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“重磅炸弹(blockbuster)”是医药行业领域最被人津津乐道的词汇，无论是`医药巨头，还是国内雨后春笋般发展的医药企业都期待着能拥有自己的“重磅炸弹”。 一个此类药物，足可以铸就一个超级跨国企业，比如说修美乐的东家艾伯维(Abbvie)，2013年修美乐的全球销售额高达106.59亿美元，勇夺销冠，笑傲群雄。 排名国际前十名的医药企业哪个公司不拥有自己的“重磅炸弹”？于是一场场追逐重磅炸弹的战争此起彼伏。 然而，我们也不能否认，培育一个重磅炸弹是越来越难。市场、政策、研发费用、研发时间等等因素都成了横亘在前面的绊脚石。 因此就有人提出，市场与研发将由“重磅炸弹”转向超级明细细分市场。而在这种行业转型的发展中，孤儿药就能做到真正的小鬼当家。 1. 引领个性化治疗，孤儿药的意外之喜 在FDA出台孤儿药政策之前，很少有人会想到，孤儿药有朝一日成为引领行业潮流的风向标。目前在所有在列的孤儿病肿瘤中，80%所以遗传病......阅读全文
目前，我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题？造成这些问题的原因有哪些？有哪些可能的改善途径？带着这些问题，《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。 创新型“孤儿药”难寻“中国造” 近日，记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病，患者身体呈
孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。 目前
在美国，罕见病的定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病，而孤儿药是预防、治疗、诊断这类疾病的药物。在美国，大约有3000万人患上罕见病，其中约有50%是儿童。在世界范围内，约有3.5亿人患有一种或以上的罕见病，大约80%的罕见病是源于基因遗传的。目前，美国估计罕见
一、国外“孤儿药”政策较完善 在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病人群上，并将其作为潜在的收入流，一个“重磅炸弹”足以铸就一个超级跨国企业，艾伯维（Abbvie）便因“修美乐”成为药业新巨头（2013年修美乐的全球销售额高达106.59亿美元）。 孤儿药单品市场规模虽小，但
对于那些被罕见病折磨的患者们来说，他们的病症通常都是一种孤立的存在。对于病症的整体知识很少，诊断和治疗的过程往往是长时间而且非常痛苦的。这些罕见病受害者大多数是年轻人或是儿童。 罕见病往往是先天性的或与基因问题有关，其中一部分是由于癌症或自体免疫问题或是传染性疾病引起的。这些疾病都很复杂、严重
罕为人知、罕有人用却又关乎人命的“孤儿药”，再次进入了公共政策视野内。 国务院总理李克强12月21日主持召开国务院常务会议，通过“十三五”卫生与健康规划，部署今后5年深化医药卫生体制改革工作。会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务。其中之一，就是健全药品供应保障体系，扶持低价药、“孤儿药”、
2017年，全球罕见病药物市场总额达703亿美元。VC投入到罕见病领域的资金额也逐年上升。 罕见病虽小，却是一门大生意。《我不是药神》药物原型格列卫，最初就是以“孤儿药”获批，最后成为年销售峰值逼近50亿美元的超级“重磅炸弹”。 在美国，孤儿药是“重磅炸弹”的摇篮，有的甚至是药企巨头的支柱。
支付方主导、孤儿药发力或将成近年药品研发主要走向。 日前，艾美仕市场研究公司（IMS Health）发布了2013年全球医药市场的统计数据：在全球新药研发中，适应症药物、孤儿药、专科疾病等领域的研发已发生明显变化，而大众疾病领域受热程度则有所降低，治疗终点明确药物的竞争力将倍加明显。 “IMS
