2020年，这些新药将能否在中国获批上市？

　　近日，数据库筛选了 15 个预计 2020 年获批的新药品种，分别是武田制药的拉那芦人单抗注射液、罗氏的注射用恩美曲妥珠单抗、荣昌生物的注射用泰它西普、百济神州的维布妥昔单抗注射液和赞布替尼胶囊、辉瑞的注射用倍林妥莫双抗、凯因科技的 KW-136 胶囊、复星医药的阿伐曲泊帕片、豪森的甲磺酸奥美替尼片、Allos公司的普拉曲沙注射液、贝达药业的盐酸恩莎替尼胶囊、拜耳的氯化镭[223Ra]、诺华的西尼莫德片、恒瑞的氟唑帕利胶囊、和黄医药的索凡替尼胶囊。

　　武田制药

　　拉那芦人单抗注射液

　　拉那芦人单抗注射液（lanadelumab，英文商品名为 Takhzyro®）是首个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物，来自武田制药旗下罕见病药物制造商夏尔（Shire）公司。于 2019 年 3 月 29 日获得 CDE 承办。

　　HAE 是一种罕见的遗传性疾病，HAE 会导致患者的水肿反复发作，引起身体中包括四肢、胃肠道及上呼吸道等部位的衰弱和疼痛，严重者可危及生命。拉那芦人单抗注射液是目前唯一一种可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的单克隆抗体药物，其作为一种预防性治疗药物，已于 2018 年 8 月 23 日获得美国 FDA 批准用于 12 岁及以上 HAE 患者，预防血管性水肿发作。

　　目前处于第一轮发补阶段，预计 2020 年 Q2 获批

　　罗氏

　　注射用恩美曲妥珠单抗

　　注射用恩美曲妥珠单抗 (trastuzumab emtansine，美国药品名为 Kadcyla®) 由罗氏制药研发，Kadcyla 是一种 HER2 靶向疗法，于 2013 年获批上市，是首个也是唯一一个获批作为单一制剂用于治疗既往已接受赫赛汀和紫杉烷化疗（单独或联合治疗）的 HER2 阳性转移性乳腺癌患者的抗体药物偶联物。于 2019 年 3 月 27 日获得 CDE 承办，并于 2019 年 6 进入优先审评通道。

　　目前处于第一轮补充资料在审，预计 2020 年 Q2 获批

　　荣昌生物

　　注射用泰它西普

　　注射用泰它西普（RC18，商品名为泰爱）是荣昌生物自主研发靶向 BLyS 和 APRIL 的双靶向生物新药，用于治疗系统性红斑狼疮。于 2019 年 11 月 13 日获得 CDE 承办，2019 年 12 月 10 日以具有明显治疗优势创新药为由纳入优先审评程序。

　　在第四届中国医药创新与投资大会上，荣昌生物公布泰它西普在系统性红斑狼疮详细临床试验数据，泰它西普 vs 安慰剂 SRI4 分别为 79.2% vs 32.0%，统计学具有显著性差异，达到临床试验主要终点，临床数据极为亮眼。

　　目前该药处于新报任务在审，预计 2020 年 Q3 获批

　　百济神州

　　维布妥昔单抗注射液

　　维布妥昔单抗注射液（Brentuximab Vedotin，英文商品名为 ADCETRIS®）是武田制药 (Takeda) 和美国西雅图遗传学公司 (SeattleGenetics,Inc.) 联合开发的抗 CD30 抗体-药物偶联物，用于治疗复发性/难治性 CD30 阳性霍奇金淋巴瘤（HL）或系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）。

　　该药分别于 2015 年和 2017 年先后在美国获批用于治疗霍奇金淋巴瘤 (HL) 和系统性间变性大细胞淋巴瘤 (sALCL)，以及皮肤间变性大细胞淋巴瘤（pcALCL）和表达 CD30 的蕈样肉芽肿（MF）的成人患者。在若干研究报告中显示，相对于现有化疗治疗方案，维布妥昔单抗能够显著提高患者的生存，包括复发/难治性霍奇金淋巴瘤与系统性间变大细胞淋巴瘤，分别将 5 年生存率提高至 41% 与 60%。

　　该药于 2019 年 4 月 28 日获得 CDE 承办，2019 年 6 月以具有明显治疗优势创新药为由纳入优先审评程序。目前处于第一轮发补阶段，预计 2020 年 Q3 获批

　　辉瑞

　　注射用倍林妥莫双抗

　　注射用倍林妥莫双抗（BLINATUMOMAB，英文商品名为 BLINCYTO ®）是安进开发的双特异性抗体重磅药，它的一端与 B 细胞表面表达的 CD19 抗原相结合，另一端与 T 细胞表面的 CD3 受体相结合，能够将 T 细胞募集到癌细胞附近，促进它们对癌细胞的杀伤。

