细胞与基因治疗|国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项申报指引
5 月 26 日，京津冀国家技术创新中心发布《国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项 2025 年度细胞与基因治疗领域项目申报指引》。 该项目面向基础性、战略性重大场景，聚焦细胞与基因治疗领域关键核心技术环节，形成一批颠覆性技术，加快转化应用，打造新技术谱系和产业链条，开辟精准医疗和再生医学新赛道。 重点方向包括：底盘技术、生命机制解析与疾病模型、重要疾病治疗和其他细胞与基因治疗领域的颠覆性技术。国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项2025年度细胞与基因治疗领域项目申报指引 “细胞与基因治疗”是国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项（简称“专项”）重点布局领域，采取开放式发现和链条式布局全产业链关键核心技术，开创新技术路线，开辟新赛道，实现带动引领。根据专项相关部署和本领域要求，现发布2025年度“细胞与基因治疗”领域项目申报指引。 一、目标 面向基础性、战略性重大场景，聚焦“细胞与基因治疗”领域关键核心技术环节......阅读全文
什么是基因治疗？
基因治疗是将外源的正常基因导入靶细胞，以纠正或弥补缺陷或异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。基因治疗是通过医学手段，纠正患者体内的相关基因缺陷，达到一定治疗效果。基因治疗也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。广义上，基因治疗还可包括从D
什么是基因治疗？
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
肿瘤基因治疗介绍
肿瘤的基因治疗指的是通过基因转移，将在肿瘤治疗中具有不同功能的目的基因转移至靶细胞，从不同的侧面发挥抗肿瘤作用。如细胞因子的基因疗法，可将IL-2等基因导人到LAK、TIL细胞内，提高免疫活性细胞的杀伤作用，避免外源性IL-2的毒副作用；也可将细胞因子基因导人体内肿瘤细胞或邻近的体细胞，使肿瘤局部微
基因治疗的策略
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念基因治疗指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
《癌症基因治疗》－李明远小组－siRNA基因治疗新方法
来自四川大学华西医学中心微生物学教研室，成都生物制品研究所（Institute of Chengdu Biological Products）的研究人员通过构建质粒pAd-hTR证明了hTR siRNA在HeLa细胞系中有效和特异的端粒酶的敲除，从而指出了这种siRNA表达重组腺病毒系统在癌症基因治
基因治疗时代到来：常用基因治疗载体的介绍与选择
基因治疗载体分为两大类：病毒载体（主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等），非病毒载体（主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等） 在讲基因治疗载体前，我们先讲一下基因治疗中的两个概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活体直接转移，将带有遗传物质的载体直接注射到实验
自杀式基因治疗：让前列腺癌细胞“自杀”！
休斯顿的研究人员最近进行了一项长期临床试验，发现通过联合“自杀式基因治疗”与放疗可以安全有效地治疗前列腺癌。所谓“自杀式基因治疗”是一种新的技术，通过对前列腺癌细胞的基因进行修饰，使患者的免疫系统可以识别并攻击癌细胞。 该研究在线发表于12月12日的Journal of Radiation O
上海市公布细胞与基因治疗专项会评专家名单
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/511546.shtm
上海市公布细胞与基因治疗专项会评专家名单
上海市2023年度“科技创新行动计划”细胞与基因治疗专项会议评审专家名单公布 上海市2023年度 “科技创新行动计划”细胞与基因治疗专项会议评审定于2023年11月2日召开。现公布参加会议评审的专家名单（按姓氏拼音排序）。 陈凯先、陈润生、袁正宏、管轶、耿美玉、惠利健、康九红、贺佳、甘荣兴 上
小分子药物研发亟需颠覆性创新
【新闻事件】：今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年转化医学领域的主要事件。ECHO301将是今年最大的不成功则成仁试验，但他估计无论成败IDO领域的工作都只是开始，因为适应症、人群、剂量、药物选择性等细节不会因为一个试验结果全部弄清。活性极高、所以窗口狭小的细胞
Nat－Neurosci：帕金森疾病的颠覆性发现！
和帕金森疾病相关的运动症状的关键因子往往会受到多巴胺神经元的逐步破坏，而神经胶质细胞衍生的神经营养因子（GDNF）已经被证明在试管实验及帕金森动物模型中可以保护多巴胺神经元；GDNF及其“亲戚”—神经生长因子抗体通常用于严重帕金森患者的实验性疗法中，而且研究结果非常有前景，但往往在功效上相差很大
PNAS颠覆性文章解决著名癌症悖论
