细胞与基因治疗|国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项申报指引
5 月 26 日，京津冀国家技术创新中心发布《国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项 2025 年度细胞与基因治疗领域项目申报指引》。 该项目面向基础性、战略性重大场景，聚焦细胞与基因治疗领域关键核心技术环节，形成一批颠覆性技术，加快转化应用，打造新技术谱系和产业链条，开辟精准医疗和再生医学新赛道。 重点方向包括：底盘技术、生命机制解析与疾病模型、重要疾病治疗和其他细胞与基因治疗领域的颠覆性技术。国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项2025年度细胞与基因治疗领域项目申报指引 “细胞与基因治疗”是国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项（简称“专项”）重点布局领域，采取开放式发现和链条式布局全产业链关键核心技术，开创新技术路线，开辟新赛道，实现带动引领。根据专项相关部署和本领域要求，现发布2025年度“细胞与基因治疗”领域项目申报指引。 一、目标 面向基础性、战略性重大场景，聚焦“细胞与基因治疗”领域关键核心技术环节......阅读全文
新型治疗方法:细胞与基因治疗技术
细胞与基因治疗技术作为新型治疗方法，为无数罕见病及癌症患者带来了希望。 据Pharmaprojects发布的《Pharma R&D Annual Review 2020》一文中，预计2020年全球范围的基因治疗领域的在研管线可达1273，对比2019年同比增长接近50%；预期2020年全球范围
基因治疗中选择靶细胞的原则
这里所指的靶细胞是指接受转移基因的体细胞。选择靶细胞的原则是：①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内；②具有增殖优势，生命周期长，能存活几月至几年，最后可延续至病人的整个生命期；③易于受外源遗传物质的转化；④在选用反转录病毒载体时，目的基因表达最好具有组织特异性的细胞。使用得较多
基因治疗中选择靶细胞的原则
选择靶细胞的原则是：①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内；②具有增殖优势，生命周期长，能存活几月至几年，最后可延续至病人的整个生命期；③易于受外源遗传物质的转化；④在选用反转录病毒载体时，目的基因表达最好具有组织特异性的细胞。使用得较多的是骨髓干细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、血
干货|细胞治疗与基因治疗载体纯化
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。图片来源于网络 基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目
肌细胞是基因治疗的理想靶细胞之一
肌细胞是基因治疗的理想靶细胞之一，研究较晚，进展较快，已经成为非常有发展前景的靶细胞。肌肉是药物注射的常用组织之一，有一定的耐受性，肌肉组织数量大，易获取；成肌细胞(肌肉前体细胞)容易分离培养，并易于病毒基因转移；基因转移成肌细胞容易移植回肌肉，并且容易与原位肌纤维融合，而且已经有假肥大型肌营养
细胞治疗、基因治疗等细分赛道仍然活跃
细胞治疗、基因治疗等细分赛道仍然活跃8月17日，由上海市生物医药科技发展中心主办的“第24届上海国际生物技术与医药研讨会（BIO-FORUM2022）”拉开帷幕。大会以“突破融合：科技创新驱动生物医药产业高质量发展”为主题，众多专家齐聚一堂，共议生物医药技术创新与前沿科技的未来发展方向。作为全国生物
基因治疗法选择靶细胞的原则
选择靶细胞的原则是：①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内；②具有增殖优势，生命周期长，能存活几月至几年，最后可延续至病人的整个生命期；③易于受外源遗传物质的转化；④在选用反转录病毒载体时，目的基因表达最好具有组织特异性的细胞。使用得较多的是骨髓干细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、血
皮肤干细胞的应用领域基因治疗
