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美国科学家用“基因剪刀”编辑实验鼠细胞的基因组，成功使皮肤细胞转变成干细胞，为培育诱导多能干细胞开辟了新路。 诱导多能干细胞是对成熟细胞“重编程”得到的，像胚胎干细胞一样具备分化成多种细胞的潜力，可用于修复受损的组织和器官。“基因剪刀”指CRISPR基因编辑技术，用它能像在电脑上编辑文章一样，精确查找一串代码在基因组中的位置，进行删除或修改。 美国格拉德斯通研究所日前发布新闻公报说，该所研究人员发现，用“基因剪刀”对基因组进行一处修改，就能使皮肤细胞实现重编程，转变成干细胞。相关论文发表在新一期美国《细胞—干细胞》杂志上。 每个细胞都拥有生物的全套基因组，其具体身份和功能取决于哪些基因处于工作状态。在皮肤细胞里，与皮肤功能相关的基因打开，其他基因关闭。要把它变成干细胞，就要关闭皮肤相关基因，打开与干细胞功能相关的基因。 在以往研究中，人们一般用几种称为转录因子的蛋白质，来调整基因组代码读取过程、改变各基因的工作状态；......阅读全文
美国科学家用“基因剪刀”编辑实验鼠细胞的基因组，成功使皮肤细胞转变成干细胞，为培育诱导多能干细胞开辟了新路。诱导多能干细胞是对成熟细胞“重编程”得到的，像胚胎干细胞一样具备分化成多种细胞的潜力，可用于修复受损的组织和器官。 “基因剪刀”指CRISPR基因编辑技术，用它能像在电脑上编辑文章一
在中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组用于研究的养猪场里，生活着一群特别的猪。这里不仅有十几头带有基因剪刀的工具猪，而且拥有六七百头其他在生物医药领域具有重要应用价值的基因修饰猪。而这些猪的用途听起来更加“骇人”，有些基因修饰猪可以模拟人类疾病，如老年痴呆症、渐冻人症和亨廷顿舞蹈症等，
柏林病人和伦敦病人证明，通过基因剪刀改造HIV感染者体内的T细胞的治疗方式，是一个可以探索的治愈艾滋病的有效方法。 据报道，伦敦大学学院研究团队在西雅图公布全球第二例艾滋病潜在治愈案例。一位英国艾滋病患者在接受干细胞移植治疗3年后，病情得到了控制，或将成为继“柏林病人”之后全球第二例被“治愈
在中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组用于研究的养猪场里，生活着一群特别的猪。这里不仅有十几头带有基因剪刀的工具猪，而且拥有六七百头其他在生物医药领域具有重要应用价值的基因修饰猪。而这些猪的用途听起来更加骇人，有些基因修饰猪可以模拟人类疾病，如老年痴呆症、渐冻人症和亨廷顿舞蹈
在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究人员通过简化将基因编辑指令递送给细胞的方式，朝着让基因疗法变得更加实用的方向迈出了一步。通过使用金纳米颗粒替换灭活病毒，他们安全地在HIV和遗传性血液疾病的实验室模型中递送基因编辑工具。相关研究结果近期发表在Nature Materials期刊
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展，分享给大家！ 图片来源：mainnews.net 【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病 doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116
基因剪刀 使用CRISPR基因调控技术直接操纵细胞基因组，研究人员将老鼠的皮肤细胞变成了诱导多能干细胞。曲面加速光束 美国和以色列科研团队实现了光束轨迹偏移。此实验可用于模拟广义相对论现象。幽灵粒子 来自太空的一个高能中微子横穿南极洲“冰立方”中微子天文台，科学家认为其来源可能是耀变体。探访“
Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首个转基因小鼠，并且首次证明了CRISPR 在产生基因敲除小鼠方面的威力。 2013年年初，Michael Wiles同美国缅因州杰克逊实验室的高层管理者坐在一起，并且告诉了他们一种拥有惊人威力的DNA剪切新方法。这家简称为JAX的实验室利用基因
