新型候选药物可有效缓解I型肌强直性营养不良症

近日,刊登在国际杂志Angewandte Chemie International Edition上的一篇研究论文中,来自斯克里普斯研究所(TSRI)的研究者通过研究揭示了一种新型方法来明显提高靶向RNA药物的潜力,可以使得药物治疗效果提高2500倍。 在文章中,研究者一种小型分子可以和一种疾病结合,使其成为RNA靶点,这将帮助科学家在活细胞中鉴别精确的RNA靶点,从而阐明其作用机制,以及预测候选药物的副作用。研究者Matthew Disney表示,我们尽力在开发一种以任何RNA残基为靶点的工具,这项研究完全验证了我们的设计,我们的化合物可以再复杂的细胞环境中以目的RNA为靶点进行作用。 当靶向RNA作为治疗方法来抵抗癌症时,很少有类似的方法被用于和RNAs相关的疾病;这项研究中研究者开发出了一种新型分子,其可以同RNA的遗传缺陷处进行结合,这种RNA缺陷可以引发I型肌强直性营养不良,当新型分子与缺陷处结......阅读全文

RNA药物治疗神经疾病-武田达成新合作

  近日,总部位于美国麻省剑桥市的Wave Life Sciences与日本武田制药(Takeda)达成合作协议,将共同开发基于RNA的药物,针对多种神经疾病。  基于这项协议,Wave将从武田获得1.1亿美元的现金。武田还将以每股54.70美元的价格购买6000万美元的Wave股票,并在未来四年内

RNA药物迎来春天?强生联手Isis重金开发自身免疫疾病RNA药物

  2015年伊始,位于加州卡尔斯巴德市的生物技术公司Isis医药公司再迎来一个开门红。Isis生物技术公司与强生公司签订了一项价值高达8亿3千5百万美元的合作协议,共同开发用于治疗肠道自身免疫疾病的RNA药物。  这份协议中包括了3500万美元的预付款和高达8亿美元的里程碑奖金,同时Isis公司还

疥疮药物治疗

  如想要彻底消灭痤疮,用药就必须自颈部以下,全身涂擦杀疥螨药才能彻底消灭,同居者或家属患有疥疮时应该同时治疗以防复发及相互侵染。疥疮的药物治疗主要包括一下几种药物:    1.硫磺制剂      硫磺软膏是治疗疥疮的传统外用药,10%硫磺软膏应用于成人,5%硫磺软膏应用于婴儿,但硫磺软膏既有令

组合药物治疗方案

  据发表在8月28日刊《美国医学会杂志》上的一则研究披露,用不含干扰素的sofosbuvir和利巴韦林的治疗方案治疗慢性丙型肝炎病毒(HCV)基因型-1感染可在有着不佳治疗特点的病人群体中导致高度的持续性病毒学应答率。   根据文章的背景资料:“丙型肝炎病毒的慢性感染是慢性肝病、终末期肝病、肝细

甲亢的药物治疗

  目前甲亢主要有抗甲状腺药物治疗、放射碘治疗和甲状腺次全切除手术治疗三大治疗方法。其中,药物疗法是甲亢患者的首选,以疗效确切、简便易行、无创伤、并发症少、不会造成永久性甲减等优势在临床上被广泛应用。    一般治疗    对症支持治疗,补充足够热量和营养物质包括糖、蛋白质和B族维生素等,但应限制高

RNA药物将迎来爆炸式发展

  美国小男孩喀麦隆·哈丁出生后,妈妈艾莉森每次打开襁褓都会看到,他的胳膊总是无力地耷拉在一边,既不会像别的孩子那样频繁蹬腿,也不会转头。在满月体检中,医生给出的结果令妈妈艾莉森犹如挨了当头一棒:喀麦隆身患脊髓性肌萎缩症(SMA)。  脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病,患者运动神经遭到破坏,一出生就表

PCI联合药物治疗效果或不优于单纯药物治疗

 美国一项荟萃分析表明,在伴有客观心肌缺血的稳定性冠脉疾病患者中,与单纯药物治疗相比,经皮冠脉介入治疗(PCI)联合药物治疗与死亡、非致命性心梗、计划外血运重建和心绞痛减少无相关性。论文12月2日在线发表于《美国医学会杂志·内科学》(JAMA Intern Med)。  研究者检索了Medlin

RNA药物迈向主流,Nusinersen有望今年上市

  【新闻事件】:今天(11月8日)Ionis和百健的SMN2反译RNA药物Nusinersen(商品名SPINRAZA)在第二个儿童脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的三期临床中期分析显示达到试验一级终点。这个叫做CHERISH的临床试验有126名二型SMA儿童参与,使用Nusinersen的84名儿童运

