首个儿科血管炎药物！罗氏Rituxan获美国FDA优先审查

　　瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Rituxan （美罗华，通用名：rituximab，利妥昔单抗）的一份补充生物制品许可（sBLA）并授予了优先审查。该sBLA申请批准Rituxan联合糖皮质激素（GCC），用于2岁及以上儿童，治疗伴肉芽肿性多血管炎（GPA）和显微镜下多血管炎（MPA）。

　　Rituxan是一种治疗性单克隆抗体，靶向结合正常和恶性B细胞表面的CD20抗原，随后调动人体天然防御，攻击和杀死被标记的B细胞。截至目前，Rituxan已获批治疗成人的4种自身免疫性疾病，包括：类风湿性关节炎（RA）、GPA、MPA、寻常型天疱疮（PV）。如果此次sBLA获得批准，将成为Rituxan的首个儿科适应症。

　　GPA和MPA是2种罕见的血管炎，目前还没有获FDA批准治疗GPA或MPA儿童患者的药物。对于GPA和MPA成人患者来说，Rituxan联合GCC是唯一获FDA批准的治疗方案。

　　GPA和MPA是2种ANCA相关性血管炎（AAV）。AAV是一种血管炎，主要影响小血管。一般来说，GPA和MPA都影响肾脏、肺、鼻窦和各种其他器官的小血管，但这些疾病可能对每个患者造成不同的影响。GPA和MPA均被认为是罕见的疾病，全球估计患病率为每百万人口23-160例。儿童期发病的GPA和MPA病例更为罕见，并与严重的、潜在危及生命的症状有关。

　　此次sBLA，是基于PePRS研究的数据，这是评估Rituxan治疗GPA或MPA儿科患者的首个全球性研究。该研究是一项全球性、开放标签、单臂、IIa期研究，共入组了25例年龄6-17岁的重度、新诊或复发性活动性GPA或MPA患者，评估了Rituxan联合GCC方案的安全性、药效学/药代动力学和探索性疗效。

　　罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管Sandra Horning博士表示：“我们致力于为罕见疾病提供新的治疗方案，如儿科GPA和MP，目前尚无批准的治疗药物。我们将继续与FDA密切合作，为患有这2种严重且可能危及生命疾病的儿童带来首个治疗方案。”