百健长效版A型血友病新药Elocta获欧盟批准

　　瑞士罕见病药商Sobi与百健（Biogen）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Elocta（rFVIIIFc）用于A型血有病患者的治疗。此次批准适用于欧盟所有28个成员国。双方预计在2016年初将Elocta推向欧洲市场。

　　Elocta是一种重组的因子VIII Fc融合蛋白，具有延长的半衰期，该药将成为欧盟首个每3-5天预防性用药可针对出血事件提供长期保护的A型血有病药物。

　　Elocta适用于所有年龄段A型血有病患者的按需治疗和预防性治疗。此次批准，基于关键III期A-LONG研究和III期Kids A-LONG研究的数据。前一项研究证明了Elocta在既往未接受治疗的12岁及以上严重A型血有病患者中的疗效、安全性和药代动力学，后一项研究证明了Elocta在既往未接受治疗的12岁以下A型血有病患者中的疗效、安全性。

　　目前，Sobi和百健合作开发及商业化rFVIIIFc用于A型血有病的治疗。去年，Sobi行使了选择权，承担rFVIIIFc在指定地区的最后开发及商业化，主要包括欧洲、北非、俄罗斯及中东地区的其他国家。百健将负责产品的开发及生产，同时拥有在北美及Sobi所负责区域以外的国家和地区的商业化。在Sobi负责区域内，rFVIIIFc的品牌名为Elocta；而在美国、加拿大、澳大利亚、新西兰及日本，rFVIIIFc已获批以品牌名Eloctate上市销售。

　　Elocta是首个具有延长的循环半衰期的重组凝血因子VIII产品，该药的适应症为：用于儿童和成人A型血友病患者出血事件的控制和预防，围术期管理和常规预防。Eloctate不适用于血管性血友病（von Willebrand disease）的治疗。Eloctate是通过将删除了B-结构域的凝血因子VIII与免疫球蛋白G亚类1——IgG1的Fc部位融合而获得，可利用一种天然存在的通路，延长药物在体内的时间。尽管Fc融合技术已使用超过15年，但百健是首个将其应用于血友病治疗的公司。