今年6月份,美国加利福尼亚大学伯克利分校的生物学家Rasmus Nielsen及Xinzhu Wei在医学杂志Nature Medicine发表的一则论文在科学界引起了轩然大波,这篇论文可说是宣告贺建奎“基因编辑婴儿”实验彻底失败的证据。然而时隔4个月,该论文的作者却主动撤回了这篇论文,撤回的原因是他们用来进行研究的英国生物数据库中的基因分型偏倚。
图片来源:Nature官网截图
研究结果竟是基于错误的数据
这篇名为《CCR5-∆32 is deleterious in the homozygous state in humans》的论文称:基因编辑婴儿虽然能够抵抗HIV病毒感染,但是在生命后期的死亡率会增加21%。(相关阅读:Nature子刊实锤! “基因编辑婴儿”有更高的死亡风险)
随后,其他的英国布里斯托大学的Sean Harrison教授尝试利用英国生物数据库重复这一研究结果,但令人遗憾的是他并没有成功。
此外,哈佛医学院的David Reich团队发现,Rasmus Nielsen和Xinzhu Wei计数CCR5-∆32的双份副本的方式存在差异,这种差异导致英国生物数据库中许多人使用CCR5-∆32的双份副本的数量低估了。
Nielsen表示:“所有科学家最担心的一件事就是发现他们发表的主要结果是基于错误的数据。但是我有责任向公众公开这一错误。”
对CCR5基因编辑无害?
尽管这篇论文被撤回但这并不意味着对CCR5基因编辑是无害的。哈佛大学医学院的遗传学家David Reich表示:“期望CCR5基因具有我们不知道的功能是很多科研人员的心愿,但是这并不是在人类胚胎中对其进行基因编辑的理由,这是非常不明智的。”
细胞膜中的CCR5受体(黄色)
随着贺建奎事件,CCR5基因进入大众视野,人们都知道该基因表达的CCR5蛋白是HIV病毒入侵免疫细胞的主要辅助受体之一。在近几年的研究中,科学家还发现CCR5基因的功能及缺失的影响远不止于此。它还与大脑的认知和记忆功能有关联。研究人员发现,携带CCR5-Δ32突变的患者在神经损伤后表现出更佳的恢复能力。
虽然基因编辑是治疗甚至根除疾病的希望,但是科学家们需要谨慎对待“处理旧问题和创造新问题”的界限。
缺乏CCR5并不是“百利无一害”的,该基因在病毒防护中发挥着重要作用,包括流感病毒、蜱传病毒、登革热、黄热病病毒和西尼罗病毒。已有研究表明,CCR5-Δ32突变的携带者更容易因蜱传疾病导致重度脑炎,并会对黄热病疫苗产生严重反应;CCR5-Δ32 缺失的人死于流感的风险是普通人的4倍……
基因编辑技术将何去何从?
今年5月份,美众议院拨款小组提议取消基因编辑婴儿禁令遭到了强烈的反对。在贺建奎事件后,我国国家卫健委随之也发布了相关基因编辑法规。在今年的两会上,基因编辑立法的呼声也日益高涨。
当然,我们不能够因噎废食,一味限制基因编辑技术的发展显然是不可取的,技术突破需要在符合伦理道德规范和法律规定的下服务于全人类。
参考资料:
[1] Scientists retract study linking CRISPR baby mutation to early death
[2] Gene edits to ‘CRISPR babies’ might have shortened their life expectancy
[3] CCR5 Is a Therapeutic Target for Recovery after Stroke and Traumatic Brain Injury
目前大多数获批的基因疗法,包括涉及CRISPR-Cas9的基因疗法,都是对体内取出的细胞在体外进行基因编辑,然后将这些经过编辑的细胞输注回到患者体内。这种技术非常适合靶向血细胞,目前新批准的治疗镰状细......
“今年两会,我的一个提案是建议尽早正式发布基因编辑动物安全评价指南,并制定和发布农业用基因编辑动物的评审细则,让基因编辑动物的研发单位对产业化路径能有清晰的预期。”两会期间,全国政协委员、中国科学院院......
据英国《新科学家》网站2月24日报道,国际育种公司Genus借助CRISPR技术,对猪进行了基因编辑,使其能避免患上猪繁殖与呼吸障碍综合征(PRRS)。相关论文发表于最新一期《CRISPR》杂志。该公......
据英国《新科学家》网站2月24日报道,国际育种公司Genus借助CRISPR技术,对猪进行了基因编辑,使其能避免患上猪繁殖与呼吸障碍综合征(PRRS)。相关论文发表于最新一期《CRISPR》杂志。该公......
据英国《新科学家》网站2月24日报道,国际育种公司Genus借助CRISPR技术,对猪进行了基因编辑,使其能避免患上猪繁殖与呼吸障碍综合征(PRRS)。相关论文发表于最新一期《CRISPR》杂志。该公......
基于CRISPR的基因组编辑已成功应用于镰状细胞病,其他公司正在致力于开发基于CRISPR的疗法。这项技术应用到动物身上似乎是很自然的事情。现在,英国动物遗传学公司Genus的科学家团队在威斯康星州和......
一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应,这可能给患者带来致命伤害。在一项最新研究中,德国科研团队借助CRISPR-Cas9基因编辑工具,纠正了这些缺陷,使免疫反应正常化。相关研究论文发表于2日出版的《......
英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验,10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示,其中9人几乎痊愈,这表明新基因疗法或能治愈危险的炎症疾病。相关......
2022年1月10日,马里兰大学医学院宣布完成了世界首例基因编辑的猪心脏人体器官移植,这项研究成为异种器官移植的里程碑,为广大苦苦等待供体器官的患者带来了新曙光。2024年1月18日,eGenesis......
提到CRISPR技术时,时常会把张锋挂在嘴边,而事实上,除张锋之外还有一位华人学者大牛在基因编辑领域做得“风生水起”,那就是DavidLiu(刘如谦)。回顾刘如谦的前半生岁月,颇有几分“天才少年”的意......