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据《世界报》报道，爱尔兰希尔生物制药公司12日宣布，以52亿美元收购美国罕见病药物研制企业NPS制药。希尔公司首席执行官弗莱明·奥恩斯科夫表示，公司未来将把重点转向罕见疾病药物领域。 世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变。罕见病一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。美国2002年将罕见病定义为在美国患病人数低于20万人的疾病或病变，欧盟对其定义是患病率低于1/2000的需要特殊手段干预的疾病。目前已确认的罕见病约7000种，其中约有80%由遗传缺陷引起，仅有约2%有治疗药物。 由于罕见病市场规模小，此前制药企业不愿在这些领域投入研发。为了改变这一状态，欧洲和美国大力鼓励罕见病药品研发，准许罕见病药品更快地进入市场，并将其市场专营保护期分别设为最高的10年和7年。加之罕见病药物价格高昂，制药公司收回研发成本不再困难。另外，研发罕见病药物对研制传统药物也可能带来帮助，从而为公司带来额......阅读全文
2月11日，最新召开的国务院常务会议透露了关于罕见病药的关键信息，这不仅会使得一批次布局罕见病药品的药企以及罕见病病人获益，也意味着未来中国罕见病用药市场的逻辑将发生巨大改变。 具体而言，会议指出，加强癌症、罕见病等重大疾病防治，事关亿万群众福祉。一要加快完善癌症诊疗体系。坚持预防为主，推进癌
2017年，全球罕见病药物市场总额达703亿美元。VC投入到罕见病领域的资金额也逐年上升。 罕见病虽小，却是一门大生意。《我不是药神》药物原型格列卫，最初就是以“孤儿药”获批，最后成为年销售峰值逼近50亿美元的超级“重磅炸弹”。 在美国，孤儿药是“重磅炸弹”的摇篮，有的甚至是药企巨头的支柱。
瓷娃娃、月亮孩子、蝴蝶宝贝……这些动听的名字背后有一个共同的名字——“罕见病”。 每年2月的最后一天是国际罕见病日，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口千分之零点六五到千分之一的疾病，也就是说，一万人里只有6到10位患者。国际确认的罕见病有近七千种，约占人类疾病总数的10%。因罕见病
・世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65%。~1%。的疾病或病变。 ・目前已确认的罕见病有5000～6000种，约占人类疾病的10%。 由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些用于预防、治疗、诊断罕见病的
近年来，罕见病逐渐为公众所知。罕见病少见发生，但患者并非少数，仅中国就有超过1680万罹患罕见病的病人，全球约有3亿。医学界已确认的罕见病种数超过7000种，约占人类已知疾病种类数量的10%，其中80%是由基因缺陷诱发，具有遗传性。 民间公益机构上海四叶草罕见病家庭关爱中心（原名为“罕见病发
罕为人知、罕有人用却又关乎人命的“孤儿药”，再次进入了公共政策视野内。 国务院总理李克强12月21日主持召开国务院常务会议，通过“十三五”卫生与健康规划，部署今后5年深化医药卫生体制改革工作。会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务。其中之一，就是健全药品供应保障体系，扶持低价药、“孤儿药”、
继部分抗癌药降价、进医保后，“保障2000万罕见病患者用药”提上议程，备受关注。近期，国务院召开常务会议部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施，决定对罕见病药品给予增值税优惠。 从多发病常见病，到罕见病、疑难病，国家打出“组合拳”，满足重大疾病患者“一粒药”的期待。 罕见病防治打出“组合拳”
人类正以类似行为艺术的方式对抗着上天的捉弄。 2014年夏天，人们往自己身上倾倒着一桶又一桶冰水。娱乐感爆棚的“冰桶挑战”以病毒式传播让“罕见病”获得了罕见的社会关注。 绝大多数罕见病是基因缺陷所致，而医学问题也有其经济学疗法。 经济杠杆激励“孤儿药”研发 “冰桶挑战”让人们关注渐冻症，
