急性早幼粒细胞白血病(APL)患者主要为青壮年,发病率通常占成人急性白血病的10%,维甲酸与砷剂联合治疗作为APL诊治首选方案,被业界称为“梦幻组合”,根治率达到90%以上。传统的治疗方法多需住院治疗,加之化疗的毒副作用,令很多患者的经济负担非常沉重,生活质量明显下降。
为提高APL的根治率,提升患者的生活质量,北京大学人民医院黄晓军研究组经过多年研究证实,APL患者不化疗、不输液,仅口服两种靶向性药物八个月即可取得与传统治疗方法相似的疗效。这一新的治疗方案于2014年12月4日发表在国际医学顶级杂志《New England Journal of Medicine》(新英格兰医学杂志,影响因子54.42)。
课题组前期在国际上首次通过对242名患者的临床研究,将传统化疗、维甲酸和静脉注射砷剂的治疗方案中的砷剂改为口服砷剂给药,证实口服砷剂和静脉砷剂具有相似的疗效和安全性,并于2013年2月设计了新的临床试验,共纳入20例初诊非高危APL患者,仅用两种口服药物(复方黄黛片和维甲酸),不化疗、不输液,总治疗时间为8个月,结果显示所有患者都达到完全缓解,利用目前最敏感的实时定量PCR方法检测白血病基因转阴。这种简洁的治疗方案避免了化疗带来的多种副作用,可以让患者在治疗过程中的生活接近正常人,不影响日常的工作和学习,提高了患者的生活质量,同时医疗费用明显降低。
为进一步扩大样本量验证口服砷剂和维甲酸治疗非高危APL患者的疗效,人民医院还于2014年承担了北京市科委“首都特色”专项重点课题《口服砷剂和维甲酸治疗急性早幼粒细胞白血病新方案的临床研究》,该项研究的顺利实施将进一步巩固和提升我国在APL治疗领域的国际地位,成为推动该领域发展的重要力量。
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