赛尔基因口服RNA药物显示疗效

  今天赛尔基因宣布其口服RNA药物mongersen(GED0301)在一个克罗恩症临床1b试验中显示疗效。这个临床试验中有63名中重度克罗恩患者参与,三组病人使用每日160毫克mongersen(12周mongersen,8周mongersen+4周安慰剂,4周mongersen+8周安慰剂)。

心绞痛的药物治疗

  冠心病心绞痛是指由于冠状动脉粥样硬化狭窄导致冠状动脉供血不足,心肌暂时缺血与缺氧所引起的以心前区疼痛为主要临床表现的一组综合征。临床上常将心绞痛分为稳定型心绞痛、不稳定型心绞痛和变异型心绞痛三种类型。    1.稳定型心绞痛最常见,多在体力活动时发病。    2.不稳定型心绞痛:包括初发型、恶化

皮炎湿疹的药物治疗

  皮炎与湿疹是一组常见的皮肤病。皮炎与湿疹这二个名称间没有明确的界定,可以通用。    湿疹的病因尚不很清楚,可能是由人体内部和外部多种因素相互作用引起的一类过敏性皮肤炎症性疾病。按病期可分为急性、亚急性和慢性三期。急性湿疹表现为红斑、丘疹、丘疱疹和水疱,抓破后有糜烂、渗液。亚急性湿疹水疱和渗

子宫肌瘤出血药物治疗

子宫肌瘤是女性生殖器官最常见的良性肿瘤,据统计,30岁以上的妇女,20%有子宫肌瘤,一般没有临床症状,但是,有两种情况会引起子宫不正常出血,或者经量增多,或者经期延长,或者两种症状同时并存。 那么究竟是哪些情况下会引起子宫出血呢?       第一种情况就是肌壁间肌瘤往粘膜层生长,这样的情况会引

导管消融-vs-药物治疗

  房颤是一种最常见的心律失常类型,该病可致患者生活质量下降并且与卒中及致残风险增加有关。房颤在老年患者中较为常见,其中60岁人群中发病率为2%,70岁以上人群中发病率达5%以上。Jens Cosedis Nielsen(丹麦奥尔胡斯大学医院)表示,多数临床医生在治疗症状性房颤时会选择抗

尿酸高的药物治疗

  尿酸高过去主要集中中老年人患者比较多,而现在随着生活水平逐渐提高,人的饮食营养越来越丰富,很多人经常鱼肉多吃,特别是很多人聚餐喜欢吃海鲜喝啤酒,这样就很容易摄入大量的嘌呤,就有可能会引起尿酸高,如今尿酸高的患者中也有一些年轻人。而尿酸高对于身体影响非常大,得了尿酸高就要及时的治疗。  其实,不建

单心室怎样药物治疗

  肺循环流出道严重狭窄的患儿主要依靠动脉导管供血,一旦动脉导管关闭,将出现严重紫绀,应应用前列腺素E1保持动脉导管开放。对肺循环没有梗阻的患儿,有肺充血和心力衰竭,可予地高辛和速尿等强心利尿治疗。

房颤的药物治疗方法

核心提示: 房颤的出现给较多的朋友带来了困扰,将会严重的侵害患者的健康,所以说房颤是非常严重的,大家应当将房颤重视起来,在疾病出现后治疗的工作需要积极的展开,通过药物治疗可以有效缓解的病情。   日常生活当中房颤疾病的病发率较高,很多人会出现房颤的症状,危害到了患者的健康,而且

催乳素的药物治疗检测

在国外可以用药物治疗脑垂体瘤,通过定期检测催乳素的数值观察垂体瘤的治疗情况。

血脂异常的药物治疗

若血脂异常患者经过数周非药物疗法治疗后血脂仍不能满意控制,则需要进行药物治疗。另有一些患者(例如合并冠心病或糖尿病者)一经确诊可能就需要开始药物治疗。是否需要应用降脂药物以及用药的种类和剂量均要服从医生决定,患者本人不应自行决定或更改治疗方案。目前我国临床常用的降脂药物主要有他汀类(如辛伐他汀、氟伐

治疗药物监测的定义

治疗药物监测(therapeutic drug monitoring,简称TDM)是一门新兴的临床药学分支学科,在临床治疗中TDM 通过高灵敏性的现代分析技术对生物样本中药物及相关活性代谢物的浓度进行定量分析,结合临床指标确定药物有效治疗浓度范围,以确保药物剂量适当,避免药物毒副反应,提高药物疗效。

