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1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）。在此之外，两家公司还会合作开发神经系统疾病中的另外五种基因疗法产品，下一个疗法将会是靶向C9orf72基因，该基因与肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）相关。根据协议条款，Axovant将向Benitec支付1000万美元的预付款，用于AXO-AAV-OPMD计划和另外五种在研基因疗法产品达到开发、监管和商业销售里程碑的相关付款。 2、BioNTech和Genevant Sciences达成mRNA战略合作，攻克罕见病 BioNTech AG和Genevant Sciences宣布合作开发五种治疗罕见疾病的mRNA药......阅读全文
基因编辑是有着“诺奖级”光环的技术，从编辑DNA、RNA到多种疾病的治疗，科学家们试图利用它探索更多的可能和不可能。2018年5月，《Nature Biotechnology》发文评选出十家被资本看好的技术密集型初创公司，而专注于基因编辑治疗的博雅辑因（EdiGene）是其中唯一一家入围的亚洲公
12月份Science期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。 1. Science：CRISPRa加入肥胖之战，无需对基因组进行编辑就能对抗肥胖doi:10.1126/science.aau0629 在一项重要的新研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员证实CR
5日，Editas Medicine公司，和艾尔建（Allergan）公司联合宣布，名为Brilliance的1/2期临床试验已完成首例患者给药。这一临床试验旨在检验基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法AGN-151587（EDIT-101），在治疗Leber先天性黑朦10（LCA10）患者中
2019易贸生物产业大会（EBC），作为每年中国生物产业不可错过的盛会和活动，正在如火如荼的进行中。 本次会议聚合第九届抗体药物及新药研发高峰会、第七届分子诊断产业高峰会、第五届细胞免疫产业高峰论坛、第二届易企说投融资领袖论坛。 在与各个产业12家顶尖企业以及产业策划人的共同努力下，精彩内容
本期为大家带来2019年8月Science子刊重磅研究成果，希望读者朋友们喜欢。 【1】Science子刊：新研究揭示阿尔茨海默病中的内体运输缺陷的真正元凶 DOI：10.1126/scitranslmed.aaz0730 罕见的家族性阿尔茨海默病（familial Alzheimer&#
本周又有一期新的Science期刊（2019年1月18日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。 1.Science：揭示一种新的抗体疗法可阻止骨髓移植后的巨细胞病毒重新激活 doi:10.1126/science.aat0066； doi:10.1126/science.aav9867
年尾将至，各大网站开启了年终盘点的工作。近日，Cell期刊推出“年度最佳文章”合集。今年的“Best of Cell 2016”共列出10篇最佳文章以及4篇综述，围绕CRISPR、免疫疗法、类器官、阿尔兹海默症、Zika病毒等研究热点进行了回顾。 1 年度最佳文章TOP10 1、线粒体“协
近日，顶尖学术期刊《科学》在线刊登了一项癌症免疫疗法的临床试验最新进展，3名难治性癌症患者接受了一种结合基因编辑技术的新型T细胞疗法的治疗。引人关注的是，这是美国首次在癌症患者身上测试基于CRISPR基因编辑手段改造的细胞疗法。 这款新型T细胞疗法与我们常听到的CAR-T细胞关系相近，都是通过
工程化的T细胞疗法通过实现与血液相关的癌症（如白血病和淋巴瘤）的长期缓解，正在彻底改变癌症的治疗方法。这些疗法涉及获得患者的T细胞，对其进行“重编程”以攻击癌细胞，然后将其转移回患者体内。使用CRISPR-Cas9进行靶向基因灭活（敲除）可以增强T细胞活性，并具有扩大细胞治疗应用的潜力。到目前为
造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干
即将过去的5月份，有哪些重大的干细胞研究或发现呢？生物谷小编梳理了一下这个月生物谷报道的干细胞方面的新闻，供大家阅读。 1. 重磅！日本科学家首次利用皮肤细胞恢复病人视力 日本研究人员报道了他们首次成功地将来自一名女性患者皮肤细胞经重编后产生的诱导性多能干细胞（induced pluripo
人为什么会变老？对于人类来说，如何才能长生不老真的是一个令人着迷的问题。但是至今为止都没有一个让人满意的答案。衰老一直是生命过程中的核心环节，也是影响整个人类社会健康发展的重要问题。目前世界各国均面临着严重的人口老龄化，数据显示到2050年约三分之一的中国人口年龄将超过60岁。因此，深入了解衰老
众所周知，中国是肝癌大国。据2018年发布的《中国肝癌大数据报告》显示，原发性肝癌全球每年新发病例85.4万，中国46.6万，约占全球的55%，这意味着，全球新发肝癌一半在中国。但针对肝癌的治疗效果并不乐观，一旦癌细胞扩散，肝癌患者活下去的希望几乎为零。 为了改变这一惨痛的现状，也为了挽救更多
自发现以来，基于CRISPR的基因编辑系统已经从根本上改变了研究者们操纵基因组的能力。近日，Cell杂志推出CRISPR特辑——Gene Editing in Stem Cells，用2个SnapShots、2篇综述以及7篇论文，回顾了近阶段基因编辑技术与干细胞之间“擦出的火花”。 Cell
