帕金森病在研基因疗法获美国FDA再生医学先进疗法认定

　　拜耳集团全资独立运营的基因治疗子公司AskBio Inc.（AskBio）2月19日宣布，用于治疗帕金森病的在研基因疗法AB-1005已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。

　　AB-1005是旨在减缓帕金森病情进展并改善患者运动结果的试验性基因疗法。基于AskBio 提供的信息和数据，包括AB-1005的开放标签、非对照研究Ib期试验的临床证据等，FDA认定AB-1005符合再生医学先进疗法标准。

　　AskBio的36个月Ib期临床数据显示，AB-1005的给药耐受性良好，没有产品相关的严重不良反应事件。此外，与基线相比，中度帕金森队列在36 个月时在几个帕金森相关临床量表上显示出改善或稳定的趋势，包括运动障碍协会-统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）和自我报告的帕金森运动日记，以及帕金森药物减少的趋势（左旋多巴等效日剂量[LEDD]）。轻度帕金森队列中的大多数受试者表现出整体稳定的临床状态，MDS-UPDRS、自我报告的帕金森运动日记或LEDD几乎没有变化。

　　再生医学先进疗法是FDA授予再生疗法（包括基因疗法）的称号，相关疗法正在被开发用于治疗、改变、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或病症。获得此认定的在研产品的初步临床证据须表明，其可能满足此类疾病或病症的未满足医疗需求。再生医学先进疗法认定的接收方拥有更多与FDA沟通的机会，包括加速药物开发的密集指导、生物制品许可申请（BLA）滚动式审查以及其他旨在加速审批的途径。

　　据悉，AB-1005 REGENERATE-PD II期临床试验已在美国迎来首批随机化分组受试者，目前正在招募更多受试者。美国、德国、波兰和英国的其他研究地点预计于今年上半年开放招募。AB-1005目前尚未获得任何监管机构的批准，其疗效和安全性尚未完全确定或被评估。