最高500万上海2025年度关键技术研发计划“细胞与基因治疗”项目开始申报
上海市科学技术委员会关于发布2025年度关键技术研发计划“细胞与基因治疗”项目申报指南的通知沪科指南〔2025〕5号各有关单位： 为深入实施创新驱动发展战略，加快建设具有全球影响力的科技创新中心，根据《上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划》《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》，上海市科学技术委员会特发布2025年度关键技术研发计划“细胞与基因治疗”项目申报指南。 一、征集范围 专题一、新靶点新机制研究 研究目标：发现确认细胞（基因）治疗新靶点新机制，并获得相关候选药物动物水平的有效性评价报告。 研究内容：围绕免疫应答新机制、基因表达调控新路径等方向，开展细胞（基因）治疗新靶点新机制研究，发现并确认细胞（基因）治疗候选药物，并在具有临床应用价值的疾病动物模型中完成验证及有效性评价。 执行期限：2025年6月1日至2028年5月31日。 经费额度：非定额资助，拟支持不......阅读全文
帕金森氏综合征的细胞移植及基因治疗介绍
近年来先后出现自体肾上腺髓质及异体胚胎中脑黑质细胞移植到纹状体的成功例子，可以纠正DA递质缺乏，改善运动症状。但有50%患者症状改善，死亡及病残率为15%，且存在供体来源有限，远期疗效不肯定及免疫排斥等。移植基因过程的细胞或直接用载体介导的基因转染方法，以及特异性的促多巴胺能神经生长因子是治疗P
新基因治疗将脑胶质细胞转化为神经元！
一种新的基因疗法可以将某些脑胶质细胞转变成功能神经元，这反过来将可以帮助中风或阿尔茨海默氏症、帕金森氏症等神经疾病患者修复大脑。 在一系列动物实验中，由宾夕法尼亚州立大学陈功（Gong Chen）博士领导的一个研究小组开发了一种新的基因疗法，对神经胶质细胞进行重新编程——这些胶质细胞包围着每个
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念基因治疗指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
肿瘤基因治疗介绍
肿瘤的基因治疗指的是通过基因转移，将在肿瘤治疗中具有不同功能的目的基因转移至靶细胞，从不同的侧面发挥抗肿瘤作用。如细胞因子的基因疗法，可将IL-2等基因导人到LAK、TIL细胞内，提高免疫活性细胞的杀伤作用，避免外源性IL-2的毒副作用；也可将细胞因子基因导人体内肿瘤细胞或邻近的体细胞，使肿瘤局部微
基因治疗的策略
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治
什么是基因治疗？
基因治疗是将外源的正常基因导入靶细胞，以纠正或弥补缺陷或异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。基因治疗是通过医学手段，纠正患者体内的相关基因缺陷，达到一定治疗效果。基因治疗也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。广义上，基因治疗还可包括从D
什么是基因治疗？
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治
《癌症基因治疗》－李明远小组－siRNA基因治疗新方法
来自四川大学华西医学中心微生物学教研室，成都生物制品研究所（Institute of Chengdu Biological Products）的研究人员通过构建质粒pAd-hTR证明了hTR siRNA在HeLa细胞系中有效和特异的端粒酶的敲除，从而指出了这种siRNA表达重组腺病毒系统在癌症基因治
基因治疗时代到来：常用基因治疗载体的介绍与选择
基因治疗载体分为两大类：病毒载体（主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等），非病毒载体（主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等） 在讲基因治疗载体前，我们先讲一下基因治疗中的两个概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活体直接转移，将带有遗传物质的载体直接注射到实验
自杀式基因治疗：让前列腺癌细胞“自杀”！
休斯顿的研究人员最近进行了一项长期临床试验，发现通过联合“自杀式基因治疗”与放疗可以安全有效地治疗前列腺癌。所谓“自杀式基因治疗”是一种新的技术，通过对前列腺癌细胞的基因进行修饰，使患者的免疫系统可以识别并攻击癌细胞。 该研究在线发表于12月12日的Journal of Radiation O
黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死因子（
黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死因子（
细胞与基因治疗大爆发，超2000项临床试验在内卷！
传奇生物（LEGN.US）BCMA CAR-T疗法Carvykti（中文名称：西达基奥仑赛）一项三期试验数据的意外泄露，让其股价在4月19日应声大涨19.64%，总市值亦创下历史新高，达103.17亿美元。此次泄露的数据来自CARTITUDE-4试验，旨在评估在接受过1-3线治疗的RRMM（复发/难
Nature子刊：细胞纳米穿孔产生外泌体可用作基因治疗
俄亥俄州立大学化学与生物分子工程的科学家开发了一种细胞纳米穿孔技术，可大规模生产含有治疗性mRNA和靶向肽的外泌体，基于此的新的基因治疗策略具有逆转疾病过程的潜力。该研究12月16日发表在《Nature Biomedical Engineering》杂志上。 2017年，L. James Le
突变耳聋患者迎来基因治疗新时代
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/511460.shtm10月27日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院（上海市五官科医院）耳鼻喉科研究院副院长、遗传性耳聋诊治中心主任舒易来受邀在第30届欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）年会发言，向全球同道分
基因治疗的基本程序
(一)治疗性基因的获得(二)基因载体的选择(三)靶细胞的选择(四)基因转移方法(五)转导细胞的选择鉴定(六)回输体内
基因治疗的基本步骤
转移基因治疗在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病
基因治疗的操作分类
一类为基因修正（gene correction）和基因置换（gene replacement），即将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技术将外源
基因治疗的基本程序
(一)治疗性基因的获得(二)基因载体的选择(三)靶细胞的选择(四)基因转移方法(五)转导细胞的选择鉴定(六)回输体内
基因治疗的基本步骤
转移基因治疗在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病
基因治疗的形式介绍
基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。
基因治疗的技术应用
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治
基因治疗的方法（二）
牛乳头瘤病毒重组后，可不插入宿主染色体中引起插入突变，又可在宿主染色体外独立复制，并表达出基因产物。有人发现，因缺少E1区而致复制缺陷的腺病毒，可在表达E1基因的细胞中繁殖。后来证明，载有外源DNA的复制缺陷腺病毒呈现相同繁殖的特点。1993年美法等国成功采用腺病毒载体进行心、脑、肺、肝内胆管和
基因治疗的方法介绍
基因治疗是将外源的正常基因导入靶细胞，以纠正或弥补缺陷或异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。基因治疗是通过医学手段，纠正患者体内的相关基因缺陷，达到一定治疗效果。基因治疗也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。广义上，基因治疗还可包括从D
谈谈基因治疗那些事
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
关于基因治疗的简介
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取
谈谈基因治疗那些事
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
基因治疗的治疗策略
基因矫正纠正致病基因中的异常碱基，而正常部分予以保留。基因置换指用正常基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA 完全恢复正常状态。基因增补把正常基因导入体细胞，通过基因的非定点整合使其表达，以补偿缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增强，但致病基因本身并未除去基因失活将特定的反义核
基因治疗“复活”小鼠听力
来自迈阿密大学、哥伦比亚大学、加州大学旧金山研究所、巴斯德研究所、法国国家健康与医学研究院、法国科学研究中心、法兰西学院、巴黎大学和法国克莱蒙特•奥弗涅大学的科学家成功恢复了成年DFNB9耳聋小鼠模型的听力。 DFNB9耳聋是一种常见的先天性遗传性耳聋，因为缺乏编码耳畸蛋白（otoferlin