《柳叶刀》：癌症、糖尿病患者的新希望

　　一种最初开发用于防止移植器官排斥的药物现在被证实可以显著缩小结节性硬化症(tuberous sclerosis complex，TSC)患者体内一种特殊的脑瘤。结节性硬化症是一种遗传疾病，可引起重要器官生长肿瘤。

　　这一在线发表于《柳叶刀》(The Lancet)杂志上的研究显示了一种称作依维莫司(everolimus)的药物具有减慢结节性硬化症患者体内过度细胞生长的效应。

　　研究的主要作者、辛辛那提儿童医疗中心TSC诊所联合主任Franz博士说由于与TSC中过度细胞生长相关的相同mTOR信号通路还与其他的癌症、神经性疾病如阿尔茨海默氏症、2型糖尿病、帕金森氏病、亨廷顿氏病以及自闭症有关。这使得everolimus这一mTOR抑制剂成为了治疗这些mTOR 相关疾病的一种有潜力的候选药物。

　　Franz博士说：“在本研究中，每位患者肿瘤均有所缩小，在用everolimus治疗后没有患者需要接受手术。35%的患者在药物治疗平均42周后肿瘤体积至少缩小了50%。”

　　这一III期研究在117名TSC患者中开展，他们被随机分配到everolimus组或安慰剂组。患者介于婴儿到成人之间，平均年龄为9.5岁。安慰剂组的患者没有显示肿瘤改善。肿瘤体积是通过MRI评估大脑进行测量。

　　早前Franz完成了对everolimus 的II期研究，结果发布在2010年的《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)上。基于这一数据，美国食品和药物管理局答应加速批准everolimus用于治疗患有室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGAs)的患者。这一新的以安慰剂为对照的研究证实了这些早先的结果。

　　Franz说在FDA批准之前，手术被视为是SEGAs的标准治疗，现在everolimus成为了一种替代手术有潜力的方法，以及TSC的第一个靶向性药物治疗。

　　“儿童和青少年有可能不仅能够避免手术，他们或许还能看到疾病其他方面的改善，包括减少或甚至消除脑积水(液体聚集在大脑中导致颅内压增高)。因为这些肿瘤定位在大脑脑脊髓液通道或心室的深部，脑积水常与之相关。”

　　在Franz博士2010年的研究中，通过评估生活质量和神经心理学，研究人员报告称患者的生活质量在用everolimus治疗3-6个月后得到改善。

　　基于辛辛那提儿童医疗中心肾病学家和TSC诊所联合主任John Bissler博士的研究，美国食品和药物管理局今年早些时候批准了everolimus作为首个药物治疗在80%的TSC患者中形成的非癌性肾肿瘤。这使得未来许多的患者可以多年维持肾功能，无需反复的手术治疗。