蛋白降解疗法治疗阿兹海默和帕金森病

　　今日，艾伯维（AbbVie）和Mission Therapeutics共同宣布，双方达成研发合作协议，将利用Mission公司的特异性靶向去泛素化酶（DUBs）治疗阿兹海默病（AD）和帕金森病（PD）。DUBs是调节人体内蛋白降解通路的重要蛋白酶，艾伯维和Mission公司力图靶向DUBs来降解AD和PD患者大脑中积累的有毒蛋白，从而停止或逆转疾病进程。

　　AD和PD是最常见的神经退行性疾病，而且随着社会的老龄化，这些疾病将成为影响人类健康的重大威胁。在2017年，据估计全世界有5000万人患有AD或者失智症，而且这个数字预计每20年会翻一番。AD和PD的特征都是在患者大脑中会出现错误折叠的有毒蛋白的积累，这些有毒蛋白的积累被认为会影响大脑中神经细胞的功能，并最终导致它们的死亡。

　　Mission公司专注于开发利用DUBs的创新疗法。在人体中有100来种DUBs，它们在调节蛋白活性和降解方面起到重要作用。人类细胞天然的蛋白降解系统通过泛素连接酶给需要降解的蛋白或细胞器贴上泛素的标签，然后这些贴上标签的蛋白会被送到蛋白酶体中降解。而DUBs是将泛素标签从蛋白或细胞器上去掉的蛋白酶，它们与泛素连接酶一起共同调节蛋白降解的过程。

　　Mission公司专注于研发DUBs的抑制剂，通过抑制特定的DUBs，可以加快与疾病相关的蛋白和细胞器的降解。由于在AD和PD患者中，有毒蛋白的积累是疾病发生的重要原因之一。因此，Mission公司基于DUBs的蛋白降解疗法格外具有吸引力。

　　根据协议，双方将合作发现特定DUBs和针对它们的抑制剂。艾伯维将有权获得开发和推广靶向4个靶点的DUB抑制剂的独家权利。Mission公司将获得预付款，基于里程碑的付款和产品销售分成。

　　艾伯维公司神经科学开发研究副总裁James B Summers博士说：“AD和PD患者急需能够改善他们生活的疗法。Mission公司的科学家们在理解这些疾病方面已经获得了出色的早期进展。我们将一起推动这些早期研究，开发出能够改善患者生活的疗法。”