A.多为男性患者(女性纯合子极少见)，有或无家族史有家族史者符合x性联隐性遗传规律；
B.关节肌肉、深部组织出血，有或无活动过久、用力创伤或手术后异常出血史，严重者可见关节畸形；
C.实验室检查结果阳性。
4月17日是第36个世界血友病日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓止血诊疗中心主任杨仁池在接受科技日报记者采访时表示，在血友病的疗法中，基因治疗将成为一种趋势。血友病，一种遗......
近日，辉瑞公司（NYSE:PFE）宣布，FDA已受理其用于治疗成年人B型血友病的基因疗法fidanacogeneelaparvovec的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是2024年第二季度......
日前，辉瑞公司宣布，其开发的针对严重血友病B型的基因疗法FidanacogeneElaparvovec在3期临床试验中效果优异，达到主要临床终点，接受基因治疗的患者在治疗后第12周至第15个月期间年化......
据美国有线电视新闻网（CNN）报道，美国食品和药物管理局（FDA）当地时间22日宣布批准全球首个B型血友病基因治疗药物Hemgenix。澳大利亚药品制造商CSLBehring将一剂的价格定为350万美......
中新网广州8月24日电(记者蔡敏婕)“现在血友病的治疗手段越来越强大，各种药物与产品越来越多，我觉得大家应该要有点信心。”中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)血栓与止血诊疗中心主任杨仁池近日在广州......
5月19日，《柳叶刀·血液学》报告了亚洲首个肝脏靶向血友病B基因治疗的临床研究结果：10名血友病患者接受基因治疗平均58周后，他们的凝血因子水平从治疗前的2%以下提升到平均36.93%。该研究由中国医......
近期，顶级期刊NEJM公布了SparkA型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果，首次证明了A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。A型血友病的主要发病机制是凝血因子......
文章来源：医药魔方Info血友病是一种遗传性凝血功能异常的出血性疾病，按发病机制，分为血友病A及血友病B，其中血友病A约占总患病人数的85%[1]。该类疾病的主要治疗方式为凝血因子替代治疗，且对于重度......
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophiliaB）基因疗法Etranacogenedezaparvovec（AMT-061）“极不可能......
近日，因安全性因素，诺和诺德宣布暂停conizumab正在进行的三项临床试验。此前，诺和诺德正在评估conizumab治疗A型和B型血友病的疗效和安全性。此次叫停的研究包括两项III期试验（EXPLO......