人们普遍认为癌症是由突变积累引起的，科罗拉多大学的研究人员对此提出了挑战。他们在美国国家科学院院刊PNAS杂志上发表文章指出，人体组织相当于一个生态系统，健康细胞是最适合健康组织的。衰老、吸烟和其他压力因素会改变这一生态系统，让携带致癌突变的细胞获得生存优势。这一理论将对癌症治疗和药物开发产生深
Cell颠覆性发现：RNA自我校读
蛋白质合成是DNA信息通过信使依次传递的过程，其中任何一步都有可能出错。正因如此，每一步都有专门的酶来进行校读，确保DNA编码的信息能够正确地传递到蛋白。最近，冷泉港实验室（CSHL）的科学家们揭示了一种全新的质控机制。他们惊讶的发现,校读不再是酶的ZL，tRNA本身就有内置的纠错系统。这项研究
PNAS：主动运输颠覆性新发现
麻省大学Amherst分校的生物物理学家指出，此前人们研究主动运输的模型过于简单，无法反映活细胞中拥挤的主动运输，而他们使用新技术对运输系统进行了改进，研究结果推翻了人们对主动运输老观点。 许多活细胞的主动转运系统在微管组成的高速轨道上运行，驱动蛋白负责将货物快速运输到目的地。研究人员指出
诺奖得主Nature发表颠覆性发现
伦敦大学学院（UCL）的科学家们发现，大脑网格细胞的导航模式会根据环境形状发生改变。也就是说，之前人们普遍接受的网格模式并不是大脑GPS系统测量距离的通用度量衡。这项研究发表在二月十一日的Nature杂志上。 大脑的网格细胞能够通过周期性激发建立网格模式，形成局部环境的内部地图，为动物提供导航
颠覆性创新：政府应该做什么？
今年6月，SpaceX首次将“二手”龙飞船送入太空，标志着火箭和飞船回收技术基本成熟。很多人把创新的成功归结为马斯克的个人领导力以及美国良好的创新环境和文化。实际上，SpaceX的成功源于NASA在2005年起推行的一场创新改革试验。这项改革试验不仅成功地帮助SpaceX奠定了火箭回收技术的基础
小分子药物研发亟需颠覆性创新
【新闻事件】：今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年转化医学领域的主要事件。ECHO301将是今年最大的不成功则成仁试验，但他估计无论成败IDO领域的工作都只是开始，因为适应症、人群、剂量、药物选择性等细节不会因为一个试验结果全部弄清。活性极高、所以窗口狭小的细胞
2020“创世技”颠覆性创新榜发布
10月21日，2020大众创业万众创新活动周期间，第三届“创世技”颠覆性创新榜发布暨颠覆性创新成果（海淀）转化促进中心揭牌仪式在北京海淀举办。北京市人民政府副秘书长刘印春，国家发展改革委创新和高技术发展司副司长朱建武，中国科协科学技术传播中心主任郑浩峻，北京市发展改革委副主任林恩全，北京市海淀区
光线追踪：一种颠覆性技术
对于任何名副其实地从事AR/VR/XR、产品设计或仿真工作的工程师而言，光线追踪是他们应该熟悉的一种技术。因为它是自三维（3D）图形诞生以来图形技术领域最重要的进步之一，而且它即将从高深的电影和广告领域转向移动、可穿戴和汽车等嵌入式领域，作为全新的、更有效的处理光线追踪的方法进入市场。如果你
颠覆性认知：复发性视网膜母细胞瘤蛋白可促进结肠癌
结直肠癌是世界上第三大常见癌症，也是癌症相关死亡的主要病因之一。近年来，科学家在结直肠癌基因组、转录和蛋白质组学的研究发现了许多基因组变化，并揭示了这种疾病的广泛的分子异质性。肿瘤与正常组织之间的蛋白质组学差异是肿瘤生物标志物发现的关键，但在大量结直肠癌队列中还没有得到系统研究。 近日，由贝勒
黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死因子（
黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死因子（
基因治疗的形式介绍
基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。
基因治疗的方法介绍
基因治疗是将外源的正常基因导入靶细胞，以纠正或弥补缺陷或异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。基因治疗是通过医学手段，纠正患者体内的相关基因缺陷，达到一定治疗效果。基因治疗也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。广义上，基因治疗还可包括从D
基因治疗的方法（一）
1．基因转移方法 （1)特异正常基因的分离与克隆：应用重组DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果，已有不少基因并将会有更多人类基因被分离和克隆，这是基因治疗的前提，在当代分子生物技术条件下，一般来说，只要有基因探针和准确的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，现在既可人工合成DNA探针，还可
基因治疗的基本步骤
转移基因治疗在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病
基因治疗的基本步骤
转移基因治疗在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病
基因治疗“复活”小鼠听力
来自迈阿密大学、哥伦比亚大学、加州大学旧金山研究所、巴斯德研究所、法国国家健康与医学研究院、法国科学研究中心、法兰西学院、巴黎大学和法国克莱蒙特•奥弗涅大学的科学家成功恢复了成年DFNB9耳聋小鼠模型的听力。 DFNB9耳聋是一种常见的先天性遗传性耳聋，因为缺乏编码耳畸蛋白（otoferlin