近期生物药领域风起云涌，Venclexta、Atezolizumab等多个新型靶向药物取得突破性进展。这让我们再一次意识到，技术创新对于生物药开发的重要性。笔者在近期参加一些抗体/精准医疗峰会时发现产业界和市场都在关注着靶向药物、特别是抗体药方向的新型药物种类。因此我们撰写了《抗体药物•遇见未来
在2014年接近尾声的时候，埃博拉病毒依然占据着全世界的各大头条，而研制出“拯救”世界于抗埃博拉新药的希望也似乎越来越明显。Mapp、Sarepta、Tekmira三家制药公司正在与世界卫生组织、Wellcome 基金会等其他组织一同在西非开展临床试验。还有好消息是，OncoSynergy制药公
・世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65%。~1%。的疾病或病变。 ・目前已确认的罕见病有5000～6000种，约占人类疾病的10%。 由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些用于预防、治疗、诊断罕见病的
经过多年的发展,制药研发行业正在不断壮大,研发产品线正在进一步扩张。另一方面,关于制药行业研发创新难度不断增加的认识,已为众多业内人士所认同。制药行业的竞争力和压力可想而知,不过,目前行业已经将注意力集中在了罕见病或具有未满足临床需求的疾病领域。 当前,制药行业出现了越来越多孤儿药,对于免疫肿
2015年9月3日，恒瑞医药发布《关于许可美国 Incyte 公司在国外开发和销售 PD-1 抗体的公告》，宣称“公司将具有自主知识产权的用于肿瘤免疫治疗的PD-1单克隆抗体项目有偿许可给美国Incyte公司，Incyte公司将获得除中国大陆、香港、澳门和台湾地区以外的全球独家临床开发和市场销售
在刚刚结束的2014上市公司年中报告中，生物医药行业凭借61.45%净利润增长率排名第四位。 而与之相悖的则是创业板的生物医药公司，纷纷在中报的数据里面露尴尬。 43家创业板医药类上市公司中，有9家企业面临净利润预降的危机。 智飞生物(300122,股吧)的预降幅度15%左右，向来在行业内
“创新药的研发是世界级难题。如何研发创新药？是大家都在探索的问题，同时也是天境生物创立、发展至今始终关注的焦点。”这是天境生物科技（上海）有限公司董事长兼首席执行官臧敬五博士在接受生物探索时多次提及的话语。 天境生物科技（上海）有限公司是一家初创公司，立足于肿瘤免疫和自身免疫类疾病领域的创新药
在很多国内CRO不认为“必须要对战略选择‘到底做大而廉还是小而精’给出答案”的时候，药明康德在行动上再向前一步。 提前占位 近年，在投资了四项平台技术和两家诊断公司之外，药明康德竟然还投资了10家生物医药企业，“服务提供方帮工会不会抢了制药企业大厨生意”的问题就一直以各种含蓄的方式被抛出。
国家大力唱赞“中医药” 2月16日，CFDA通过官网披露：依据国务院印发《关于取消13项国务院部门行政许可事项的决定》（国发〔2016〕10号），规定取消中药材生产质量管理规范（GAP）认证。 2015年年初，国务院办公厅发布《中医药健康服务发展规划（2015-2020年）》。2016年1月
医药市场的繁荣需要强有力的研发支撑，这是内在动力。纵观全球研发强度前10位的公司，研发投入占比均在10%以上，研发投入的转化成果便是源源不断的新药问世。 2015年，FDA共批准了45个新药，包括33个新分子实体（NME）和12个生物制品许可申请（BLA），这一数字高于2014年的41个和20
2014年之于生物制药产业，仅用“好”来形容远远不够。繁荣的资本市场、创记录的IPO数量以及几年前还只是理论、而今年就取得了突破性进展的科学技术，都为这一年添上了浓墨重彩。近日，BioWorld总结了2014年生物制药领域最重大的十个事件与趋势。其中，西非的埃博拉疫情高踞榜首。 1.埃博拉疫情
