基因疗法有望治疗因HBB基因突变导致的多项血液疾病
镰刀细胞贫血症（sickle cell anemia）和β-地中海贫血（β-thalassemia）都是由于编码成人血红蛋白β亚基的HBB基因上出现突变而导致的遗传性贫血症。这些疾病患者可能终生需要接受输血或者其它疗法的治疗。已有研究表明，在成人中重新表达胎儿血红蛋白可以起到缓解贫血症状的作用。但是编码胎儿血红蛋白的基因在胎儿出生之后就停止表达了。日前，在《Nature Genetics》上发表的最新研究中，新南威尔士大学（University of New South Wales， UNSW）的研究人员使用CRISPR基因编辑技术在编码胎儿血红蛋白的基因中加入自然界中存在的罕见基因突变，从而使这些基因能够在成人患者身上表达。这一发现有可能产生治疗因为HBB基因突变导致的多项血液疾病的基因疗法。 镰刀细胞贫血症或β-地中海贫血患者体内的血红蛋白因为HBB基因上的突变而无法正常行使携带氧气的功能。但是少部分患者体内编码胎儿血......阅读全文
基因疗法有望治疗因HBB基因突变导致的多项血液疾病
镰刀细胞贫血症（sickle cell anemia）和β-地中海贫血（β-thalassemia）都是由于编码成人血红蛋白β亚基的HBB基因上出现突变而导致的遗传性贫血症。这些疾病患者可能终生需要接受输血或者其它疗法的治疗。已有研究表明，在成人中重新表达胎儿血红蛋白可以起到缓解贫血症状的作用。
《Nature－Communications》神经肌肉疾病基因疗法
杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的渐进性遗传疾病，据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。，它是儿童最常见的神经肌肉疾病，与编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的DMD基因异常有关。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出
神经系统疾病的新型疗法——基因编辑疗法
当地时间 6 月 15 日，美国生物技术公司 Capsida Biotherapeutics（简称 Capsida）与生物制药公司 CRISPR Therapeutics（简称 CRISPR）签订协议，宣布两家公司建立战略合作伙伴关系，共同研究、开发、制造和商业化体内基因编辑疗法，其中包含利用工
妊娠基因疗法预防致命神经变性疾病
KK妇女儿童医院、新加坡国立大学卫生系统和伦敦大学学院领导的一项新研究发现，一种被称为高雪氏症（Gaucher disease）的婴儿神经退行性疾病在小鼠模型已经证实，是可预防的。 这项研究发表在《Nature Medicine》，凸显了子宫内胎儿基因疗法对预防和治疗新生儿致死性神经变性
简述血液系统疾病的基因治疗
造血干细胞一直被认为是对血液系统恶性肿瘤或其它疾病(如地中海贫血、镰刀性红细胞贫血、血友病等)进行基因治疗的理想靶细胞，但由于缺乏使目的基因在造血干细胞稳定表达的，这方面的研究进展不明显。尽管小鼠逆转录病毒载体能够转导经细胞因子刺激后进入细胞周期的造血干细胞，但经此处理的干细胞性质可能会发生改变
基因疗法可预防致命神经退行性疾病
英国《自然·医学》杂志7月16日在线发表的一项医学最新研究表明，基因疗法可以预防早发性致命神经退行性疾病——戈谢病。英国科学家团队将一种病毒载体递送至胎鼠的中枢神经系统，这种病毒载体经过改造，重新广泛表达一种特殊编码基因，缓解了胎鼠的脑部退化。 戈谢病是一种遗传病，常见症状包括肝脾肿大、骨骼易
血液透析疗法的介绍
将患者的血液和透析液同时引进透析器（两者的流动方向相反），利用透析器（人工肾）的半透膜，将血中蓄积的过多毒素和过多的水分清出体外，并补充碱基以纠正酸中毒，调整电解质紊乱，替代肾脏的排泄功能。 血液透析器俗称人工肾，有空心纤维型、盘管型及平板型3种 。最常用的是空心纤维型 ，由1万～1.5万根空
基因疗法治疗一些罕见疾病取得进展
