赛诺菲携手Alnylam罕见病新药获得FDA突破性疗法认定

　　近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。

　　原发性高草酸尿症I型是一种罕见疾病，由过量的草酸生成导致肾衰竭，具有显着的发病率和死亡率，目前尚无批准的治疗方法。Lumasiran(ALN-GO1)是一种皮下注射的RNAi药物，搭载了Alnylam公司最新的ESC-GalNAc递送平台，能够降低肝中乙醇酸氧化酶(GO)的水平，从而消耗生成草酸所需的基质，减少草酸生成。

RNAi疗法可以阻断致病蛋白质的产生(图片来自Alnylam官网)

　　Sanofi打算通过与Alnylam的合作深耕血友病治疗领域，兵马未动，粮草先行，在此之前Sanofi早已完成了相关部署。年初Sanofi以116亿美元收购了Bioverativ公司，专攻血液罕见病的治疗。随后又以39亿欧元收购了Ablynx公司，获得了纳米抗体相关开发管线。收购Bioverativ可以解释Sanofi为什么对获得Alnylam的药物Fitusiran全球商业化发展权如此的感兴趣，这可以为公司提供更多的血友病治疗管线。

　　Alnylam在该疾病领域正在与另一家开发不同靶点药物的公司Dicerna激烈竞争，与Sanofi的合作无疑也是有莫大益处的。根据临床一期和二期的数据，FDA近日授予了Lumasiran突破性疗法的认定。Alnylam的首席运营官Yvonne Greenstreet认为Lumasiran将会是I型高草酸尿症的革命性药物，“我们很高兴FDA决定授予Lumasiran突破性疗法认定，这证明了该药物有潜力解决高草酸尿症I型这一严重未满足的医疗需求”，Yvonne对此表示。Alnylam目前正有条不紊的准备推进2018年底的Lumasiran临床三期研究，如果该药物被FDA批准，他们打算将其推向全球市场。