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基因突变导致他汀类药疗效不同

Sage Bionetworks 机构的科研人员利用数据性状分析新方法,发现了一突变基因会导致患者服用他汀类药后出现肌肉疼痛和虚弱的症状,该基因的表达产物甘氨酸转脒基转移酶(glycine amidinotransferase,GATM)用于调控肌酸的合成速度。研究成果公布在《Nature》期刊上。 他汀类药(羟甲基戊二酰辅酶A还原酶抑制剂)能通过竞争性抑制胆固醇合成限速酶(HMG-CoA)还原酶,使细胞内胆固醇合成减少,从而降低血清中胆固醇含量,目前市场上有六种销售的他汀类药物,分别是辛伐他汀(simvastatin)、洛伐他汀(lovastatin)、氟伐他汀(fluvastatin)、阿托伐他汀(atorvastatin)、普伐他汀(pravastatin)和罗苏伐他汀(rosuvastatin)。今年六月,台湾中国医科大学陈培君等发现部分他汀类药物可降低肝细胞癌发病风险。 找出对他汀类药不良反应的......阅读全文

从FDA的审批分析孤儿药的发展前景

  都已四月份了,介绍FDA2013年批准27个品种的文章很多,这里就不赘述了。下表做一简单总结。   仅指突破治疗(breakthroughtherapy)和快速审批(fasttrack)两种模式,不讨论优先审查(priorityreview)和加速批准(acceleratedapproval)

生物标记物成个性化治疗瓶颈 两大难点需突破

  近两年,精准医疗即成为生物医疗行业里的热点话题,据悉,生物标记物指导下的精准用药(以下简称个性化治疗),是精准医疗中公认的核心领域。但是在创新药研发过程中找到真正的临床生物标记物并不容易,这也是为什么这么多年来上市新药只有很少数带有伴随诊断共同上市。  其新标志是新药在FDA获批时,以该药的生物

贺林院士呼吁精准医学不应泛用更不应滥用

  随着基因组科学的迅猛发展,人类对临床药物治疗的认识和要求发生了重大变化。人类基因组计划的实施和研究进展,促进了遗传药理学和药物基因组学的发展,使得药物治疗的模式也开始由过去的“经验性用药”转向以人为本的“个体化用药”模式的改变。  12月10日,中国药理学会药物基因组学专业委员会主任委员贺林院士

全面回顾:2014年全球生物医学突破进展

  美 国  遗传研究更深入掌控基因;细胞学攻克检测与治疗多项难题;脑科学研究记忆刺激技术帮助恢复记忆,发现大脑存在“意识开关”和“信息交换台”。  遗传学方面,杜克大学绘制出综合酵母菌基因脆弱位点图,而脆弱位点所在区域正是DNA复制机变慢或停顿的地方,揭示了许多固体肿瘤中基因异常的源头;冷泉港实验

2014年世界生物医学科技发展回顾

  生物 医学  美 国  遗传研究更深入掌控基因;细胞学攻克检测与治疗多项难题;脑科学研究记忆刺激技术帮助恢复记忆,发现大脑存在“意识开关”和“信息交换台”。  田学科(本报驻美国记者)遗传学方面,杜克大学绘制出综合酵母菌基因脆弱位点图,而脆弱位点所在区域正是DNA复制机变慢或停顿的地方

Regeneron:两个人和一个生物制药公司的传奇故事

  执行官兼总裁伦纳德·施莱弗尔(左)、首席科学家兼研发部门总裁乔治·雅克波罗斯(右)  两位创始人用一致的追求与理念共同执着地谱写了Regeneron的传奇故事,它讲述了生物制药、商业和科研之间的完美结合。担任公司首席执行官兼总裁的伦纳德•施莱弗尔擅长各类商业交易,通过寻求外部的合作来扩大企业的商

这11款潜在重磅药今年有望上市 涉降血糖、降血脂药

  每年很多创新疗法都会获得美国FDA批准上市,然而只有少数新药可能成为重磅药。虽然重磅药的成功与多种因素相关,但是不可否认的是它们对特定疾病患者都具有良好的疗效和较小的副作用。日前,全球性专业咨询服务公司科睿唯安(Clarivate Analytics)发布了2020年有望上市的重磅新药榜单。根据

中加NSFC-CIHR健康研究合作计划项目初审结果公布

  据国家自然科学基金委员会网站4月20日消息:在集中征集“2010年度中加(NSFC-CIHR)健康研究合作计划项目”期间共接收申请项目74项。国家自然科学基金委员会按照相关项目管理办法和征集项目通知的要求对申请项目进行了初审,现对初审结果予以公布。  受理申请项目6

5万人基因组+电子病历数据揭示基因与疾病重大关联

  2012年,基因产业界暗流涌动,制药巨头安进(Amgen)斥资4.15亿美元全资收购deCODE genetics,这个拥有「世界上最有价值基因组数据库之一」的公司,坐落在冰岛,拥有近40万人的基因组数据。  同样在那一年,业界很多人开始意识到,产业界的发展趋势要变了,以后合作的大门有可能逐一关

降低甘油三酯水平高达75% 4款创新疗法公布临床结果

  上周在线上召开的欧洲肝脏研究协会(EASL)国际肝脏大会上,杨森(Janssen)/Arrowhead公司联合开发的RNAi疗法JNJ-3989,以及罗氏(Roche)/Ionis联合开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法GSK’836在治疗慢性乙肝患者的2期临床试验中表现出可喜的疗效,为“功能性治愈

2013年度国家科技奖受理项目公示(生物类)

  2013年度国家科技奖励推荐工作已经结束,国家科学技术奖励工作办公室共收到有关单位和个人推荐的国家自然科学奖项目146 项,国家技术发明奖188项(通用项目151项,专用项目37项),国家科学技术进步奖602项(通用项目474项,专用项目128项)。经国家科学技术奖励工作办公室形式审查,4项