科研人员在刚刚过去的2009年利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病，并取得不同程度的进展。例如，在美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病位列其中。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域的进展对人类最终战胜一些罕见疾病具有重要意义。 基因是生命的设计者，负责编
Nat－Med：CRISPR基因编辑技术或有望治疗血液疾病
刊登于国际著名杂志Nature Medicine上的一项研究报告中，来自圣犹大儿童研究医院的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术就可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症，该研究为后期通过基因组编辑技术来开发治疗常见血液障碍的新型疗法提供了一定帮助。 研究者Mitchell J. W
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
血液疗法－能否治愈埃博拉
首个用埃博拉幸存者的血液来治疗埃博拉患者的临床试验在西非拉开序幕，其目的主要是来测试埃博拉幸存者向患者捐献血浆或血液的是否安全、有效的，并能够减少了疾病和死亡。采取这一疗法的理论依据是：幸存者体内的血液里可能已经存在埃博拉病毒的抗体，能够有效地对抗那些感染了病毒。 感染埃博拉病毒后的幸存者中，
血液透析疗法方法介绍
将患者的血液和透析液同时引进透析器（两者的流动方向相反），利用透析器（人工肾）的半透膜，将血中蓄积的过多毒素和过多的水分清出体外，并补充碱基以纠正酸中毒，调整电解质紊乱，替代肾脏的排泄功能。血液透析器俗称人工肾，有空心纤维型、盘管型及平板型3种 。最常用的是空心纤维型 ，由1万～1.5万根空心纤维组
恶性胸膜疾病新疗法
目前英国和美国每年新发30万例恶性胸膜疾病患者，预计到2055年每年将再增加10万例病例，平均每家医院每年将接诊约250例新发病例。 英国牛津大学的Najib Rahman博士在美国胸内科医师协会(ACCP)年会上报告称，恶性胸膜疾病新疗法正在不断涌现。Rahman博士指出，直到最近，滑石
基因疗法阻止血友病临床试验血液事件
研究人员在用基因疗法治疗血友病方面取得了首次显著的成功，这是一种遗传性的血液疾病。 10名男性接受了一种无害病毒的静脉注射，以输送一种叫作IX因子的基因，罹患B型血友病的患者体内会缺失这种血液凝固蛋白。18个月之后，这些男性的肝脏平均生成的IX因子达到常规水平的34%。 研究人员在近日发表
新的基因疗法可以治愈阻止心脏跳动的致命疾病
据外媒报道，科学家已经成功地编辑了人类心脏细胞中的DNA，以纠正导致致命疾病的突变。如果这项基因编辑技术被证明是安全的，它可以永久治愈患有遗传性疾病的儿童，这些儿童在十几岁时就被被迫坐上轮椅。 本研究中的遗传疾病被称为假肥大型肌营养不良症（DMD）（或Duchenne型肌营养不良症），每5
新的基因疗法可以治愈阻止心脏跳动的致命疾病
外媒报道，科学家已经成功地编辑了人类心脏细胞中的DNA，以纠正导致致命疾病的突变。如果这项基因编辑技术被证明是安全的，它可以永久治愈患有遗传性疾病的儿童，这些儿童在十几岁时就被被迫坐上轮椅。 本研究中的遗传疾病被称为假肥大型肌营养不良症（DMD）（或Duchenne型肌营养不良症），每5000
优于CRISPR，新一代基因编辑技术治疗血液疾病
由卡内基·梅隆大学和耶鲁大学的科学家开发的新一代基因编辑系统成功地治愈了活体小鼠的遗传性血液疾病，过程仅使用了一个简单的静脉治疗。与流行的CRISPR基因编辑技术不同，新技术可用于活体动物，并显著降低了不必要的、目标基因之外的突变发生。相关结果报道在Nature Communications杂志
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
血液透析疗法的作用特点介绍
将患者的血液和透析液同时引进透析器（两者的流动方向相反），利用透析器（人工肾）的半透膜，将血中蓄积的过多毒素和过多的水分清出体外，并补充碱基以纠正酸中毒，调整电解质紊乱，替代肾脏的排泄功能。 血液透析器俗称人工肾，有空心纤维型、盘管型及平板型3种 。最常用的是空心纤维型 ，由1～1.5万根空心纤维组