目前，我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题？造成这些问题的原因有哪些？有哪些可能的改善途径？带着这些问题，《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。 创新型“孤儿药”难寻“中国造” 近日，记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病，患者身体呈
最近，一项名为“冰桶挑战”的接力活动，正通过社交网络从北美风靡至国内。许多科技和演艺界名人都接受了挑战，甚至连美国总统奥巴马也受到众多名人“点名”接力。这一行为艺术发起的初衷，旨在呼吁公众关注一种罕见病——ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症，俗称“渐冻症”)，并为患者筹集善款。 与“冰桶挑战”的风
罕见病，又称“孤儿病”，泛指一类发病率极低的疾病。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065-0.1%的疾病或病变”。 中国罕见病发展中心（CORD）创始人和主任黄如方先生曾在报告中这样描述罕见病： 这是最坏的时代： 国际确认的罕见病有6000-7000种，约占人类疾
2018年5月22日，国家卫生健康委员会、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药管理局等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布，共包括了121种罕见病！ 得知此消息后，业内外都十分欣喜，因为长期以来，与常见疾病相比，我国罕见病的相关医学研究水平明显滞后，对许多罕见病的发病机制认识受限
2018年5月22日，国家卫生健康委员会、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药管理局等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布，共包括了121种罕见病！ 得知此消息后，业内外都十分欣喜，因为长期以来，与常见疾病相比，我国罕见病的相关医学研究水平明显滞后，对许多罕见病的发病机制认识受限
首先我们来认识一群特殊的孩子们。 杜亚倩，一个安徽姑娘。我们见到她的时候，她就这样坐在小板凳上，一步一步吃力地向我们“走”来。我们看到，坐着的亚倩还不到50公分高，即使站起来也不足一米，这让我们很难想象
“这是最坏的时代，也是最好的时代”。非营利性组织“罕见病发展中心”主任黄如方在日前举行的第四届中国罕见病高峰论坛上如此说道。 近年来，基因检测技术的高速发展，降低了罕见病患者的确诊时间和成本；但中国仍缺少针对罕见病的专门科研基金和畅通的转诊体系，能够识别罕见病的临床医师，和能解读基因测序报告的
作为全球罕见病和专科疾病治疗领域的领先生物科技公司，Shire深切关注包括中国在内的新兴市场的医疗需求，希望在未来加速引进更多创新医疗解决方案，并通过与社会各界的广泛合作，造福更多中国罕见病及专科疾病患者。 Shire罕见病中国策 Shire中国总经理丛凡先生 2016年初，全球罕见病制药
编者按：有多少人还记得去年夏天狂欢风靡的冰桶挑战，又有多少人还记得这些需要帮助的罕见病患者。正如罕见病发展中心主任黄如方所言，我们做的还远远不够。生物谷也尽一己之力，呼吁发起更多的学者关注罕见病，借助2015中国人类罕见病的基础和转化医学高峰论坛推动罕见病研究，提高
都已四月份了，介绍FDA2013年批准27个品种的文章很多，这里就不赘述了。下表做一简单总结。 仅指突破治疗(breakthroughtherapy)和快速审批(fasttrack)两种模式，不讨论优先审查(priorityreview)和加速批准(acceleratedapproval)
2月的最后一天是国际罕见病日。自2008年举办首届以来，国际罕见病日已经走过了10个年头。今天，我们也将带来整版报道，从新药盘点、临床进展、政策举措、患者故事等多个角度，为各位读者完整呈现罕见病对于社会、对于个人的影响。正如国际罕见病日所呼吁的那样，我们期待这些内容，能提高公众对罕见病的认知，促