干细胞除应用于外伤性皮肤缺损以及皮肤溃疡等导致的严重皮肤缺损的移植治疗外，还可以用来研究基因的作用以及某些疾病发病的基因机制，同时也可以用来对一些遗传性皮肤病进行基因治疗，包括导入标志性基因或一个异源基因，使细胞内原有基因过度表达(增加功能)，或基因打靶(失去功能)以及诱导某个基因的突变等。由于表皮
关于基因治疗选择靶细胞的原则介绍
这里所指的靶细胞是指接受转移基因的体细胞。 选择靶细胞的原则是： ①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内； ②具有增殖优势，生命周期长，能存活几月至几年，最后可延续至病人的整个生命期； ③易于受外源遗传物质的转化； ④在选用反转录病毒载体时，目的基因表达最好具有组织
细胞与基因治疗－成为现代医疗主要趋势
以“细胞基因治疗与再生医学产业发展”为主题的2023年第2期（总第12期）中国药谷院士专家大讲堂日前举办。业内专家普遍认为，近年来，在技术、政策、市场等驱动下，作为一种新兴的治疗方式，细胞与基因治疗成为现代医疗的主要趋势，在众多疾病特别是癌症、遗传疾病、传染病的治疗中展现出良好的效果，预计未来20
Nature医学颠覆性文章：DMD其实是干细胞病
渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现，杜氏肌营养不良（DMD）能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上，颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解，为实现更有效的治疗奠定了基础。 “近二十年来，我们一直以为这些患者的肌无力主要是因为肌纤维出了问题。但
Nature医学颠覆性文章：DMD其实是干细胞病
渥太华大学和渥太华医院的研究人员干细胞首次发现，杜氏肌营养不良（DMD）能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上，颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解，为实现更有效的治疗奠定了基础。 “近二十年来，我们一直以为这些患者的肌无力主要是因为肌纤维出了问
皮肤干细胞在基因治疗方面的应用介绍
干细胞除应用于外伤性皮肤缺损以及皮肤溃疡等导致的严重皮肤缺损的移植治疗外，还可以用来研究基因的作用以及某些疾病发病的基因机制，同时也可以用来对一些遗传性皮肤病进行基因治疗，包括导入标志性基因或一个异源基因，使细胞内原有基因过度表达(增加功能)，或基因打靶(失去功能)以及诱导某个基因的突变等。由于
细胞因子与实体瘤的免疫基因治疗（一）
尽管我们对癌症生物学和癌症治疗的许多方面有了最新的理解， 癌症治疗的成功率为仍然微乎其微。癌症的免疫治疗可能调动人体自身免疫系统根除局部乃至全身的肿瘤，因此长期以来就是令癌症研究者兴奋的领域。自细胞因子被初次发现以来，基于细胞因子的肿瘤免疫治疗研究一直深入广泛的开展，因为它是相对容易纯化的注射型
CGT－Asia－2021－亚洲细胞与基因治疗创新峰会
CGT Asia 2021 亚洲细胞与基因治疗创新峰会大会时间：2021年3月19日-20日大会地点：中国 上海大会主办方：Taaslabs大会简介：2021年度十大医疗创新（由美国克利夫兰诊所Cleveland Clinic评选），基因疗法成功入选。细胞与基因治疗改变了人类治疗遗传疾病和疑难杂症的
镰状细胞贫血症的基因治疗，奇迹还是炒作？
对Alexandria来说，镰状细胞贫血症（sickle cell disease）是她一直无法摆脱的痛苦。这种痛苦就像“锤子在敲打你”。不过，她并非一个人在战斗。在美国，超过七万人身上带有异常的镰状细胞。 血红蛋白由两个α亚基和两个β亚基组成。在镰状细胞贫血症中，突变影响了β-珠蛋白，造成了
细胞移植及基因治疗帕金森综合症的介绍
近年来先后出现自体肾上腺髓质及异体胚胎中脑黑质细胞移植到纹状体的成功例子，可以纠正DA递质缺乏，改善运动症状。但有50%患者症状改善，死亡及病残率为15%，且存在供体来源有限，远期疗效不肯定及免疫排斥等。移植基因过程的细胞或直接用载体介导的基因转染方法，以及特异性的促多巴胺能神经生长因子是治疗P
细胞因子与实体瘤的免疫基因治疗（二）
许多细胞因子基因由于其抗肿瘤效应被评估用于临床前和临床的试验，一些比较常见的包括IL-2, IFN-α, β, γ, IL-12, IL-15, GM-CSF and TNF-α。基因导入方式主要有两种方式：1)直接注射基因治疗载体到肿瘤组织和其边缘(106)；2)把在体外细胞因子基因修改过的自体的
基因治疗（一）
