美国医学创新研究遇到新威胁

基础研究与应用研究孰轻孰重

基础研究与应用研究孰轻孰重，NIH面临新挑战。

　　在转化医学成为美国国立卫生研究院（NIH）目前的重要目标之际，NIH面临基础研究与应用研究孰轻孰重的问题。继2010年底宣布将创立一个致力于转化医学的新中心——国家促进转化科学中心后，NIH院长朗西斯·柯林斯相继宣布了一系列促进转化医学的措施。然而，NIH的新动向受到医学制药领域部分专家的批评。

　　默克制药公司前总裁、美国科学院院士罗伊·瓦格洛斯最近指出，NIH应该坚持支持新知识和新发现，药物开发并不是NIH最适合涉足的领域。美国布兰迪斯大学生物学教授、霍华德休斯医学研究所研究员迈克尔·罗斯巴许在新出版的《科学》杂志上发表署名社论说，美国医学创新研究遇到新威胁，NIH应更多资助科学家的自由探索而不是项目。

　　作为美国主要的医学与行为学研究机构，NIH的使命是探索生命本质和行为学方面的基础知识，并充分运用这些知识延长人类寿命，以及预防、诊断和治疗各种疾病和残障。如今，柯林斯表示，转化科学是医学的未来，NIH将不遗余力地推进转化医学研究。据《华尔街日报》报道，在今年美国药物研发和制造商年会的一个专题会上，瓦格洛斯批评NIH增加对转化和应用研究的资助。他指出，转化和应用研究并不是NIH和它所资助的科学家的恰当选择，大学擅长创造新知识和发现，即基础研究，转移NIH支持这些研究的核心功能将降低准备到学术界从事基础研究的博士们获取资助的可能性，而这部分研究力量活力的丧失将减少作为应用研究基础的新发现，他说：“就我目光所及，这是一条毁灭之路。”

　　在评价国家促进转化科学中心的创立时，生物医学领域的许多研究人员也批评NIH将资源转移到更多的应用研究之上。

　　罗斯巴许指出，NIH正处于困难时期。NIH在2011年的预算比2010年减少了1%，NIH倾向于缩小基金资助范围。联邦政府的经济刺激方案一度缓解了NIH的预算问题。比如，在2009财政年度，NIH将来自经济刺激方案经费的36%用于资助研究人员个人基金。但在刺激经费即将用完、联邦政府削减自由支配经费之际，其前景令人担忧。迄今为止，NIH的预算已经连续5年没有实质性增加，这也许可以解释为什么资助研究人员原创性想法的基金数目一直停滞不前，也可以解释为什么NIH的资助率始终在低水平附近徘徊。

　　柯林斯最近在一个参议院小组委员会上作证时指出，在2011财政年度，只有17%至18%的经费申请将获得资助，达到NIH的最低资助率纪录。因为诸多经费集中项目持续与自下而上的无目标R01s项目竞争，基于研究人员想法的研究处于危险境地。罗斯巴许说：“NIH对研究人员原创性想法的支持奠定了未来医学发展的基础，它们必须回到健康状态。”

　　罗斯巴许强调，许多最重要的突破常常来自于意料之外的求索。比如，重组DNA和单克隆抗体技术分别源自细菌学和免疫学领域的基础研究。这些技术催生了生物技术产业，并成为许多获得美国食品和药物管理局批准的治疗方法的基础。最近的一个例子是RNA干扰技术，它源自植物和蠕虫的研究。“一个核心概念是我们并不知道下一个医学进展将诞生于哪门学科。”

　　美国霍华德·休斯医学研究所（HHMI）是美国规模最大的公众资金资助生物和医学研究的组织之一。作为HHMI研究员，罗斯巴许表示，“资助人，不资助项目”是HHMI的资助理念和战略。英国维康信托基金会和欧洲研究理事会的资助模式正在向这个方向转移。NIH的资助项目，包括先锋奖和新创新者奖，均是资助杰出科学家做出的创新性工作，但这些项目只占整个NIH资助项目的一小部分。比如，在2010年财政年度，只有17个先锋奖获得者。为了促进未来的创新，NIH应该迅速转向“资助人，不资助项目”的方向。

　　罗斯巴许最后指出，部分研究机构的受资助率低达10%至15%，这种状况让基金项目的评审难以进行，也正在导致杰出实验室无法运转。在“不浪费任何一次好机会”的精神指导下，对NIH外部政策和资助项目的严肃评估得以保证，包括对一系列中心、大型经费集中项目、昂贵的临床试验和流行病学研究。尽管目前难以中止甚至减少这些项目，但应该对它们的成本效益进行诚实的评估。此外，NIH内部研究项目获得了NIH近10%的预算，但这些项目却没有像NIH资助的其他研究一样接受同样的竞争性绩效评估。他说：“在NIH实际经费被削减的今天，需要我们更加努力地工作，并有勇气看到和讲出事实，这也是作出创新性研究所需要的品质。”