在美国，罕见病的定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病，而孤儿药是预防、治疗、诊断这类疾病的药物。在美国，大约有3000万人患上罕见病，其中约有50%是儿童。在世界范围内，约有3.5亿人患有一种或以上的罕见病，大约80%的罕见病是源于基因遗传的。目前，美国估计罕见
Shire公司最近几年因为在兼并收购市场上大手笔不断而受到了业界的广泛关注。先是今年年初的艾伯维550亿美元收购Shire的一波三折，再是不久之前公司寻求收购Baxalta。（相关阅读：Baxalta拒绝Shire邀约的背后？罕见病药物开发渐受追捧）这些都让Shire公司成为了生物医药产业的一个
多肽类药物是21世纪重要的预防、诊断、监测和治疗药物，是一类由若干个氨基酸通过肽键连接而成的化合物，广泛存在于生物体内，在各种细胞中发挥重要的生物活性作用。 在医药领域，多肽药物主要用于治疗癌症、心血管疾病、免疫代谢类疾病、血液病、传染性疾病，同时对疼痛缓解、记忆力减退、精神失常也有显著疗效。
网曝遭遇70万元天价进口药 国外仅售200多元 7月31日，一家名为“黑土影像”的自媒体发布了一篇标题为《湖南一男婴ICU中急需特效药救命，5毫升70万元，父亲瞬间绝望》的文章。文章里写到的男婴名叫武长毅，出生于2019年7月（相关阅读：70万救命药实际只要280元？药监局如此回应）。出生不
上周，世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿诞生的消息刷屏网络，随即引起轩然大波，而基因编辑则是利用生物学手段（如CRISPR/Cas9技术）实现对特定的基因片段的敲除或者修复，技术并非创新且已成熟，但风险仍兼而有之（如脱靶效应、收益与风险问题等），故此已遭多方强烈反对。而基因沉默则是另外一项与基因相关
曾经风靡一时的“冰桶挑战”，让人们认识了渐冻症这种罕见病。其实，罕见病并不罕见，全世界已经确诊的有7000多种，约占人类疾病的10%。 2月28日是世界罕见病日，CMT（腓骨肌萎缩症）关爱之家、法布雷病关爱之家等近日自发在港大深圳医院开展了宣传活动，呼吁社会关注罕见病。记者了解到，大部分的罕见
2010年11月，David Mitchell被诊断患有多发性骨髓瘤。当时他认为这种相对罕见的骨髓癌 （每年诊断出的病例约为30,000例）几乎意味着对他判了死刑。 幸运的是，事情并没有向着这个消极的方向发展。上个月，Mitchell和儿子一起在梦幻般的大峡谷漂流之旅中庆祝了他的67岁生日。
生物创新药物是医药行业的新兴产业，国家“十二五规划” 确定了生物医药发展的重点。多肽药物具有因适应症广、安全性高且疗效显著等特点，目前已广泛应用于肿瘤、肝炎、糖尿病、艾滋病等疾病的预防、诊断和治疗，具有广阔的开发前景。抗体-药物偶联（ADC）药物结合单克隆抗体的靶向性和小分子药物的高度细胞毒性，
生物创新药物是医药行业的新兴产业，国家“十二五规划” 确定了生物医药发展的重点。多肽药物具有因适应症广、安全性高且疗效显著等特点，目前已广泛应用于肿瘤、肝炎、糖尿病、艾滋病等疾病的预防、诊断和治疗，具有广阔的开发前景。抗体-药物偶联（ADC）药物结合单克隆抗体的靶向性和小分子药物的高度细胞毒性，
2018年2月28日，又是一个“国际罕见病日”，同时，今年还迎来了十周年。延续2017年的“让研究带来无限可能”，今年依然以“research”为主题，强调患者群体在启动、推进研究中的作用。 1关于罕见病 世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为患病人数仅占总人口的0.65‰～1‰的疾病或病变，
在制药业的并购热潮中，有一个越来越明显的趋势——罕见病用药成为理想的并购目标。穆迪投资服务公司（Moody’s Investor Service）的资料显示：实际上，在最近制药行业和生物技术行业的并购中，有半数涉及某种罕见病用药——自从去年8月份以来，在18宗交易中，有9宗交易涉及治疗罕见病的药