血液透析疗法的优点和缺点
血透的优点（1）对分子量较小的物质，如尿素等，其清除率较高，约高于间歇性腹透4～5倍，故能在较短的时间内，令病者的血生化恢复正常。（2）操作上不像腹透那么花费人力和时间。血透的缺点（1）需要有人工肾等一套较昂贵的高级设备，同时对操作技术的要求很高，要有一套熟练的医务人员班子，故不易被广泛使用，特别是
科学家们如何利用基因疗法来治疗多种人类疾病？
基因疗法是指将外源基因导入靶细胞从而纠正或补偿基因缺陷表达异常引起的疾病。近些年来，基因疗法临床试验如雨后春笋般涌现，多项基因疗法项目相继在美国、欧盟、中国等国家获批上市，而且基因疗法的治疗对象也从单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科学家们在基因疗法研究领域又
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
骨髓移植治愈血液疾病
约翰霍普金斯大学的研究人员在最新的一项研究中发现，让接受供体细胞骨髓移植的患者接受加倍的低剂量全身辐射，可使只有半匹配的移植成功率从 50% 提高到将近 100%。这项研究结果于 3 月 13 日发表在《柳叶刀血液病学》官网。这一发现为镰状细胞贫血和 β地中海贫血等严重和致命的遗传性血液疾病患者
血液粘度增高引起的疾病
（1）循环系统疾病：动脉硬化、冠心病、心绞痛、心肌梗死、周围动脉硬化、高脂血症、心力衰竭、肺源性心脏病。 （2）糖尿病。（3）脑血管病，如中风、脑血栓、脑血管硬化症等。（4）肿瘤病，较为常见的为肝脏、肺和乳腺肿瘤等。（5）血液病（红细胞增多症）。（6）病毒性肝炎（7）妇科病，如更年期综合征、痛经、
百岁老人血液有数百基因突变－藏变异基因并非疾病
以往人们认为，基因突变通常与疾病如癌症有关，却很少有人知道健康人体也会发生基因突变。最近，来自荷兰和美国的研究人员在一名115岁老年妇女的血液细胞中，检测到有400多个变异，这表明这些位点发生的突变在她整个寿命中大部分是无害的。相关论文在线发表于最近出版的《基因组研究》杂志上。 据物理学家组织
血液分析对血液系统疾病筛查的意义
三分群五分群血细胞分析仪的广泛应用，大大提高了临床血液学检验的质量和速度。然而，它们仅作为血液学分析的过筛手段，遇到问题时还必须用显微镜复查血片，方能发出报告。根据朱晓辉等的观点，笔者采用血细胞分析仪筛查，形态学复查，查出血液系统疾病162例，现报道如下。 1．资料与方法
科学家检测了新的用于治疗线粒体疾病的基因疗法
“这项研究对于LHON标志着一个重要的贡献，因为其正在努力研发一个有效的疗法。但是影响更大的是，研究人员可以使用这种方法来帮助其他大量线粒体疾病的疗法的研究，”项目负责人，NIH的国家眼科研究所的合作临床研究项目负责人Maryann Redford博士这样说。 像现代的生产设备一样，线粒体十分
新型转基因小鼠或为开发治疗人类疾病的新型疗法提供思路
实验室用鼠(Credit: © anyaivanova / Fotolia) 目前，科学家们有望通过使用工程化的精子来改变个体后代的缺陷基因，近日，刊登在国际杂志FASEB Journal上的一篇研究论文中，来自英国皇家兽医学院的研究者通过一种病毒载体，就可以成功将一种新型的遗传物质引入到小鼠
欧盟遗传性视网膜疾病基因疗法获得重大技术突破
长期的医学研究已证明，处理外部光线的视网膜感光细胞的基因变异，是许多导致失明的视网膜疾病或机能失调的“罪魁祸首”。欧盟第七研发框架计划(FP7)资助300万欧元，总研发投入400万欧元，由意大利科技人员总协调，欧盟3个成员国意大利、英国和爱沙尼亚，以及联系国瑞士科技人员组成的欧洲 AAVEY
基因疗法可帮助恢复因退行性疾病而丧失的视力
加拿大的科学家们已经开发出一种新技术，有朝一日可能帮助遗传性视力障碍患者恢复一些视力。这种再生疗法通过表达基因，将休眠细胞转化为视网膜上的新感光细胞，以取代那些因疾病而失去的细胞。当视网膜中的感光细胞开始退化时，就会发生诸如色素性视网膜炎等遗传性疾病。随着时间的推移，这将损害患者的视力，通常会降低他