　　BLINCYTO 于 2014 年 12 月在全球首次获批，目前，已经获批治疗复发/难治性 B 细胞 ALL 患者，是 FDA 批准的首款通过人体 T 细胞来毁灭白血病细胞的药物。该双特异性抗体自 2016 年~2019/3Q 四年全球销售额分别为 1.15 亿美元、1.75 亿美元、2.3 亿美元、2.31 亿美元。

　　国内上市申请于 2019 年 10 月 29 日获得 CDE 承办，2019 年 12 月拟纳入优先审评程序。目前处于新报任务在审，预计 2020 年 Q4 获批

　　凯因科技

　　KW-136 胶囊

　　KW-136 胶囊是凯因科技具有自主知识产权的 1 类新药，是一种全基因型 NS5A 复制复合子抑制剂，用于治疗丙肝。于 2019 年 6 月 22 日获得 CDE 承办，2019 年 9 月作为重大专项进入优先审评通道。

　　KW-136 胶囊与美国目前上市的达卡他韦均为 NS5A 复制复合子抑制剂。目前两种药物联用是治疗慢性丙型肝炎的首选治疗之一，无需添加干扰素及利巴韦林，给患者减轻药物副作用带来的痛苦，并且是国内首家全基因型方案，上市后无需检测基因型，降低病人的经济负担简化诊治流程。

　　该药目前处于生产现场检查中，预计 2020 年 Q1 获批

　　百济神州

　　赞布替尼胶囊

　　赞布替尼胶囊（中文通用名为：泽布替尼）是百济神州自主研发的高选择性 BKT 抑制剂。2019 年 11 月 15 日，泽布替尼通过美国 FDA 加速批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者，成为了迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、在 FDA 获准上市的抗癌新药，实现中国原研抗癌新药出海「零的突破」。

　　泽布替尼治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）（受理号：CXHS1800024）和复发/难治性慢性淋巴细胞白血病小淋巴细胞淋巴瘤（R/R CLL/SLL）（受理号：CXHS1800030）分别于 2018 年 8 月和 10 月报上市，并于 18 年底均纳入优先审评审批。

　　目前两个适应症 NMPA 办理状态均处于在审评审批中 ，CXHS1800024 处在生产现场检查中，预计 2020 年 Q1 获批，CXHS1800030 第二轮补充资料在审，预计 2020 年 Q2 获批

　　复星医药

　　阿伐曲泊帕片

　　阿伐曲泊帕片（avatrombopag，商品名为 Doptelet®）是复星医药独家协助 AkaRx 在中国大陆和香港开发药品，该药用于治疗计划接受医疗或牙科手术的慢性肝病（CLD）成人患者的低血小板计数（血小板减少症），该药于 2018 年 5 月在 FDA 获批上市。

　　该药于 2019 年 4 月 8 日获得 CDE 承办，2019 年 5 月正式纳入优先审评。目前处于 CDE 第一轮发补阶段，已经完成临床试验现场核查，预计 2020 年 Q3 获批

　　豪森药业

　　甲磺酸奥美替尼片

　　奥美替尼是豪森药业研发的、具有自主知识产权的新型第三代 EGFR-TKI，能够不可逆地、高选择性抑制 EGFR 敏感突变和 EGFR T790M 耐药突变。

　　2019 年 9 月 7 日，2019 年世界肺癌大会（WCLC）公布了奥美替尼 II 期最新临床数据， 截止数据公布日，182 名（74.6％）患者仍在接受治疗。242 例患者中有 160 例通过独立的中心评价确认部分应答。奥美替尼 II 期客观缓解率 ORR：68.4％（95％CI：62.2-74.2）。疾病控制率 DCR ：93.4％（95％CI：89.6-96.2）。

　　2019 年 4 月，豪森递交了「甲磺酸奥美替尼」的有条件上市申请，2019 年 6 月被纳入优先审评，拟用于局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者治疗，主要针对 EGFR T790M 耐药突变。目前该药处于第一轮补充资料在审，预计 2020 年 Q2 获批

　　Allos公司

　　普拉曲沙注射液

　　普拉曲沙注射液（pralatrexate，英文商品名为 Folotyn®）是由 Allos 公司开发的孤儿药物，于 2009 年被 FDA 批准上市，是首个用于治疗外周 T 细胞淋巴瘤 (PTCL）的二氢叶酸还原酶抑制剂。

　　在美国 PTCL 被确定为罕见性疾病，每年约有 9500 名患者，而其在亚洲国家有更高的发病率。在临床上，普拉曲沙对患者复发性或者难以治愈的外周 T 细胞淋巴瘤患者的治疗有着非常重要的意义。

　　该药于 2019 年 1 月 2 日提交上市申请获得 CDE 承办，2019 年 3 月进入优先审评通道，目前处于在审评审批中，已完成临床现场核查，预计 2020 年 Q2 获批

