新型体内CART疗法有望破解高成本困境

　　“目前高端的细胞治疗药物价格仍高达每针数十万甚至上百万元，但通过mRNA和先进的递送技术，把高度个性化的定制疗法转变为通用型药物，将有机会把成本降至大多数患者可负担的范围。” 深圳深信生物科技有限公司创始人、CEO李林鲜介绍。

　　近日，记者在深圳深信生物科技有限公司（简称“深信生物”）了解到，该企业目前正在进行体内CAR-T疗法（In vivo CAR-T）管线的开发，通过搭建递送技术平台，有望解决传统CAR-T疗法开发周期长、治疗成本高等瓶颈问题。

　　交流活动现场。深信生物供图

　　CAR-T是一种新型癌症治疗疗法，能够实现精准、快速、高效杀灭肿瘤细胞，是极具前景的癌症免疫治疗方法。然而，其高昂的研发和生产成本导致治疗费用动辄数十万，甚至高达百万，令众多患者望而却步。

　　李林鲜介绍，对于体内CAR-T疗法的开发来说，递送技术是非常关键的一环，他带领企业研发团队开发了基于脂质纳米颗粒（LNP）递送系统的体内CAR-T疗法。通过LNP技术将mRNA直接递送到血液里面的T细胞来表达CAR蛋白，从而省略了繁琐、昂贵的体外改造和扩增步骤，实现“即时改造、即时治疗”。这种把高度个性化的定制疗法转变为通用型药物，有望从根本上大幅降低成本，且具有更广阔的适应症拓展空间，让先进的免疫治疗惠及更广泛的患者群体。

　　李林鲜介绍，LNP是实现体内CAR-T疗法的关键技术之一，深信生物依托自主知识产权的LNP及mRNA技术平台，除了进行自主研发、布局丰富研发管线，同时将平台技术开放进行对外合作，成为了国内首家实现LNP平台技术成功“出海”的企业。

　　“mRNA技术的本质是让细胞成为生产治疗性蛋白质的‘微型工厂’，”李林鲜解释道，“然而，裸露的mRNA在体内极易降解，往往还没有发挥作用就被代谢掉了，因此需要LNP等递送技术把mRNA‘保护’起来，将其安全、精准送达目的地。”他说：“mRNA-LNP技术的应用前景远不止于疫苗。”

　　据介绍，深信生物已有4款在研mRNA罕见病疗法获得美国FDA儿科罕见病资格认定及美国FDA孤儿药资格认定。李林鲜表示，深信生物将致力于利用该平台开发以in vivo CAR-T为代表的治疗免疫系统疾病及更多突破性疗法。