许多疾病如遗传性疾病、肿瘤等与人体的基因异常有密切的因果关系。早在DNA重组技术之前就有人提出将正常基因顺序导入病人体内进行基因水平治疗的设想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作为基因转移的载体。但直到1990年才成功地实现了用基因
基因治疗介绍
基因治疗（gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例
基因治疗（二）
（二)目的基因组织专一性表达的调节 许多组织专一性表达的调节片段已研究清楚，把这些片段与目的基因一起重组入逆转录病毒可用于基因的靶向表达。 1、肝专一性表达 肝专一性表达研究较多的是磷酸烯醇式酮酸羧激酶的启动子。McGrane 等用了转基因动物技术使该启动子表达外源基因，证明该启动子专
著名学者Cell发表颠覆性文章：波涛汹涌的细胞质
人们一直认为，哺乳动物的细胞质就是一种粘性液体，悬浮其中的细胞器和蛋白在不断做着无规则运动和随机撞击。然而，哈佛大学的一项新研究颠覆了这一理论，研究指出细胞质其实是一个波涛汹涌的胶质海洋。相关论文发表在八月十四日的Cell杂志上。 研究人员将细胞质形容成一种有弹性的凝胶，这个环境并不适合随机扩
GE医疗细胞与基因治疗亚洲技术中心盛大开幕
打造GE医疗亚洲首个细胞及基因治疗实验室，赋能中国精准医疗新发展。 中国上海（2018年7月19日） -为加速细胞治疗与基因治疗的临床转化流程、推进全产业链的商业化进程，GE医疗今日宣布在位于其上海浦东张江的中国研发中心建设成立全新的细胞与基因治疗亚洲技术中心。该中心的成立标志着GE医疗在深
关于干细胞作为疾病基因治疗的载体的介绍
干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗最理想的载体细胞之一，以此为基础的基因治疗，在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。 骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和
金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛启动
注册启动丨第四届金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛邀您共探细胞/基因治疗商业化破局之路 伴随着“生物经济”时代的到来！我国首部生物经济顶层设计《“十四五”生物经济发展规划》应势出炉，它不仅将开创性“生物经济”这个新名词带给了大众，也正式开启了生物科技引领新一代产业革命的时代。生物科技企
帕金森氏综合征的细胞移植及基因治疗介绍
近年来先后出现自体肾上腺髓质及异体胚胎中脑黑质细胞移植到纹状体的成功例子，可以纠正DA递质缺乏，改善运动症状。但有50%患者症状改善，死亡及病残率为15%，且存在供体来源有限，远期疗效不肯定及免疫排斥等。移植基因过程的细胞或直接用载体介导的基因转染方法，以及特异性的促多巴胺能神经生长因子是治疗P
新基因治疗将脑胶质细胞转化为神经元！
一种新的基因疗法可以将某些脑胶质细胞转变成功能神经元，这反过来将可以帮助中风或阿尔茨海默氏症、帕金森氏症等神经疾病患者修复大脑。 在一系列动物实验中，由宾夕法尼亚州立大学陈功（Gong Chen）博士领导的一个研究小组开发了一种新的基因疗法，对神经胶质细胞进行重新编程——这些胶质细胞包围着每个
PNAS颠覆性发现：RNA自行打包
利兹大学的研究人员解析了简单RNA病毒生命周期中的关键阶段，开辟了抵御病毒疾病的新战线。 研究人员首次在单分子水平上观察到了单链RNA病毒的核心遗传物质(基因组)将自己打包进入蛋白衣壳的全过程。利兹大学Peter Stockley教授介绍说，这项结果颠覆了人们对病毒包装过程的普遍认知，
Science发表卵子发育颠覆性发现
Science杂志发表的最新研究表明，哺乳动物卵子会在早期阶段从未分化的姐妹细胞获取关键细胞组分，这可能是理解卵子独特属性的关键。过去人们一直以为这种现象只发生在低等动物中，这项研究颠覆了人们对哺乳动物卵子发育的认识。 在人类和其他动物中，只有卵子能够发展成为新的个体。女性一生只能生产少量的卵
Nature撤回微软颠覆性成果论文
当地时间3月8日，一篇2018年发表于Nature、题为“量子化的马约拉纳费米子电导”（Quantized Majorana conductance）的论文被撤回。该论文由微软领导的研究团队完成，声称已经找到了难以捉摸的次原子粒子（马约拉纳费米子）的证据，创造了实用量子计算机的关键突破。