”让皮肤细胞“变身”干细胞

  美国科学家用“基因剪刀”编辑实验鼠细胞的基因组,成功使皮肤细胞转变成干细胞,为培育诱导多能干细胞开辟了新路。  诱导多能干细胞是对成熟细胞“重编程”得到的,像胚胎干细胞一样具备分化成多种细胞的潜力,可用于修复受损的组织和器官。“基因剪刀”指CRISPR基因编辑技术,用它能像在电脑上编辑文章一样,

细胞化学词汇基因重复

中文名称:基因重复外文名称:Geneduplication意    义:含有基因的DNA片段发生重复原    因:因同源重组作用

细胞化学词汇假基因

假基因也叫伪基因,他是基因家族在进化过程中形成的无功能的残留物。它与正常基因相似,但丧失正常功能的DNA序列,往往存在于真核生物的多基因家族中,常用ψ表示。假基因可视为基因组中与编码基因序列非常相似的非功能性基因组 DNA 拷贝,一般情况都不被转录,且没有明确生理意义。 根据其来源可分为保留了间隔序

细胞化学词汇开关基因

中文名称:开关基因英文名称:switch gene定  义:控制个体发育途径及起始和终止的基因。引起总发育体系在可选择的相关的细胞途径中进行转换。开关基因的产物控制具有正常功能的发育,某些情况下也可造成致癌性的转化。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

细胞化学词汇核基因

中文名称:核基因英文名称:nuclear gene定  义:真核生物中位于细胞核内染色体上的基因。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

细胞化学词汇时序基因

中文名称:时序基因英文名称:temporal gene定  义:按照发育阶段的顺序进行表达的基因。应用学科:遗传学(一级学科),发育遗传学(二级学科)

细胞化学词汇结瘤基因

中文名称:结瘤基因英文名称:nodulation gene;nod gene定  义:根瘤菌与豆科植物共生时宿主根部生结节所必需的基因。应用学科:遗传学(一级学科),经典遗传学(二级学科)

细胞化学词汇重排基因

中文名称:重排基因英文名称:rearranging gene定  义:在功能淋巴细胞发育中,与V(D)J重组有关的基因。已发现的有α、β、γ和δ链的基因。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

细胞化学词汇基因污染

基因污染(Genetic pollution)指对原生物种基因库非预期或不受控制的基因流动。 外源基因通过转基因作物或家养动物扩散到其他栽培作物或自然野生物种并成为后者基因的一部分,在环境生物学中我们称为基因污染。基因污染主要是由基因重组引起的。

细胞化学词汇同线基因

中文名称:同线基因英文名称:syntenic gene定  义:不同生物中处于相应染色体上的基因。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

细胞化学词汇原基因

中文名称:原基因英文名称:protogene定  义:(1)原始蛋白质的基因。(2)在生命形成早期RNA世界中,存在的RNA基因组的组成部分。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

细胞化学词汇同源基因

中文名称:同源基因外文名称:homologous gene类       型:直系同源基因

细胞化学词汇基因扩增

基因扩增是指某一个特定基因的拷贝数选择性地增加而其它基因的拷贝数并未按比例增加的过程。

细胞化学词汇裸基因

中文名称:裸基因英文名称:naked gene定  义:(1)无蛋白质外壳的类病毒,其暴露的基因通常是RNA。(2)基因治疗或基因疫苗采用外源具功能性的纯DNA,可直接注入生物机体内产生效应。(3)生命起源过程中出现最初的生命形态,仅有能自我复制的核酸。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核

细胞重组-无需插入基因

无需插入基因也可实现人体细胞重组    美新发现为细胞重组研究开辟了全新思路   美国研究人员发现了一种打开人体成纤维细胞(皮肤细胞)中的干细胞基因的新方法,从而避免了插入额外基因或利用病毒所带来的健康风险。这一成果开辟了细胞重组的新途径,未来通过诱使患者自身细胞修复和再生受损组织,该方法将可用于

体细胞基因治疗

中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定  义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学(一级学科),细胞遗传学(二级学科)

细胞化学词汇嵌合基因

中文名称:嵌合基因英文名称:chimeric gene定  义:通过重组由来源与功能不同的基因序列剪接而形成的杂合基因。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

细胞化学词汇孤独基因

中文名称:孤独基因外文名称:orphan gene类       型:单个分立基因特       点:成串重复序列衍生定       义:孤独基因是在成簇的基因家族中通过染色体重排而分散到其他位置上的成员。

细胞化学词汇调节基因

中文名称:调节基因外文名称:regulator gene定       义:是调节蛋白质合成的基因。它能使结构基因在需要某种酶时就合成某种酶,不需要时,则停止合成,它对不同染色体上的结构基因有调节作用。控制另一些远离基因的产物合成速率的基因,以及控制阻碍物的合成,后者能与操纵基因结合,从而抑制它所控

细胞化学词汇质体基因

中文名称:质体基因英文名称:plastogene定  义:存在于质体中的细胞质基因。有相对的自主性,可自我复制,可转录相应的信使核糖核酸(mRNA)、转移核糖核酸(tRNA)和核糖体核糖核酸(rRNA)等。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

细胞化学词汇基因病

中文名称:基因病英文名称:genopathy定  义:由于基因异常所导致的疾病。按控制疾病的基因遗传特点可分为单基因病、多基因病和获得性基因病。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

体细胞基因治疗

体细胞基因治疗:体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞,使之表达基因产物,以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位,用健康的基因确切地替换异常的基因,使其发挥治疗作用,同时还须减少随机插入引起新的基因突

细胞化学词汇累加基因

中文名称:累加基因别    名:多基因解    释:几个非等位基因影响一个性状,这样的几个基因称为累加基因或多基因。领    域:生物学代表基因:例如野生型脉孢菌的分生孢子是橙红色。一个基因的突变使颜色变为桃红色,另一个基因的突变使颜色变为象牙色,两个突变基因同时存在时分生孢子呈白色。

细胞化学词汇癌基因

中文名称:癌基因外文名称:oncogene解释:动物细胞 固有的一类基因别名:又称转化基因定义:基因是指携带有遗传信息的DNA序列,是控制性状的基本遗传单位。癌基因是基因的一类,指人类或其他动物细胞(以及致癌病毒)固有的基因,又称转化基因,激活后可促使正常细胞癌变、侵袭及转移。癌基因激活的方式包括点

原核细胞的基因结构

  原核生物的基因结构多数以操纵子形式存在,即完成同类功能的多个基因聚集在一起,处于同一个启动子的调控之下,下游同时具有一个终止子。两个基因之间存在长度不等的间隔序列,如与乳糖代谢有关酶的基因。在距转录起始点-35和-10(转录起始点上游的核苷酸序列为“-”,下游的核苷酸序列为“+”)附近的序列都有