成骨不全症，是一种罕见的遗传性骨疾病（图）。患儿经历轻微的碰撞，就会造成严重的骨折。这类患儿俗称“瓷娃娃”。目前临床上缺乏专门针对成骨不全症的治疗药物。美国FDA把开发针对这类疾病的药物称为“孤儿药”。中国药品监管机构也把这类疾病纳入罕见病目录。获得美国FDA孤儿药认定，将为后续药物研发带来一系
癌症是严重威胁人类健康的一类疾病，我国癌症防治形势十分严峻，每年新发癌症病例约310万，死亡约200万。近20年来，我国癌症发病率呈逐年上升趋势，致癌因素主要包括慢性感染、不健康的生活方式、环境污染和职业暴露等。 目前我国癌谱兼具发展中国家与发达国家癌谱特征。一段时期内，以肝癌、胃癌、食管癌、
5月15日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了辉瑞旗下Hospira公司的药物Retacrit(epoetin alfa-epbx)作为Epogen/Procrit(epoetin alfa)的生物仿制药，用于治疗由慢性肾病、化疗或使用齐多夫定(zidovudine)治疗HIV感染而导致的贫
2014年新药全球销售额历史首次超过万亿美元，达到10430亿美元。2014年新药研发的支出和全球新药销售比为18%。”在广州召开的汤森路透全国巡讲研讨会上，汤森路透的科学与解决方案顾问李寅，源引该公司《2014年度CMR全球研发年度报告》的数据（下称“报告”）。 近年来，国内企业对新药研发的
2月11日，最新召开的国务院常务会议透露了关于罕见病药的关键信息，这不仅会使得一批次布局罕见病药品的药企以及罕见病病人获益，也意味着未来中国罕见病用药市场的逻辑将发生巨大改变。 具体而言，会议指出，加强癌症、罕见病等重大疾病防治，事关亿万群众福祉。一要加快完善癌症诊疗体系。坚持预防为主，推进癌
截止2017年9月15日， FDA共批准32个原创新药，包括24个新分子实体（New Molecular Entity，NME）和8个新生物制品，其中15个以优先审评方式获得批准。已远超过2016年全年FDA批准的22个新药。 从治疗领域来看 包括10个抗肿瘤药物、2个抗病毒药物、1个抗风湿
造血系统疾病俗称血液病，是指原发于造血系统和主要累及造血系统的疾病。许多其他系统疾病有血液方面改变者，只能称为系统疾病的血液学表现。造血系统疾病一般可分为红细胞疾病、白细胞疾病、出血性疾病等。随着造血干细胞研究的深入，发现不少造血系统疾病的发病和造血干细胞质和量有关，近年来在上述分类的基础上再进
2016年，欧洲药品管理局（EMA）继续推行了其在2013年发起的基本组织机构改革，以更好地支持EMA保护公共健康的使命，强化欧洲药品监管体系的协调性。 新架构使EMA对药品生命周期的监管更为紧密：有专职负责支持医药研发企业的部门，专职负责药品科学审评和程序管理的部门，还有负责监管药品的部门（
在我国居民医疗健康需求不断升级的背景下，党的十九大报告明确指出，深化医药卫生体制改革，全面建立中国特色基本医疗卫生制度，构建并完善医药卫生的四大体系，公共卫生服务体系、医疗服务体系、医疗保障体系和药品供应保障体系。结合健康中国战略规划和部署，满足百姓对多样化医疗服务的健康需求，补足健康服务业短板
大公司 01依生生物胰腺癌新药获FDA孤儿药资格 药明康德：北京/2018年02月26日/ 依生生物制药有限公司今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准其肿瘤免疫治疗药物YS-ON-001取得治疗胰腺癌的孤儿药资质，这是该产品在获得美国FDA授予的治疗肝癌的孤儿药资质后的又一
对于一个刚出生的孩子而言，拥有好的遗传基因和有一个好名字都挺重要，对于一家公司而言，也是如此。目前全球仅生物制药公司的数量就成千上万，公司名字也多种多样，但是在公司的名字中有一个单词似乎最受欢迎，它就是“gene”（基因）。 本文就是盘点那些名称中全部或部分包含有“gene”的、最著名的生物制