冷眼相看！一份儿童药清单引发的思考

　　时隔一年，国家卫计委联合其他相关部门在5月12日发布了第二份鼓励研发申报的儿童药清单。前后两批共涉及72个品种，不算少。本想撸起袖子大干一场，但拿着这份清单坐下来冷静思考，却感觉毫无头绪无从下手。

　　制药企业对于儿童药这一领域并不感冒，这是不争的事实。早在第一份名单出炉的时候，医药魔方就利用数据库进行过盘点，扫一眼就感觉一阵寒颤，申报者寥寥无几。政策不断利好之下，产业为何依然无动于衷？在这里，为了可爱的孩子们，特别对儿童药产业化路径进行探讨，希望引起社会各界的思考和行动。

　　大家都知道，医药行业涉及面甚广，不仅有学术和工业，也有商业和伦理。制药业的每一个环节都有众多法律法规和指导原则加以约束规范。每一个药品从无到有，并被患者使用直到患者病情改善最终恢复健康，这是一个漫长的链条，任何一点缺失都无法达到健康的目的。一份鼓励清单的出台，背后凝结了主管单位和专家学者的心血，不得不说这已经是一个非常大的进步。

　　然而，正如前面所说的，要想产业响应国家号召，真正实现这份清单所承载的使命，还需要更多且明晰的政策指引产业砥砺前行。

　　儿童药现有的鼓励政策

　　儿童药优先审评政策：

　　对于儿童药的优先审评规则有：

　　在注册申请转入药审中心后，由申请人通过“申请人之窗”向药审中心提交优先审评审批的申请，说明品种信息及纳入优先审评审批的理由。

　　药审中心每月组织专家审核论证，并将审核结果和理由以及拟定优先审评的品种具体信息予以公示。

　　在技术审评过程中，发现纳入优先审评审批范围的品种申报材料不能满足优先审评条件的，药审中心将终止该品种的优先审评，退回正常审评序列重新排队。

　　对于临床急需、市场短缺的仿制药申请，自该品种公司之日起，不再接受活性成分和给药途径相同的新申报品种优先审评审批申请。

　　对于临床需要并已在美国、欧盟及我国周边地区上市的进口儿童药品，其在境外完成的相关临床试验数据可用于在中国进行药品注册申请。

　　上述四份文件从国务院到国家总局都明确了儿童用药品优先审评审批的地位和实施意见。

　　儿童药研发的鼓励政策：

　　儿童药品定价、医保与采购政策

　　企业十分关心的儿童药品定价、医保与采购问题，也有三份文件提出了相关指导性意见。

　　罗列了上述众多政策文件，大家可以看出来药监部门在儿童专用药品的研发、注册申请和审评审批方面已经做了大量工作，反观药品市场流通环节尚未有更多明确的操作性文件。

　　药审中心的工作成果

　　在2015年11月11日国家局发布“儿童用药”注册申请单独排队的政策之后，多家企业响应，药审中心也迅速行动，在12月21日对社会公示并于2016年1月29日确定第1批优先审评品种清单。效率之高，为国家局点赞。

　　贝达药业的氯法拉滨生产申请虽然获得了优先审评，但根据国家药监总局《关于药物临床试验数据自查核查撤回品种重新申报有关事宜的公告》（2016第113号）的相关要求，已于2016年10月撤回。

　　成都苑东的枸橼酸咖啡因注射液已经有进口产品上市，属于仿制药不需要做临床，在获得优先审评的当年（即2016年10月）就批准上市，并于12月召开上市发布会。成都苑东除了沐浴了优惠政策的春风，更重要的是自身研发注册实力的体现。

　　儿童用法罗培南钠干糖浆早在1999年就在日本批准上市，至今已经有十几年的临床使用历史，积累了大量临床数据。2016年2月国家局提出“对于临床需要并已在美国、欧盟及我国周边地区上市的进口儿童药品，其在境外完成的相关临床试验数据可用于在中国进行药品注册申请”。

　　日本是中国的邻国，从人种上来说都属于黄种人，那么儿童用法罗培南钠干糖浆在日本获得的临床试验数据可用于在中国进行药品注册申请。于是可以看到日本玛路弘似乎走了一条捷径，在2016年1月临床申请获得优先审评后，2017年1月日本玛路弘的小儿法罗培南钠颗粒的5.1类进口申请继续以儿童用药为由获得优先审评。

　　反观盐酸普萘洛尔口服溶液，虽然口服固体制剂已经在中国上市多年，积累了丰富的临床数据和使用经验，但是口服溶液并未上市，没有成人用药数据，不能使用成人数据进行外推。

　　根据美国批准的说明书，用法用量按患者体重从2kg~12.5kg分成21档，可以想象临床研究方案设计和受试者招募过程中的难度。对于武汉科福而言是一项巨大的挑战。或许中国儿童患者能用上该品种最快的路径是原研者直接采用美国的临床数据将产品引入中国，如果整理出黄种人的用药数据就最好了。