　　贝达药业

　　盐酸恩莎替尼胶囊

　　恩莎替尼（英文名 Ensartinib，代号：X-396），是贝达药业及其控股子公司 XcoveryHoldings,Inc. 共同开发的全新的、拥有完全自主知识产权的分子实体化合物，是一种新型强效、高选择性的新一代 ALK 抑制剂。

　　2018 年 12 月 26 日，恩莎替尼提交上市申请，2019 年 1 月 2 日获得 CDE 承办，适用于此前接受过克唑替尼治疗后进展的或者对克唑替尼不耐受的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。同年 2 月进入优先审评通道，目前处于 CDE 第二轮发补阶段，预计 2020 年 Q2 获批

　　拜耳

　　氯化镭 [223Ra]

　　氯化镭 [223Ra]（商品名 Xofigo）是拜耳开发的一款放射性治疗药物，获批用于伴骨转移症状的去势抵抗前列腺癌患者，于 2013 年 05 月 15 日获 FDA 批准上市，近年来市场销售额增长稳健，2017 年全年销售收入达 4.08 亿欧元。

　　它通过发射α粒子作用于骨转移的癌细胞，能够帮助改善患者的生存，且具有良好的安全性。据悉，其活性部分模拟了钙离子，通过与骨骼中的羟基磷灰石（HAP）形成复合物，选择性地靶向骨骼，尤其是骨转移区域。镭 233（α-发射器）发射的高 LET（线性能量转移）射线，能够在邻近肿瘤细胞中引发高频率的双链 DNA 断裂，从而产生强效的细胞毒效应。

　　拜耳曾在 2018 年 11 月 23 日提交过氯化镭 223Ra 注射液上市申请，未能获得批准。2019 年 8 月 23 日，拜耳再次提交上市申请获得 CDE 承办，2019 年 9 月进入优先审评通道。该药目前处于新报任务在审，预计 2020 年 Q3 获批

　　诺华

　　西尼莫德片

　　西尼莫德片（siponimod ，英文商品名为 Mayzent®）是诺华研发的一款口服多发性硬化症（MS）药物，其活性成分 siponimod 能够选择性地与 SIPR1 和 SIPR5 结合，可阻止淋巴细胞离开淋巴结，从而阻止其进入中枢神经系统，用于治疗复发型多发性硬化症成人患者的治疗。

　　多发性硬化症（MS）是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者的免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致大脑与身体其它部位的信息交流受阻。大多数患者在 20-40 岁之间第一次出现症状。全球有大约 230 万患者受到 MS 的困扰，其中 3-5% 为儿童或青少年。值得一提的是，2018 年 5 月，多发性硬化症（MS）被纳入《第一批罕见病目录》，目前，国内可用的多发性硬化症药物非常缺乏。

　　该药于 2019 年 2 月 18 日获得 CDE 承办，2019 年 5 月进入优先审评通道，目前处于 CDE 第一轮发补状态，预计 2020 年 Q3 获批

　　恒瑞

　　氟唑帕利胶囊

　　氟唑帕利是恒瑞医药研发的国产 PARP 抑制剂，用于治疗既往经过二线及以上化疗的伴有 BRCA1/2 致病性或疑似致病性突变的复发性卵巢癌。

　　目前，全球共有 4 个 PARP 抑制剂上市，2018 年 8 月，奥拉帕利在中国获批上市，成为了国内首款小分子靶向 PARP 抑制剂。2018 年全球市场规模在 10 亿美元左右，其中，奥拉帕利占据一半以上市场份额。氟唑帕利成功获批后有望成为恒瑞下一个重磅创新药，同时有望拿下国内 PARP 抑制剂第二把交椅。

　　Insight 数据库显示，目前恒瑞的氟唑帕利还有 10 多项临床正在开展，适应症涉及小细胞肺癌、实体瘤、复发转移三阴乳腺癌、前列腺癌、复发性卵巢癌、晚期胃癌等。

　　该药于 2019 年 10 月 29 日获得 CDE 承办，2019 年 12 月 5 日拟纳入优先审评程序。目前处于新报任务在审，预计 2020 年 Q4 获批

　　和黄医药

　　索凡替尼胶囊

　　索凡替尼是由和黄医药研发的一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，也是继呋喹替尼胶囊于去年在中国成功获批后，和黄医药第 2 款自主研发并在中国提交新药上市申请的创新肿瘤药物。

　　索凡替尼具有抗血管生成和免疫调节双重活性，可通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）以阻断肿瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子-1 受体（CSF-1R），通过调节肿瘤相关巨噬细胞，促进机体对肿瘤细胞的免疫应答。

　　该药于 2019 年 11 月提交上市申请获得 CDE 承办，2019 年 12 月 12 日拟纳入优先审评程序。目前该药处于新报任务在审，预计 2020 年 Q4 获批。