银河生物CART疗法临床试验申请获CFDA受理

　　12月17日晚间，银河生物发布公告，公司全资子公司成都银河生物医药有限公司、控股公司北京马力喏生物科技有限公司及四川大学联合提交的CAR-T疗法“抗CD19分子嵌合抗原受体修饰的自体T淋巴细胞注射液”临床试验申请已于2017年10月30日获得四川省食品药品监督管理局的受理，并已在完成药物临床试验现场核查、研制现场核查、生产现场核查及抽样等工作后，已于12月15日将“抗CD19分子嵌合抗原受体修饰的自体T淋巴细胞注射液”的相关材料转报国家食品药品监督管理总局审评、审批。本次联合提交的临床试验申请的适应症为淋巴瘤。

　　联合申报已走完核查流程 或将先行获批

　　公开资料显示，本次联合申报CAR-T疗法的三家单位均与上市公司银河生物关系密切。2015年银河生物转型生物医药以来，一直关注行业内先进技术的研发，四川大学是银河生物自转型至今的合作伙伴，成都银河生物医药有限公司是银河生物的全资子公司，作为公司生物医药研发的重要载体，在CAR-T相关疗法的研究上一直努力推进。另外，2016年12月，银河生物通过分期增资方式取得CAR-T疗法临床试验走在国内前列的北京马力喏的股权。

　　11月初，在天津召开的第二届中美肿瘤精准医学高峰论坛上，国际著名的肿瘤免疫治疗专家、北京马力喏公司首席科学家、美国南加州大学陈思毅教授做了主题报告，介绍了北京马力喏生物科技有限公司合作成功研发出改良型的抗CD19 CAR-T细胞治疗产品的情况。当时，成都银河、北京马力喏、四川大学联合对CD19 CAR-T产品进行临床申报就已经获得了四川省食品药品监督管理局的受理。

　　自三家联合申报获四川省药监局受理以来，国内的CAR-T申报热点不断，先是南京传奇生物于12月8日的申请获CFDA受理，继而科济生物的申请于12月11日获上海食药局受理。业内人士表示，一般来讲，受理之后还会有一个监管部门核查的过程，核查完毕后，国家食品药品监督管理总局才会进行审批，此次银河生物公告其核查流程已走完，或将在审批中占得先机。

　　行业专家表示，在国家鼓励创新、简政放权的助力下，10月23日，CFDA在公开征求《药品注册管理办法（修订稿）》意见稿中提到，将细胞治疗作为药品申报，将加快CAR-T国内上市的步伐，实现生产流程标准化和规范化，而开发安全有效的产品、具备ZL先发优势以及合理定价策略、符合国家审批监管政策的企业必将脱颖而出。

　　产品安全性及有效性业内领先 银河生物将获益明显

　　CAR-T疗法是由美国宾夕法尼亚大学终身教授、美国科学院院士Carl June教授和他的团队首创。后来越来越多的科学家、医院和药企参与到CAR-T技术开发当中。随着不断取得的突破性进展，越来越多的投资机构也看到了这一疗法的前景，资金不断涌入，加速推动了技术进步。

　　截至今年7月，在临床试验网站，以“CAR-T”为关键词进行搜索可以看到，美国登记开展CAR-T临床研究项目136项，欧洲60项，中国121项。业内人士认为，中国的CAR-T技术研发的整体水平并不比国外差很多，CAR-T疗法是目前为数不多的中国不落后于西方国家的药品研发领域，甚至在某些方向上还可能会取得领先，只是未来产业化还有很长的路要走。

　　今年，8月底，诺华公司用于治疗B细胞急性淋巴白血病的全球首款CAR-T疗法Kymriah获FDA批准，10月18日，Kite Pharma的CAR-T细胞疗法Yescarta也获得FDA批准上市，用于治疗特殊类型成人大B细胞淋巴瘤。CAR-T细胞疗法商业化快速推进，对行业形成了利好。

　　在国内，北京马力喏和四川大学生物治疗国家重点实验室都是走在行业前列的团队。北京马力喏与北京大学肿瘤医院淋巴瘤治疗权威专家朱军教授团队合作，进行了改良型抗CD19 CAR-T细胞治疗淋巴瘤的临床试验。北京马力喏生物科技有限公司改良型的抗CD19 CAR-T细胞具有很强的肿瘤细胞杀伤能力，但细胞增殖温和，从而有缓慢及持久的肿瘤杀伤特性。而在CAR-T疗法最重要的安全性上，临床试验结果显示北京马力喏的改良型抗CD19 CAR-T细胞治疗有效率达到70%，在高剂量组有效率达到约80%，其中完全缓解(CR)率达到55%，并且疗效持久。在取得很好疗效的同时，临床试验过程中，只有3例患者出现低热反应，所有25例治疗病人没有发生一例严重不良反应，均未出现严重细胞因子风暴(CRS)及神经毒性不良反应。

　　而四川大学生物治疗国家重点实验室及魏于全院士所带领团队在CAR-T技术研发上一直处于国内前列。魏于全院士带领团队从事CAR-T细胞免疫治疗研究超过10年，已进行了多个靶点抗肿瘤CAR-T细胞的研究，其中靶向人CD19的CAR-T细胞治疗血液肿瘤技术已经进入临床试验研究阶段(已完成多例急性淋巴白血病患者的临床治疗)，靶向人VEGFR-1的CAR-T细胞治疗实体肿瘤技术即将完成临床前研究。

　　业内人士分析，本次银河生物相关的三家单位联合申报CAR-T疗法上报CFDA审批，说明相关技术已经比较成熟，一旦获批，将成为国内首个获得审批的CAR-T疗法，另一方面也说明了我国相关的技术走在了世界的前列。

　　近期，港股金斯瑞生物科技旗下南京传奇生物科技有限公司提交的治疗多发性骨髓瘤的CAR-T细胞技术中国临床申请(CXSL1700201)获得国家食品药品监督管理总局药品评审中心正式受理，带动金斯瑞生物的一波上涨，而成都银河、北京马力喏和四川大学的联合申请，必将对银河生物形成利好。