一、国外“孤儿药”政策较完善 在过去一段很漫长的时间里,制药公司都将目光锁定在大疾病人群上,并将其作为潜在的收入流,一个“重磅炸弹”足以铸就一个超级跨国企业,艾伯维(Abbvie)便因“修美乐”成为药业新巨头(2013年修美乐的全球销售额高达106.59亿美元)。 孤儿药单品市场规模虽小,但由于针对特殊人群,因此竞争程度低,准入门槛相对较高,盈利能力也更强。尽管孤儿药不大可能成为销售额高达上百亿美元的重磅药物,但由于市场、政策、研发费用、研发时间等等因素导致培育一个“重磅炸弹”的难度越来越高,对于制药企业来说,孤儿药市场的高增长率无疑对其有着巨大的诱惑力,某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠。 与此同时,为鼓励企业研发生产孤儿药,世界各国普遍对孤儿药的研发销售制定了相应的激励法规政策,尤其是美国的孤儿药法案促进了其他主要市场的政府出台类似法案,例如日本和欧盟就分别在1993年和2000年出......阅读全文
“重磅炸弹(blockbuster)”是医药行业领域最被人津津乐道的词汇,无论是`医药巨头,还是国内雨后春笋般发展的医药企业都期待着能拥有自己的“重磅炸弹”。 一个此类药物,足可以铸就一个超级跨国企业,比如说修美乐的东家艾伯维(Abbvie),2013年修美乐的全球销售额高达106.59亿美元
目前,我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题?造成这些问题的原因有哪些?有哪些可能的改善途径?带着这些问题,《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。 创新型“孤儿药”难寻“中国造” 近日,记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病,患者身体呈
都已四月份了,介绍FDA2013年批准27个品种的文章很多,这里就不赘述了。下表做一简单总结。 仅指突破治疗(breakthroughtherapy)和快速审批(fasttrack)两种模式,不讨论优先审查(priorityreview)和加速批准(acceleratedapproval)
2010年11月,David Mitchell被诊断患有多发性骨髓瘤。当时他认为这种相对罕见的骨髓癌 (每年诊断出的病例约为30,000例)几乎意味着对他判了死刑。 幸运的是,事情并没有向着这个消极的方向发展。上个月,Mitchell和儿子一起在梦幻般的大峡谷漂流之旅中庆祝了他的67岁生日。
孤儿药(Ophan Drug)是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织(WHO)的定义,患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过,世界各国根据自己国家的具体情况,对罕见病的认定标准存在一定差异。 目前
在美国,罕见病的定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病,而孤儿药是预防、治疗、诊断这类疾病的药物。在美国,大约有3000万人患上罕见病,其中约有50%是儿童。在世界范围内,约有3.5亿人患有一种或以上的罕见病,大约80%的罕见病是源于基因遗传的。目前,美国估计罕见
罕见病,又称“孤儿病”,泛指一类发病率极低的疾病。世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065-0.1%的疾病或病变”。 中国罕见病发展中心(CORD)创始人和主任黄如方先生曾在报告中这样描述罕见病: 这是最坏的时代: 国际确认的罕见病有6000-7000种,约占人类疾
罕为人知、罕有人用却又关乎人命的“孤儿药”,再次进入了公共政策视野内。 国务院总理李克强12月21日主持召开国务院常务会议,通过“十三五”卫生与健康规划,部署今后5年深化医药卫生体制改革工作。会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务。其中之一,就是健全药品供应保障体系,扶持低价药、“孤儿药”、
基于所影响的免疫细胞类型,淋巴瘤已被细分为几十个亚型 根据美国食品和药物管理局(FDA)给出的定义,“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于20万人的疾病。 2013年,FDA不下21次授予各种淋巴瘤药物为指定孤儿药。全
近年来,孤儿药研发热度不减。罕见疾病的临床试验规模往往较小,且缺乏治疗选择,这给孤儿药的监管审查带来优势。此外,税收的优惠政策进一步降低研发成本,而当孤儿药进入市场后,其平均售价是非孤儿药的6倍,定价能力十分出众。 1760亿美元巨市场 EvaluatePharma 最近发布的一
2017年,全球罕见病药物市场总额达703亿美元。VC投入到罕见病领域的资金额也逐年上升。 罕见病虽小,却是一门大生意。《我不是药神》药物原型格列卫,最初就是以“孤儿药”获批,最后成为年销售峰值逼近50亿美元的超级“重磅炸弹”。 在美国,孤儿药是“重磅炸弹”的摇篮,有的甚至是药企巨头的支柱。
3月24日,美国食品和药品管理局(FDA)批准认证该国吉利德科学公司的瑞德西韦(Remdesivir)孤儿药认证,适应症为新冠肺炎(COVID-19)。 根据美国《孤儿药法案》,FDA将为制药公司提供7年的市场独占期。其间,该药物仅由原研发企业独家生产销售,FDA不再批准其他具有相同适应症的
3月24日,美国食品和药品管理局(FDA)批准认证该国吉利德科学公司的瑞德西韦(Remdesivir)孤儿药认证,适应症为新冠肺炎(COVID-19)。 根据美国《孤儿药法案》,FDA将为制药公司提供7年的市场独占期。其间,该药物仅由原研发企业独家生产销售,FDA不再批准其他具有相同适应症的药
