PNAS:利用CRISPR技术去除唐氏综合症患者多余的染色体

根据一项体外概念验证研究,基因编辑技术可能最终允许在细胞水平上治疗三体病。唐氏综合症是由第21条染色体的第三个拷贝引起的。这种情况发生在大约700个活产婴儿中,在发育的早期阶段相对容易诊断。然而,目前还没有治疗方法。Ryotaro Hashizume及其同事使用CRISPR-Cas9基因编辑系统,在先前生成的21三体细胞系中切割第三条染色体,这些细胞系来自多能细胞和皮肤成纤维细胞。这项技术能够识别出哪条染色体被复制了,这对于确保细胞在移除后不会有两个完全相同的拷贝是必要的,而是每个亲本都有一个。作者能够从诱导多能干细胞和成纤维细胞中去除重复的染色体。抑制染色体DNA修复能力增加了重复染色体的消除率。作者表明,染色体拯救可以可逆地恢复基因表达和细胞表型。然而,这种方法还没有准备好在体内应用,部分原因是目前的技术也可以改变保留的染色体。根据作者的说法,类似的方法最终可以用于神经元和神经胶质细胞,并为唐氏综合症患者提供新的医疗干预基础......阅读全文

CRISPR先驱发表研究新成果

  细菌和古生菌一直在与入侵者做斗争,为此它们演化出了多种防御机制,CRISPR-Cas适应性免疫系统就是其中之一。Cas1-Cas2蛋白复合体会捕获30–40bp的外源DNA,将它们整合到CRISPR的间隔区,形成自己的免疫记忆。如果这种外源DNA再次入侵,细菌就能够及时将其剪切,从而保护自身安全

CRISPR基因编辑的临床之路

  CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。  早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse

CRISPR“剪刀”改变蚁群种系

  基因编辑技术CRISPR革新了基因研究方式。目前,该技术已被广泛用于修饰单细胞生物体及复杂生物体内的特殊细胞类型。近日,两个独立的研究组报告称,他们使用CRISPR处理了蚂蚁卵,从而改变了整个蚁群的种系。相关论文近日发表于《细胞》杂志。  “这些研究证明人们也可以改变蚂蚁的遗传基因。”其中一篇论

CRISPR重要成果:电穿孔技术

  简单的电穿孔似乎使T细胞更容易接受新的遗传物质,这可以加速免疫疗法的发展。  加州大学旧金山分校的研究人员发表了题为“Reprogramming human T cell function and specificity with non-viral genome targeting”的文章,指

《Cell》如何更好的微调CRISPR?

  在CRISPR基因编辑技术处于风口浪尖的时候,医学和细胞生物学界正在引发一场革命。尽管CRISPR应用前景广阔,但是CRISPR问世后一直争论不断,尤其是在伦理道德和技术精确度/副作用等问题上。  最近,Novo Nordisk基金会蛋白质研究中心的研究人员在《Cell》发表了一篇文章,称他们发

Nature-Biotechnology:CRISPR再获重要改良

  Broad研究所的研究团队日前开发了一个独特的CRISPR-Cas9基因控制系统。该系统只需要催化活性的Cas9,就能在同一个细胞中敲除和激活不同基因。这一重要成果发表在十月五日的Nature Biotechnology杂志上,文章的通讯作者是Broad研究所Silvana Konermann,

如何正确选择的CRISPR文库?

  确认基因型和表型之间的关系是功能基因组学的最终目标。如今,功能基因组学有了一种强大的新工具,那就是CRISPR-Cas9文库。这种方法利用慢病毒载体大规模导入全基因组sgRNA文库,能够同时靶向数千个基因,实现高通量的功能基因筛选。  大家最常用的Cas9靶定5’-NGG PAM位点,这种位点在

用CRISPR成功编辑蚊子基因

  蚊子是传播某些致命疾病(如登革热和疟疾)的一个重要因素,因为它们携带寄生虫和病毒,当它们叮咬人类和动物时会进行传播。最近,来自美国密苏里大学(MU)的研究人员,找到了一种有效的方法,来编辑蚊子的基因。MU兽医学院兽医病理学系的博士后研究人员Shengzhang Dong表示,这一新技术,为今后转

