与多种疾病相关，科学家首次看清细胞表面“看门酶”
2002年，麦格司他（miglustat）在欧盟获批，用于治疗部分1型戈谢病成人患者。此后二十多年间，艾格司他等靶向同一关键酶的药物陆续获批或进入临床试验。 这些药物针对的疾病大都与体内糖鞘脂堆积有关。它们采用的策略是“底物减少疗法”，通过抑制尿苷二磷酸葡萄糖神经酰胺葡萄糖基转移酶（UGCG）减少糖鞘脂合成，从而缓解病情。 UGCG位于整个糖鞘脂合成网络的入口，是决定数百种糖鞘脂的“生产线”能否开启的“看门酶”。然而，UGCG的药物作用机制尚不明确。 8月26日，中国科学院上海药物研究所研究员徐华强团队联合上海交通大学医学院附属瑞金医院副研究员吴灿荣团队、临港实验室研究员蒋轶团队等，在《自然》发表研究论文，系统揭示了UGCG的整体架构、底物识别、催化反应及药物抑制机制。 难以看清的“总闸门” 我们的身体由数十万亿个细胞组成，每个细胞都穿着一件外衣——细胞膜。这件外衣上点缀着不同装饰，其中糖鞘脂既是细胞膜的结构成分，......阅读全文
与多种疾病相关，科学家首次看清细胞表面“看门酶”
2002年，麦格司他（miglustat）在欧盟获批，用于治疗部分1型戈谢病成人患者。此后二十多年间，艾格司他等靶向同一关键酶的药物陆续获批或进入临床试验。 这些药物针对的疾病大都与体内糖鞘脂堆积有关。它们采用的策略是“底物减少疗法”，通过抑制尿苷二磷酸葡萄糖神经酰胺葡萄糖基转移酶（UGCG）