复旦耳聋基因治疗新成果：让聋哑儿童听见和说话
6月5日，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、国家卫健委听觉医学重点实验室教授李华伟、舒易来、王武庆团队领衔，联合哈佛大学医学院教授陈正一团队，通过双侧基因治疗，使5名聋哑患儿双耳听力得到明显恢复，言语功能和声源定位能力也得到改善。相关研究发表于《自然—医学》。 耳畸蛋白缺陷（OTOF基因突变）是导致先天性耳聋的常见病因之一，患者通常表现为重度、极重度或完全听力损失和言语障碍。在我国，婴幼儿听神经病人群中，因OTOF基因突变导致耳聋的患者高达41%。 基因治疗被认为是根治遗传性耳聋最有潜力的策略之一。腺相关病毒（AAV）是目前最常用的基因治疗递送载体，但OTOF基因超出了单个载体的递送上限。研究团队研发出基于AAV的双载体基因置换疗法（AAV1-hOTOF），即采用双AAV载体，由该载体携带人源正常OTOF基因在内耳中重新组合，从而发挥正常功能。 研究团队于2022年12月完成了全球首例患儿基因治疗，先后......阅读全文
复旦耳聋基因治疗新成果：让聋哑儿童听见和说话
6月5日，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、国家卫健委听觉医学重点实验室教授李华伟、舒易来、王武庆团队领衔，联合哈佛大学医学院教授陈正一团队，通过双侧基因治疗，使5名聋哑患儿双耳听力得到明显恢复，言语功能和声源定位能力也得到改善。相关研究发表于《自然—医学》。 耳畸蛋白缺陷（OTOF基因突变）是导致先天
复旦耳聋基因治疗新成果：让聋哑儿童听见和说话
6月5日，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、国家卫健委听觉医学重点实验室教授李华伟、舒易来、王武庆团队领衔，联合哈佛大学医学院教授陈正一团队，通过双侧基因治疗，使5名聋哑患儿双耳听力得到明显恢复，言语功能和声源定位能力也得到改善。相关研究发表于《自然—医学》。 耳畸蛋白缺陷（OTOF基因突变）是导致先天
老年盲聋哑患者麻醉病例分析
聋哑患者合并双目失明者临床罕见，尚无相关报道，无临床经验可参考。本研究报道1例因白内障致双目失明的老年聋哑患者的麻醉管理过程，该患者于2019年就诊于山西医科大学第二医院，通过查阅相关资料，分析其临床特点，以期在今后的临床工作中对此类患者诊疗起到借鉴意义。 1.病例资料 1.1临床资料 患者，女，8
“会说话的手套”能让聋哑人“讲话”
俄罗斯一名中学生为聋哑人发明了一种“会说话的手套”，该装置可将手语转换成周围人能听懂的语言。 来自弗拉基米尔州的10年级学生瓦列里·斯特里热夫斯从13岁起就对电子学感兴趣。2015年，他参观天才儿童学校时产生了研制一种“会说话的手套”的想法，这种独特的手套可真正改变聋哑人的生活。一般而言，聋哑
石墨烯“人工喉”或将引导聋哑人“开口说话”
有人说，科技违背了优胜劣汰的法则，它拯救了太多理应被“淘汰”的人。而如果没有科技，全人类可能都是应被“淘汰”的弱者。近日，清华大学信息学院院长助理、长江学者任天令教授课题组在《自然·通讯》上发表题为《具有声音感知能力的智能石墨烯人工喉》的研究论文，令人再次感叹科技不可思议的魅力。清华大学任天
中国科学家：石墨烯能让聋哑人“开口说话”
石墨烯能够化身“传声筒”，帮助聋哑人“开口说话”。由清华大学微电子所任天令教授课题组发明的“智能石墨烯人工喉”，有望在未来解决聋哑人的“说话”难题。 日前，任天令课题组在《自然通讯》上发表了题为《具有声音感知能力的智能石墨烯人工喉》的研究论文，利用多孔石墨烯材料的优势，制造出一种收发同体、适合
基因治疗（一）
许多疾病如遗传性疾病、肿瘤等与人体的基因异常有密切的因果关系。早在DNA重组技术之前就有人提出将正常基因顺序导入病人体内进行基因水平治疗的设想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作为基因转移的载体。但直到1990年才成功地实现了用基因
基因治疗介绍
基因治疗（gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例
基因治疗（二）
（二)目的基因组织专一性表达的调节 许多组织专一性表达的调节片段已研究清楚，把这些片段与目的基因一起重组入逆转录病毒可用于基因的靶向表达。 1、肝专一性表达 肝专一性表达研究较多的是磷酸烯醇式酮酸羧激酶的启动子。McGrane 等用了转基因动物技术使该启动子表达外源基因，证明该启动子专
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念基因治疗指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
体细胞基因治疗
体细胞基因治疗：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突
