近日,辉瑞公司(NYSE: PFE)宣布,FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请(BLA),审查的最终日期是 2024 年第二季度。与此同时,fidanacogene elaparvovec 的欧洲上市许可申请(MAA)也已被接受,并正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审查。
血友病是一种罕见疾病,会因缺乏凝血蛋白(凝血因子)而导致血液无法正常凝结。根据所缺乏的凝血蛋白的不同,血友病分为 A 型(占 80~85%),B 型(占 15~20%)和极少数的 C 型。
根据世界血友病联合会的数据,2021 年全球有超过 38,000 人患有 B 型血友病。B 型血友病患者缺乏凝血因子 9(factor IX,缩写为 FIX),目前的治疗标准要求患者通过反复静脉注射,获得来源于血浆或重组的 FIX,以控制和预防出血发作。
Fidanacogene elaparvovec 是一种新型研究性基因疗法,含有生物工程腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白质壳)和 FIX 基因的高活性变体。该疗法的目标是一次性治疗即可使患者自己产生 FIX,而无需定期静脉注射 FIX。
2014 年 12 月,辉瑞从 Spark Therapeutics(现在归罗氏所有)获得 fidanacogene elaparvovec 的许可。根据协议,辉瑞负责这项研究性基因疗法的关键研究、所有监管事项以及潜在的全球商业化。
此次向 FDA 和欧洲提交的材料,是辉瑞基于其去年 BENEGENE-2 研究(NCT03861273)的 III 期研究结果。在该试验中,与研究开始时相比,单剂量的治疗使参与者的年出血率平均降低了 71%。治疗还减少了需要医疗干预的出血频率和对标准预防性输液的需求。
Fidanacogene elaparvovec 通常耐受性良好,安全性与 I、II 期结果一致。不过为确定其长期的安全性和有效性,临床试验参与者将被随访长达 15 年,包括 BENEGENE-2 研究中的 6 年和作为 III 期研究一部分的额外的 9 年。
如果成功获得批准,fidanacogene elaparvovec 将成为继 Hemgenix 后的第二种 B 型血友病基因疗法,这两种治疗方法都旨在为患者提供 FIX 基因,后者由荷兰生物技术公司 UniQure 开发、澳大利亚制药商 CSL Behring 销售。CSL 将治疗的标价定为 350 万美元,使其成为美国最昂贵的一次性药物。
对于辉瑞来说,获得批准还表明它对基因治疗的投资开始产生红利。在过去十年中,该公司通过交易引入了一组项目,并通过临床试验予以推进。除了来自于 Spark Therapeutics 的 fidanacogene elaparvovec,辉瑞在收购 Bamboo Therapeutics 后开始进入杜氏肌营养不良症领域,并与 Sangamo Therapeutics 共同开发 A 型血友病基因疗法。
以上目前都处于临床 Ⅲ 期,但面临着竞争对手的威胁:就在上周,Sarepta Therapeutics 获得了 FDA 对 Duchenne 基因疗法的批准,而 BioMarin Pharmaceutical 的 A 型血友病基因疗法 Roctavian 已在欧洲获批,并可能很快获得美国监管机构的批准。
《自然·通讯》杂志14日发表了一项研究,来自澳大利亚西梅德儿童医学研究所(CMRI)的研究团队在整个人类肝脏中测试了一种基因疗法,目的是为危及生命的遗传病开发更有效的治疗方法。研究人员表示,这是首次直......
《自然·通讯》杂志14日发表了一项研究,来自澳大利亚西梅德儿童医学研究所(CMRI)的研究团队在整个人类肝脏中测试了一种基因疗法,目的是为危及生命的遗传病开发更有效的治疗方法。研究人员表示,这是首次直......
美国FDA曾在几年前预计,到2025年,每年将批准10-20款细胞和基因疗法。随着这一领域在全球范围内的迅猛发展,今年批准的细胞和基因疗法再创新高,不仅朝着这一目标大步迈进,也为全球病患带来了更多创新......
几十年来,人们对癌症和心脏病等常见疾病进行了大量研究,这些疾病的治疗方法因此得到了极大的推进。然而,有许多疾病只影响少数人。这些疾病常常不受关注,相关研究也很少。其中包括很多罕见的遗传性疾病,例如DO......
前言:创新药板块题材端,全球首款基因编辑疗法获批,填补了先天性遗传病疗法的空白,市场规模广阔,对CXO、基因检测、基因治疗等板块国产创新药公司有望形成业绩拉动。政策端医保谈判结束,在续约规则优化的基础......
2023年11月7日,在第六届中国国际进口博览会(以下简称“进博会”)上,拜耳与上海医药共同宣布了一项重要的合作协议。根据协议,双方将携手共建拜耳Co.Lab共创平台,以推动包括细胞与基因疗法等领域的......
中国科学院深圳先进技术研究院(SIAT)的科学家及其合作伙伴设计出一种靶向基因治疗方法,可减轻啮齿动物和非人灵长类动物帕金森病的主要运动症状。这项研究最近发表在《细胞》(Cell)杂志上。帕金森病以中......
中国科学院深圳先进技术研究院路中华、戴辑、鲍进团队的最新研究成果发表于顶刊《细胞》上,为帕金森病的精准治疗提供了全新策略。他们结合基因工程和化学遗传学技术,成功开发出一种可以选择性调控帕金森病相关的特......
近日,瑞士洛桑联邦理工学院(EPFL)、加州大学洛杉矶分校(UCLA)和哈佛大学医学院的研究团队在国际顶尖学术期刊Science上发表了题为:Recoveryofwalkingafterparalys......
之前,一个肥胖者要想实现快速、显著减肥,只有一个选择——减肥手术。而GLP-1类药物司美格鲁肽的出现,让人们可以通过药物实现大约15%的体重减轻。而替尔泊肽在3期临床试验中实现了22.5%的体重减轻,......