基于所影响的免疫细胞类型,淋巴瘤已被细分为几十个亚型 正如癌细胞一样,目前淋巴瘤的定义也出现了分化。在美国,约70万人患有该病,但在过去的几十年间,基于发生癌变免疫细胞的类型,淋巴瘤被细分成几十个亚型。药物公司将目标瞄向了这些亚型,并且一直要求将其划入“孤儿病”的范围。根据美国食品和药物管理局(F
根据世界卫生组织的统计,全球约有5000-8000种罕见病,但治疗药物却异常紧缺,因此中国、美国等国家均发布了法律政策支持罕见病及其治疗药物的研发。但最近,有媒体Axios撰文指出,美国一些最畅销的品牌药物为了保护其专利、避免仿制药竞争,通过获得孤儿药认定等法律批准途径,增加药物研究数量,延长专
首先我们来认识一群特殊的孩子们。 杜亚倩,一个安徽姑娘。我们见到她的时候,她就这样坐在小板凳上,一步一步吃力地向我们“走”来。我们看到,坐着的亚倩还不到50公分高,即使站起来也不足一米,这让我们很难想象
・世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65%。~1%。的疾病或病变。 ・目前已确认的罕见病有5000~6000种,约占人类疾病的10%。 由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些用于预防、治疗、诊断罕见病的
在2014年接近尾声的时候,埃博拉病毒依然占据着全世界的各大头条,而研制出“拯救”世界于抗埃博拉新药的希望也似乎越来越明显。Mapp、Sarepta、Tekmira三家制药公司正在与世界卫生组织、Wellcome 基金会等其他组织一同在西非开展临床试验。还有好消息是,OncoSynergy制药公
美国食品和药物管理局官网数据库显示,美国吉利德科技公司一款在研药、已进入治疗新冠肺炎临床试验的药物瑞德西韦23日被药管局认定为“孤儿药”,涉及适应症为新冠肺炎。瑞德西韦获得孤儿药资格 瑞德西韦是一种核苷类似物,原用于抗埃博拉病毒感染的临床试验,一些体外及动物研究显示,一定浓度下该药可对严重急性
你知道全世界最昂贵的药有哪些吗?大多数是孤儿药!这种用于诊断及防治罕见病的药品,由于患者少、研发成本高,很少被药企关注,因此被业内形象地称为“孤儿药”。 “目前我国对孤儿药的研发几乎空白,全进口药费昂贵、未进医保,很多罕见病患者只能放弃治疗。”刚刚过去的周末,孤儿药界定与市场准入政策全国学
针对孤儿药,FDA启动一个特别计划——Orphan Drug Modernization Plan,其中首推的举措是: 9月21日前解决所有积压的孤儿药申请! 此外,对于新申请的孤儿药审批,FDA将在接受后的90天内给予制药企业回复。FDA希望,这些积极运作将给市场带来更多的孤儿药,且有利于降
据艾美仕(IMS)医疗健康信息部提供的数据报告,未来5年全球医药市场及药物用量均会出现显著的增长趋势,到2020年全球医药市场将增加到14,000亿美元,用药量达到45,000亿剂。新兴医药市场主要以仿制药为主,药物使用率激增,该市场将占全球医药市场2/3的容量。因高价药物及新型组合药物为患有多
据艾美仕(IMS)医疗健康信息部提供的数据报告,未来5年全球医药市场及药物用量均会出现显著的增长趋势,到2020年全球医药市场将增加到14,000亿美元,用药量达到45,000亿剂。新兴医药市场主要以仿制药为主,药物使用率激增,该市场将占全球医药市场2/3的容量。因高价药物及新型组合药物为患有
支付方主导、孤儿药发力或将成近年药品研发主要走向。 日前,艾美仕市场研究公司(IMS Health)发布了2013年全球医药市场的统计数据:在全球新药研发中,适应症药物、孤儿药、专科疾病等领域的研发已发生明显变化,而大众疾病领域受热程度则有所降低,治疗终点明确药物的竞争力将倍加明显。 “IMS
造血系统疾病俗称血液病,是指原发于造血系统和主要累及造血系统的疾病。许多其他系统疾病有血液方面改变者,只能称为系统疾病的血液学表现。造血系统疾病一般可分为红细胞疾病、白细胞疾病、出血性疾病等。随着造血干细胞研究的深入,发现不少造血系统疾病的发病和造血干细胞质和量有关,近年来在上述分类的基础上再进
从南开大学获悉,该校药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物,日前获得美国食品药品管理局(FDA)罕见病药物(即:孤儿药)的资格认定,成为中国少数几个获得该资格认定的药品之一,也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。 “孤儿药”(Orph
在过去一段很漫长的时间里,制药公司都将目光锁定在大疾病(患有通常性疾病的大数量群体)人群上,并将其作为潜在的收入流。然而随着处方药在欧美市场销量的停滞不前,某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠。这类药物由于治疗的疾病罕见且药物稀缺,因而被形象的称为“孤儿药”。
2015年9月3日,恒瑞医药发布《关于许可美国 Incyte 公司在国外开发和销售 PD-1 抗体的公告》,宣称“公司将具有自主知识产权的用于肿瘤免疫治疗的PD-1单克隆抗体项目有偿许可给美国Incyte公司,Incyte公司将获得除中国大陆、香港、澳门和台湾地区以外的全球独家临床开发和市场销售
一个药企的投资方向、研发重点和开发策略既要强调创意,也要关注市场的变化,还需随时吸取同行成功的经验和失败的教训,并根据科学进展和临床结果进行调整,在回顾过去的同时探讨市场的发展趋势。日前,IMS Health发布的2013年医药市场的统计数据显示,美国医药市场受主付方影响较大,新药开发有效区分现
截止2017年9月15日, FDA共批准32个原创新药,包括24个新分子实体(New Molecular Entity,NME)和8个新生物制品,其中15个以优先审评方式获得批准。已远超过2016年全年FDA批准的22个新药。 从治疗领域来看 包括10个抗肿瘤药物、2个抗病毒药物、1个抗风湿