丁型肝炎新疗法获FDA突破性疗法认定

　　日前，Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，该公司开发的治疗丁肝病毒（HDV）感染的lonafarnib获得FDA授予的突破性疗法认定。Lonafarnib是一种用于治疗丁型肝炎的“first-in-class” 异戊二烯化抑制剂。

　　丁型肝炎是由HDV感染造成的，被认为是人类病毒性肝炎中最严重的类型之一。HDV感染只会在乙肝病毒感染患者中发生。丁型肝炎与乙肝相比，导致更严重的肝病，与加速肝脏纤维化，肝癌和肝功能衰竭相关。据统计大约4.3%-5.7%慢性乙肝患者会受到HDV感染，然而在某些地区这一比例更高，其中包括蒙古、中国、俄罗斯、中亚、巴基斯坦、土耳其、非洲、中东和南美。在蒙古和巴基斯坦这一比例可高达60%。

　　Lonafarnib是一种口服法尼基转移酶抑制剂，这是一种参与蛋白异戊二烯化修饰过程的蛋白酶。HDV使用宿主肝脏细胞中的这一生理过程来完成生命周期中的关键步骤。Lonafarnib通过抑制异戊二烯化，阻断HDV在肝脏细胞中的生命周期，导致病毒无法组装。Lonafarnib目前正在关键性3期临床试验中接受检验，已有超过120名HDV感染患者接受了治疗。它已经获得FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格。

　　这项突破性疗法认定是基于lonafarnib在2期临床试验中的表现，试验结果表明，基于lonafarnib的治疗方案能够在HDV感染患者中，将HDV RNA水平降低超过100倍，而且将丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平恢复正常。这表明，这一疗法能够在未曾接受过治疗的患者中同时产生病毒响应和改善肝脏状态。

　　“HDV是最严重的病毒肝炎类型，患者有急切的医疗需求，”Eiger公司首席运营官兼执行医学官David Apelian博士说：“我们期待与FDA共同合作，加快lonafarnib治疗HDV感染的研发过程。即将进行的D-LIVR 3期临床试验将是第一项全球性HDV临床试验，它有可能将两种不同基于lonafarnib的治疗方案带给HDV患者。”