CRISPR治疗疾病又有新突破

  最近,来自哥伦比亚大学医学中心(CUMC)和爱荷华大学的科学家们,使用新的基因编辑技术CRISPR,修复了一个引发视网膜色素变性(RP)的基因突变,RP这种遗传性疾病,可导致视网膜退化,并导致全世界至少150万人失明。  这项研究发表于最新一期的《Scientific Reports》,标志着研

中大长江学者发表CRISPR成果

  在细胞中,对于不稳定的蛋白质来说,稳定性调控是特别重要的。然而,目前还没有开发出一种方便而无偏差的方法,能够确定蛋白质稳定性的调节因子。近期,来自中山大学肿瘤防治中心的研究人员,在《Cell Discovery》杂志发表的一项研究中,通过将全基因组CRISPR-Cas9文库与双荧光蛋白稳定性报告

CRISPR基因编辑技术的利与弊

说到基因编辑,大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术,现今依旧热度不减,尤其是我们的CRISPR大神张锋,近期发表的文章频频亮相于知名杂志,又引起一片热议。时过境迁,CRISPR技术并没有销声匿迹,一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊,CRISPR技术当然也毫不例外。CRISPR技术

CRISPR/Cas9-技术介绍

优秀的基因编辑技术CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱,那么它为什么如此优秀呢?CRISPR(Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats)规律成簇间隔短回文重复;Cas9(CRISPR associated nuc

CRISPR“剪刀”改变蚁群种系

  本报讯 基因编辑技术CRISPR革新了基因研究方式。目前,该技术已被广泛用于修饰单细胞生物体及复杂生物体内的特殊细胞类型。近日,两个独立的研究组报告称,他们使用CRISPR处理了蚂蚁卵,从而改变了整个蚁群的种系。相关论文近日发表于《细胞》杂志。   “这些研究证明人们也可以改变蚂蚁的遗传基因。

如何检测-crispr-基因敲除成功

CRISPR (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)是一种来自细菌降解入侵的病毒 DNA 或其他外源 DNA 的免疫机制。在细菌及古细菌中,CRISPR系统共分成3类,其中Ⅰ类和Ⅲ类需要多种CRISPR相关蛋白(Ca

CRISPR技术如何助力癌症研究

  在美国癌症研究学会(AACR)的新一届年会上,不少研究人员介绍了他们如何利用当下热门的CRISPR技术来研究癌症并寻找治疗方法。  据Whitehead研究所的首席研究员David Sabatini介绍,他们实验室利用CRISPR筛选癌细胞系,以搜索目标基因,并确定致癌通路的组分。  研究人员利

CRISPR女王最新发现:一种抗CRISPR蛋白能减少脱靶效应

  去年12月,两组科学家发表了几种可以阻断CRISPR-Cas9活性蛋白质的重要发现,而7月12日,研究人员又再次指出,利用其中的一种抗CRISPR蛋白能减少Cas9介导的人类细胞基因组编辑中的脱靶效应。   这一研究成果公布在Science Advances杂志上,由美国加州大学伯克利分校Je

CRISPR女王最新发现:一种抗CRISPR蛋白能减少脱靶效应

  去年12月,两组科学家发表了几种可以阻断CRISPR-Cas9活性蛋白质的重要发现,而7月12日,研究人员又再次指出,利用其中的一种抗CRISPR蛋白能减少Cas9介导的人类细胞基因组编辑中的脱靶效应。  这一研究成果公布在Science Advances杂志上,由美国加州大学伯克利分校Jenn

与CRISPR/Cas系统相爱相杀的抗CRISPR蛋白研究最新进展

  CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种免疫系统,被用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas系统中,CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindr

PNAS追溯CRISPR技术的前世今生

  就在几年前,如果分子生物学想要改变目标生物体的基因组,那还是一件十分困难的事,需要花费数周的时间进行多个实验尝试。然而今天,科学家们能快速的沉默或者编辑一个基因,因为他们有了这种称为成簇规律间隔的短回文重复DNA碱基序列的CRISPR新技术。  之后CRISPRs 引起了许多微生物学家的兴趣,J

