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目前治疗下肢缺血性疾病面临的难点 下肢缺血性疾病是由下肢动脉粥样硬化、糖尿病下肢缺血以及血栓闭塞性脉管炎等原因引起下肢动脉狭窄或闭塞，并导致血液供应不足的慢性进展性疾病。典型 的症状有初期的足部皮温下降、间歇性跛行，到重症期的静息痛、溃疡或坏疽等。根据《中国心血管健康与疾病报告2019》报道，中国患有下肢缺血疾病的患者 数量达到4530万。与其它心脑血管疾病相似，我国因人口老龄化进程以及高血压、糖尿病等常见风险因素的控制不佳，下肢缺血的患病率及死亡率仍将处于上升 阶段。然而，该领域却面临缺乏有效治疗药物的问题，尤其是疾病进展到重症阶段以后，目前只能通过腔内介入或搭桥手术的方式进行血运重建治疗，传统的抗血小 板或血管扩张等药物虽能一定程度上缓解症状，很难起到治标治本的效果。而且，因自身合并症及血管条件不适合血管重建术，或者术后再次的狭窄/闭塞等患者将 直接面临截肢甚至是死亡的风险。重症下肢缺血不仅在我国，全球范围内都成为重大的健......阅读全文
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因疗法是广受关注的创新治疗平台，而作为递送基因的有力手段，AAV载体平台的研发也在出现指数型增长。AAV载体有非常显著的优势，如安全性、长效性、多种血清型等，这都使AAV载体在基因治疗中迅速崛起。本篇行业研究从AAV载体概述、制备与质控、策略与应用、国内外企业等方面展开，详细介绍了AAV病毒包装C
1.发达国家和制药巨头加大基因治疗研发投入 美国对基因治疗领域的资助持续增加。2014年6月，美国国家卫生研究院（NIH）资助2500万美元，用于传染性疾病（疟疾和流感）的基因治疗研究。2015年底，美国白宫发布《美国创新新战略》，明确把包括基因治疗在内的精准医疗作为未来发展战略，未来10年将
基因治疗通过基因操作达到治疗疾病的目的，是一种根本性的治疗策略。 日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果：德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症，导致全身80%的皮肤损伤丢失，在接受表皮干细胞基因治疗以后，这名患儿重获健康皮肤并出院，至今正常。 在此项研究之前，交界性大疱性表皮松解症
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
基因治疗引发安全性问题 一名法国男孩在接受试验性基因治疗后罹患白血病，而基因治疗很可能是白血病发病的原因，这一事件的发生可能促使全球范围内这类基因治疗的暂停。 这名３岁的法国男孩正在接受化疗，以杀死其体内开始迅速增殖的白细胞。而在这名男孩出生的时候，他恰恰缺乏这些血细胞。 从出生起，这名男
肿瘤耐药基因治疗：化疗是目前临床上治疗恶性肿瘤的最重要手段之一，然而由于肿瘤细胞常常会对化疗药物产生耐药而导致患者对治疗不再敏感，最终导致化疗失败甚至疾病复发。根据肿瘤细胞的耐药特点，耐药可分为原药耐药(PDR)和多药耐药(MDR)两大类。原药耐药(PDR)是指对一种抗肿瘤药物产生抗药性后，对非同类
下一代诊疗技术的“基因治疗”正引得各路资本竞相追捧。 目前，诸多上市及非上市药企甚至在实验室门外排队抢夺尚未进入临床试验的“药品”。中国科学院院士魏于全早前几天透露，包括中国医药（600056.SH）、上海医药（601607.SH）、众生药业（002317.SZ）等三十几家药企已与他的实验室达
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中
一次基因治疗，在给一个家庭带来欢乐的同时又会带来多少悲伤。 Amy Price，一位普通的美国母亲，在2011年做了没有任何母亲愿意做的事情--将生病的女儿留在公寓给人照看，自己则带着刚出生的儿子寻求能够救命的治疗。 Price的小儿子Giovanni如今已经6岁了，而她的大女儿Livian
我国对基因治疗等相关的基础研究、目标产品及管件技术的研发也非常重视。国务院曾出台《关于印发“十三五”国家战略性新兴产业发展规划的通知》，明确说明开发新型抗体和疫苗、基因治疗、细胞治疗等生物制品和制剂的重要性。 据不完全统计，国内布局基因治疗领域的相关企业持续增长，自2012年的70余家增长至目