药物治疗高脂血症的简介

  医生会根据患者的血脂异常危险评估、血脂异常的特点及药物调脂机制选择不同种类、不同剂量的药物。对于严重的高脂血症,为取得良好疗效,通常需要多种调脂药物联合应用。  调脂药物按照降低血脂成分的不同,分为主要降低胆固醇的药物和主要降低甘油三酯的药物。  一、主要降低胆固醇的药物  1、他汀类调脂药  

反义RNA药物Tegsedi获欧盟CHMP支持批准-治疗hATTR淀粉样变性

  Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作,包括:罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前,Ionis公司已有2个反义RNA药物上市,分别为Kynamro(m

上海眼药门排除药物感染-眼疾治疗药物已获批准

  昨天,中华医学会第十五次全国眼科学术大会在北京举行新闻发布会。会上,部分参与上海市第一人民医院眼科注射治疗引起不良反应事件会诊的卫生部专家透露,目前所有采集到的患者样本中均未发现细菌,初步可以排除是使用阿伐斯汀注射液导致细菌感染。中华医学会眼科分会主任委员黎晓新教授称,将阿伐斯汀用于眼

治疗药物监测抗微生物药物的监测意义

TDM 应用最广泛的抗微生物药物为氨基糖苷类和多肽类抗生素。当万古霉素的峰浓度高于25μg·mL-1 时有利于获得较好的临床疗效,在临床用药过程中,其理想的峰浓度应达到30 ~ 40 μg·mL-1,谷浓度达到5 ~ 10 μg·mL-1。伏立康唑血药浓度和临床疗效之间的关系。

治疗药物监测抗肿瘤药物的监测意义和方法

对于大多数抗肿瘤药物,目前还没有标准的剂量调整方案,大多数TDM是通过已知的剂量- 效应关系,在药动学原则的指导下,尝试个体化给药。研究发现,阿托氟啶在体内代谢有很大的个体差异,给药剂量与AUC和清除率之间并无相关性,证明了该药物进行TDM的必要性。

治疗药物监测抗癫痫药物的监测意义和方法

临床常用的抗癫痫药物主要有苯巴比妥、苯妥英钠、丙戊酸钠和卡马西平等,这些药物的血药浓度与临床疗效密切相关,有明确的效应浓度范围和中毒界限,对其进行TDM已成为常规治疗中不可缺少的一部分。

基因治疗的药物靶向治疗介绍

  此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗(virus directed enzyemeprodrug therapy,VDEPT),即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶,此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常

药物治疗甲沟炎的相关介绍

  1、局部外用药治疗  急性甲沟炎有轻微炎症反应而无脓肿者,可用醋酸铝溶液或氯己定溶液冲洗。  慢性甲沟炎患者,可局部外用抗真菌药或联合局部使用激素类药物。常用外用抗生素药膏有莫匹罗星软膏、夫西地酸乳膏、复方多粘菌素B软膏。  2、全身用药治疗  甲沟炎初期可口服或肌内注射抗生素,但充分切开引流后

哪些药物可以治疗阿米巴病?

  治疗阿米巴病的药物有多种选择。  以下是一些用于治疗阿米巴病的药物:  甲硝唑:这是一种常用的抗阿米巴药物,对肠道内和组织内的阿米巴滋养体都有强大的杀灭作用。它适用于治疗肠阿米巴病和阿米巴肝脓肿等。  二氯尼特:有效杀灭肠腔中的阿米巴包囊,是治疗无症状包囊排出者的首选药物。  依米丁:通常用于对

治疗性抗体药物的思考

  前段时间,有小伙伴在公众号留言说能不能写点生物药的文章,不要老是小分子药嘛。难道你们团队里只有化学,没有生物?我们团队的生物大咖刘博坐不住了,闪开,我来做个分享,绝对干货!后面还要加卤蛋!(不对,是彩蛋!)  话不多说,直接开始:  1897年Paul Ehrlich 提出的“魔术子弹”( ma

药物治疗慢性肾衰的介绍

  CRF药物治疗的目的包括:①缓解CRF症状,减轻或消除病人痛苦, 提高生活质量;②延缓CRF病程的进展,防止其进行性加重;③防治并发症,提高生存率。  1.纠正酸中毒和水、电解质紊乱  (1)纠正代谢性中毒 代谢性酸中毒的处理,主要为口服碳酸氢钠(NaHCO3)。中、重度病人必要时可静脉输入,在