用CRISPR实现基因转录活体成像

  最近,日本的一个研究小组开发出一种实时成像方法,用于内源基因转录活性和核定位的同步测量。研究人员用该方法来检测亚基因组范围的流动性变化,这取决于小鼠胚胎干细胞中多能性相关基因的活性。 Hiroshi Ochiai博士和他的同事Takeshi Sugawara博士、Takashi Yamamoto

Science:CRISPR女神发表新成果

Jennifer Doudna(左)  来自加州大学伯克利分校、德国马克斯普朗克生物物理化学研究所的研究人员揭示出了为识别靶DNA,预先组织形成的一种Cas9-导向RNA(gRNA)复合物的构象。这项研究发布在近期的《科学》(Science)杂志上。  文章的通讯作者是加州大学伯克利分校的Jenni

CRISPR先驱Science发表新成果

  来自加州大学伯克利分校、德国马克斯普朗克生物物理化学研究所的研究人员揭示出了为识别靶DNA,预先组织形成的一种Cas9-导向RNA(gRNA)复合物的构象。这项研究发布在近期的《科学》(Science)杂志上。  文章的通讯作者是加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士。Do

Nature重要发现:新型CRISPR样系统

  来自法国的研究人员报告称发现,巨型拟菌病毒(mimiviruses)利用了与细菌和其他微生物采用的CRISPR系统相似的防御来抵御入侵者。他们说,在拟菌病毒中发现一种起作用的免疫系统支持了他们的观点:这种巨型病毒代表了生命树的一个新分支。  相关研究论文发布在2月29日的《自然》(Nature)

新技术有助改善CRISPR基因疗法

  基于对人细胞中基因排布和修复方式的理解,加拿大戴尔豪斯大学医学院病理学系副教授Graham Dellaire博士开发出一种很可能能够让基因疗法更加有效和安全的技术。他的研究成果近期发表在Nature期刊和Nucleic Acids Research期刊上。  作为2015年的突破性发现,CRIS

CRISPR:基因编辑刚初出茅庐

  每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时,Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司,研究者们把自己使用的分子工具存放在这里,以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出,一篇大热的论文一发表,几分钟内他们就

Nature聚焦中国:CRISPR带来的机遇

  非人类灵长动物在生物学、遗传学和行为学上与人类非常相似,是研究人类疾病和开发治疗策略的重要模型。许多候选药物在进入临床之前都需要经过灵长动物(特别是猴子)测试,但灵长动物研究在西方世界面临着很大的压力。在这种情况下,中国逐步成为了非人类灵长动物研究的首选国家。本期Nature杂志通过编辑社论和新

Nature关注中国CRISPR基因编辑研究

  中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题,在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日,Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当

PNAS:CRISPR协助细胞对抗HIV

  宿主细胞在面对病毒感染的时候,会表达一系列对抗病毒的蛋白,这些蛋白被称为宿主限制因子。哺乳动物细胞编码的限制因子,可以限制HIV-1和其他病毒的复制。不过,被病毒感染的细胞往往不表达这样的限制因子。人们普遍认为,诱导宿主限制因子的表达是抑制病毒复制的一个潜在途径。  杜克大学的Bryan R.

PNAS:CRISPR协助细胞对抗HIV

  宿主细胞在面对病毒感染的时候,会表达一系列对抗病毒的蛋白,这些蛋白被称为宿主限制因子。哺乳动物细胞编码的限制因子,可以限制HIV-1和其他病毒的复制。不过,被病毒感染的细胞往往不表达这样的限制因子。人们普遍认为,诱导宿主限制因子的表达是抑制病毒复制的一个潜在途径。  杜克大学的Bryan R.

中国农大特聘教授发表CRISPR文章

  2015年12月10日,中国农业大学特聘教授韩建永带领的研究小组,以Letter的形式在《Protein & Cell》杂志上发表题为“Highly efficient generation of biallelic reporter gene knock-in mice via CRISPR-