本文中，小编整理了近年来单细胞测序领域的重磅级研究成果，与大家一起学习！ 【1】Cell：开发出空间单细胞测序技术，有助揭示早期乳腺癌产生浸润性之谜 doi：10.1016/j.cell.2017.12.007 在一项新的研究中，来自美国德州大学MD安德森癌症中心的研究人员报道一种新的遗传
本文中小编为大家盘点了2019年8月Nature子刊的亮点研究，分享给大家一起学习进步，希望读者朋友们喜欢。 【1】Nat Commun：重复精液暴露促进宿主对HIV感染产生抵抗力，只是谁敢尝试呢？ DOI：10.1038/s41467-019-11814-5 长期以来，人们认为精液仅能作
2014年之于生物制药产业，仅用“好”来形容远远不够。繁荣的资本市场、创记录的IPO数量以及几年前还只是理论、而今年就取得了突破性进展的科学技术，都为这一年添上了浓墨重彩。近日，BioWorld总结了2014年生物制药领域最重大的十个事件与趋势。其中，西非的埃博拉疫情高踞榜首。 1.埃博拉疫情
近年来，科学家们在很多研究中都利用纳米颗粒来进行疾病的治疗和诊断等，比如有研究人员就利用纳米颗粒开发出了能检测胰腺癌的新型生物传感器；那么近期纳米颗粒还在哪些方面推动了医学研究呢？本文中，小编对相关研究进行了整理，分享给大家！ 【1】Nat Biotechnol：重磅！科学家开发出能携带CRI
小编整理了近年来科学家们发表的多篇研究成果，共同解析囊性纤维化疾病研究成果，与大家一起学习！图片来源：CC0 Public Domain 【1】Nat Commun：囊性纤维化治疗新希望 科学家有望利用CRISPR-Cas技术剔除致病基因突变 doi：10.1038/s41467-019-1
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
本文中，小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展，分享给大家！ 【1】Nat Commun：科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪
麻省理工学院的张锋（Feng Zhang）博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年，这位80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统，自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。 他还与4 位 CRISPR 技术先驱合作创办
麻省理工学院的张锋（Feng Zhang）博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年，这位80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统，自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。 他还与4 位 CRISPR 技术先驱合作创办
转眼已至年末，回望即将结束得2016，精准医疗各个领域均取得了不俗的成绩。今天小编就和大家盘点一下2016年影响全年并且将继续产生影响的精准医疗突破。别急，我们慢慢聊。 基因编辑工具CRISPR的专利和应用 年末大盘点：影响2016的精准医疗突破 基因编辑工具CRISPR–Cas9的新应用
Cell创刊于1974年，现已成为世界自然科学研究领域最著名的期刊之一，并陆续发行了十几种姊妹刊，在各自专业领域里均占据着举足轻重的地位。Cell以发表具有重要意义的原创性科研报告为主，许多生命科学领域最重要的发现都发表在Cell上。本月《Cell》前十名下载论文为： Hallmarks of
【1】PLoS Computat Biol： 机会性癌细胞如何通过血液扩散？ doi：10.1371/journal.pcbi.1006395 根据伯明翰大学科学家们的最新研究结果，癌细胞可能依赖机会主义和化学信号在机体内进行扩散。原发肿瘤中的癌细胞中通过血管或淋巴系统传播，在这一过程中定殖
近期生物药领域风起云涌，Venclexta、Atezolizumab等多个新型靶向药物取得突破性进展。这让我们再一次意识到，技术创新对于生物药开发的重要性。笔者在近期参加一些抗体/精准医疗峰会时发现产业界和市场都在关注着靶向药物、特别是抗体药方向的新型药物种类。因此我们撰写了《抗体药物•遇见未来
尊敬的PMIO参会代表： 您好！基于目前新型冠状病毒感染的肺炎疫情，为配合上海市政府疫情防控的需要，PMIO大会组委会研究决定：原定于2月18-19日举行的2020第三届PMIO精准医学与肿瘤免疫治疗峰会将延期至5月12-13日在上海举行，大会日程基本保持不变。 在抗争疫情的关键
【1】Cell：我国科学家揭示人FcRn是B族肠道病毒的细胞脱衣壳受体 doi：10.1016/j.cell.2019.04.035 B族肠道病毒（Enterovirus B， EV-B）包括埃可病毒（Echovirus）、柯萨奇病毒B、柯萨奇病毒A9，以及多个新发现的B族肠道病毒血清型。它
细胞治疗帕金森的的最初思路很简单：这种进行性疾病的症状在很大程度上是由大脑深处产生多巴胺的神经元的死亡引起的。随着神经递质水平的降低，出现典型的震颤、僵硬和运动缓慢。 研究人员希望通过用新的多巴胺生产器替代那些失去的神经细胞，来重振大脑与人体肌肉的联系，并改善人的整体运动功能。 但在大脑中，