基因本身是无法自己进入到细胞体内的，必须依靠一定的载体才行，而病毒就是最好的选择，因为病毒可以侵入人体。可是病毒插入染色体后的位置是随机的，谁也无法保证它不会突然触碰到某些癌基因，治病不成，反把它们给激活了。 距离基因治疗的第一例人体试验已经过去二十多年了，然而，这项曾被寄予厚望的治疗手段
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
近年来，病毒载体介导的基因治疗领域迅速发展，包括体内外直接疗法和基于细胞的方法。然而，基因治疗在商业成功之路上也面临诸多挑战。本文将探讨基因治疗药物商业化进程需要战略和技术制造创新支持的三个非常重要的领域。如果我们要克服当前供需失衡，有效地发挥基因治疗的巨大潜力，在这些关键领域的成功将是至关重要的。
分析测试百科网讯 4月13日中国细胞生物学学会2021年全国学术大会在重庆召开。来自细胞生物学相关领域的2500余位专家、学者齐聚一堂，交流学科发展，更有众多企业，带来了领域前沿的创新成果和技术服务。近年来令人瞩目的细胞/基因治疗，与病毒载体的构建技术密不可分。在“日新月盛的细胞分析与细胞治疗
许多疾病如遗传性疾病、肿瘤等与人体的基因异常有密切的因果关系。早在DNA重组技术之前就有人提出将正常基因顺序导入病人体内进行基因水平治疗的设想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作为基因转移的载体。但直到1990年才成功地实
基因治疗还只是商业神话 近日，美国国会公布的一份报告上显示，一些号称能示警疾病风险的DNA(脱氧核糖核酸)检测并不能起到真正的指导作用，甚至还常常误导消费者。一直以来，和DNA检测及其相关的人类基因治疗被人们认为是包治百病的“万灵油”，那么究竟什么是基因治
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
基因治疗载体分为两大类：病毒载体（主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等），非病毒载体（主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等） 在讲基因治疗载体前，我们先讲一下基因治疗中的两个概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活体直接转移，将带有遗传物质的载体直接注射到实验
基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共开展了2597个临床试验，主
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件，比如外科手术的发明、抗生素的发现，而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。 经过三十年的反复挫折，基因治疗终于迎来了曙光：在刚刚过去的2017年，美国FDA首次批准了两种针对血液疾病的CAR-T细胞免疫疗法和一种针对眼科遗传病的疗法Luxturna。
在基因治疗领域中近一年发生了不少的与投资有关活动，例如大量的尽职调查、一些投资交易被宣布、还有一些正在进行中并即将对外公布的工作。这些活动反映了风险资金对基因治疗以及开发基因治疗方法的公司越来越感兴趣。 在基因治疗领域中，大多数的投资都是来自于风险资金投资。在2012年11月19号，AGT
基因疗法将迎来重大进展？ 未来先进医药将走入现实？ 我们距离这些基因治疗还有多远？ 为什么我们要保持理性与谨慎？ 基因编辑越来越精准，图片来自 MIT News 要了解这些问题，我们可以先了解下面这些概念： 什么是基因突变 众所周知，每个人都有许许多多的
对于一些幸运的病人来说，2016年可以称得上是基因治疗逐渐兑现承诺的一年。长久以来，基于基因敢于的基因治疗技术都以其在根本上治愈很多疑难杂症的强大能力不断给予着学术和临床领域以无限希望，2016年，基因治疗技术取得了几项不容忽视的重大进展并在几个领域初步实现了商业化。虽然价格不菲，但是基因治疗却
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大疾病的治疗方