肿瘤基因治疗介绍
肿瘤的基因治疗指的是通过基因转移，将在肿瘤治疗中具有不同功能的目的基因转移至靶细胞，从不同的侧面发挥抗肿瘤作用。如细胞因子的基因疗法，可将IL-2等基因导人到LAK、TIL细胞内，提高免疫活性细胞的杀伤作用，避免外源性IL-2的毒副作用；也可将细胞因子基因导人体内肿瘤细胞或邻近的体细胞，使肿瘤局部微
体细胞基因治疗
中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定 义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学（一级学科），细胞遗传学（二级学科）
基因治疗的策略
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治
什么是基因治疗？
基因治疗是将外源的正常基因导入靶细胞，以纠正或弥补缺陷或异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。基因治疗是通过医学手段，纠正患者体内的相关基因缺陷，达到一定治疗效果。基因治疗也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。广义上，基因治疗还可包括从D
什么是基因治疗？
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治
《癌症基因治疗》－李明远小组－siRNA基因治疗新方法
来自四川大学华西医学中心微生物学教研室，成都生物制品研究所（Institute of Chengdu Biological Products）的研究人员通过构建质粒pAd-hTR证明了hTR siRNA在HeLa细胞系中有效和特异的端粒酶的敲除，从而指出了这种siRNA表达重组腺病毒系统在癌症基因治
基因治疗时代到来：常用基因治疗载体的介绍与选择
基因治疗载体分为两大类：病毒载体（主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等），非病毒载体（主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等） 在讲基因治疗载体前，我们先讲一下基因治疗中的两个概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活体直接转移，将带有遗传物质的载体直接注射到实验
黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死因子（
黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死因子（
基因治疗的基本程序
(一)治疗性基因的获得(二)基因载体的选择(三)靶细胞的选择(四)基因转移方法(五)转导细胞的选择鉴定(六)回输体内
基因治疗的基本步骤
转移基因治疗在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病
基因治疗的操作分类
一类为基因修正（gene correction）和基因置换（gene replacement），即将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技术将外源
基因治疗的基本程序
(一)治疗性基因的获得(二)基因载体的选择(三)靶细胞的选择(四)基因转移方法(五)转导细胞的选择鉴定(六)回输体内
基因治疗的基本步骤
转移基因治疗在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病
基因治疗的形式介绍
基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。
基因治疗的技术应用
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治
基因治疗的方法（二）
牛乳头瘤病毒重组后，可不插入宿主染色体中引起插入突变，又可在宿主染色体外独立复制，并表达出基因产物。有人发现，因缺少E1区而致复制缺陷的腺病毒，可在表达E1基因的细胞中繁殖。后来证明，载有外源DNA的复制缺陷腺病毒呈现相同繁殖的特点。1993年美法等国成功采用腺病毒载体进行心、脑、肺、肝内胆管和
基因治疗的方法介绍
基因治疗是将外源的正常基因导入靶细胞，以纠正或弥补缺陷或异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。基因治疗是通过医学手段，纠正患者体内的相关基因缺陷，达到一定治疗效果。基因治疗也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。广义上，基因治疗还可包括从D