发布时间:2018-02-28 16:51 原文链接: 国际罕见病日:细数近两年FDA批准的27种罕见病药物

  2月的最后一天是国际罕见病日。自2008年举办首届以来,国际罕见病日已经走过了10个年头。今天,我们也将带来整版报道,从新药盘点、临床进展、政策举措、患者故事等多个角度,为各位读者完整呈现罕见病对于社会、对于个人的影响。正如国际罕见病日所呼吁的那样,我们期待这些内容,能提高公众对罕见病的认知,促进研究人员与患者们的合作,早日带来更多罕见病新药!

数据来源:美国FDA

  罕见病,或称罕见疾病,是指仅在极少数人身上发生的稀罕病症。 大部分的罕见病都是遗传病,即使疾病症状不会生来就有,也会伴随患者终身。 许多罕见病在患者生命早期发病,大约有30%患有罕见病的儿童会在5岁之前死亡。

  随着越来越多的人了解“罕见病”以及社会各界的不断努力,越来越多的企业开始布局罕见病药物市场。所以近年来罕见病药物的研发呈井喷趋势。2016至2017年,FDA共批准了27种罕见病药物。下面就让我们一起回顾下这27种药物。


相关文章

因美纳星座映射读取技术在GeneDx试点项目中成功揭示难以捕捉的基因组信息

• 因美纳即将推出的星座映射读取技术在GeneDx早期实验中展现出高精度、高速度和易用性• 在识别难比对区域中的变异方面,星座映射读取技术表现优于其他对照方法美国加利福尼亚州圣迭戈......

长沙遗传性罕见病防控模式为全球提供新范式

为全面推进长沙市出生缺陷综合防控工作,切实降低新生儿遗传性罕见病发生率,由中信湘雅生殖与遗传专科医院首席科学家、终身荣誉院长卢光琇,院长林戈领衔的团队,受长沙市卫生健康委员会委托,联合长沙市妇幼保健院......

补体相关罕见病诊疗亟待规范化

“从罕见病防治全局来看,我国已从‘政策空白’阶段迈入‘体系构建’的关键时期,成效显著。不过,补体系统相关罕见病的研究与诊疗起步较晚,我们必须深入解析其机制,才能更好应对其带来的严峻挑战。通过补体日大会......

精准诊断消化道罕见病的医学多模态大模型发布

近日,首个可精准诊断罕见病的医学影像多模态大模型矩阵“明岐”正式亮相。当天,由上海交通大学主办,上海交通大学计算机学院(网络空间安全学院)、上海交通大学国际与公共事务学院、健康长三角研究院共同承办的“......

“协和·太初”上线:AI助力罕见病诊断

在对话框中输入“发现孩子从2岁起发育、语言和动作都明显落后,交流也无法完成”等症状,几秒钟后,人工智能(AI)大模型就会给出“需警惕罕见遗传性疾病(如雷特综合征、天使综合征等)或复杂神经发育障碍”的判......

国际首个符合国人特点的罕见病大模型进入临床

2月16日,北京协和医院与中国科学院自动化研究所共同研发的“协和·太初”罕见病大模型正式进入临床应用阶段。据悉,该模型基于我国罕见病知识库的多年积累和中国人群基因检测数据支撑,是国际首个符合中国人群特......

武田制药携罕见病治疗新药亮相上海进博会

第七届进博会7日正在上海举行。跨国企业展台展现了对罕见病治疗的关注。武田制药携全新“罕见出凝血创新药家族”集体亮相进博会舞台。该“家族”成员包括多款变革性治疗药物与创新疗法,比如:治疗获得性血友病的注......

北京10家医院入选罕见病用药“白名单”

北京市卫生健康委日前公布2024年罕见病药品保障先行区医疗机构“白名单”。北京协和医院、北大医院、北京儿童医院、首儿所、宣武医院、北医三院、天坛医院、北大人民医院、积水潭医院、解放军总医院第一医学中心......

征求意见丨罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)

关于公开征求《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知为科学指导和规范罕见病药物的临床药理学研究与评价,促进罕见病药物的研发,我中心组织起草了《罕见病药物临床药理学研究技术指导原......

公开征求《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则(征求意见稿)》意见

关于公开征求《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知为指导在罕见病药物研发过程中科学合理设计定量药理学研究以及有效应用定量药理学方法,提高罕见病药物研发效率,我中心组织起草了《......