如果有一天，艾滋病、乙肝等从地球上消失。如果有一天我们可以根治癌症。如果秃头、肥胖、近视都能够被治疗。如果有一天，我们可以返老还童。世界会不会更加美好？探长获悉基因编辑和干扰技术有望将这些梦想都变成现实，于是潜入腾讯WE大会，聆听了斯坦福大学Lei Stanley Qi（亓磊）教授关于“编程生命”的
光明图片/视觉中国 近日，一些科学家在《科学》杂志上宣布，将在今年内筹资1亿美元启动“人类基因组编写计划”，目标包括合成一个完整的人类基因组。一直以来公众对基因编辑技术临床应用的技术和伦理问题还有诸多担心。本期，我们邀请中国科学院院士周琪谈谈我国基因编辑研究的进展与挑战，并提出政
2017年十大科学突破中，“精准定位的基因编辑”榜上有名，研究人员修改了基因编辑工具，做到“精确到点”的修改，这使得基因“剪刀”在未来可能撬动更大的市场。 软软的、十几纳米大小，核酸酶的“微观照”更像一大团“棉花糖”。百科上这样介绍它：它的发现和采用，使基因的“编辑”，包括插入、删失、融合等操
2017年十大科学突破中，“精准定位的基因编辑”榜上有名，研究人员修改了基因编辑工具，做到“精确到点”的修改，这使得基因“剪刀”在未来可能撬动更大的市场。 软软的、十几纳米大小，核酸酶的“微观照”更像一大团“棉花糖”。百科上这样介绍它：它的发现和采用，使基因的“编辑”，包括插入、删失、融合等操
对于患有重症联合免疫缺陷（SCID）的婴幼儿来说，一个简单的感冒或耳部感染都可能是致命的。他们出生时就具有一个不完整的免疫系统，也被称为“泡泡男孩”或“泡泡宝宝”，即使很最温和的细菌他们也不能抵御。他们通常生活在无菌的、孤立的环境以避免感染，即便这样，大多数患者都不会活过一年或两年。这
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
美国首次编辑人类胚胎基因的研究２日正式发表在英国《自然》杂志上。该研究一周前遭媒体曝光，引发全球科技界广泛关注。由于牵扯道德伦理问题，人类胚胎研究屡屡处于争议之中。迄今，只有中美两国实施过人类胚胎基因编辑，英国一个团队则获得政府的类似试验许可。 那么，科学家出于何种考量要对人类胚胎基因“动刀”
使用新的细胞模型，遗传性免疫缺陷慢性肉芽肿病的创新基因治疗方法可以在实验室中更快速和成本有效地测试其功效。来自苏黎世大学和苏黎世儿童医院的一组研究人员使用"基因剪刀"CRISPR / Cas9技术成功地实现了这一目标。目的是在不久的将来使用新的方法治疗严重受影响的患者。 慢
自从“基因剪刀”伸向人类胚胎，一场伦理争议随之而起，对于科学界来说，未来基因编辑技术该何去何从？ 北京时间10月6日，《细胞·干细胞》杂志在线发表了中国科学院广州生物医药健康研究院研究员裴端卿与九位国际知名学者联合署名的论述文章，综述了科学界对人类基因编辑尤其是可遗传的胚胎基因编辑发展的详细指
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
2018年11月，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，
2013年，一种名为的“CRISPR”的基因编辑技术出现后，“基因编辑”这个词汇不经意间火了，传遍了整个学术圈、生活圈，甚至是朋友圈。它的出现让“编辑生命”变得触手可及，它似乎可以斗过癌症（白血病）和艾滋病，还有各种遗传病。我们知道，目前这些人类疾病都没有办法从根本上治疗，而它们几乎都和基因突变相关
基因治疗通过基因操作达到治疗疾病的目的，是一种根本性的治疗策略。 日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果：德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症，导致全身80%的皮肤损伤丢失，在接受表皮干细胞基因治疗以后，这名患儿重获健康皮肤并出院，至今正常。 在此项研究之前，交界性大疱性表皮松解症
美国 人脑研究取得新成果，医学与疾病防治取得多项重大突破，合成生物学成果纷呈。 2015年，美国科学家在人脑研究领域取得重大突破：8月，俄亥俄州立大学在实验室中培育出近乎完全成型的人类大脑，尽管它只有铅笔上橡皮擦那么大，发育程度与一个5周大胎儿的大脑相当，尚没有任何意识，但具备人脑绝大多数细
一个国际科研小组２６日在美国《细胞》杂志上宣布，他们把人类干细胞注入猪胚胎中，首次成功培育出人猪嵌合体胚胎，并在猪体内发育了３到４周时间。 人猪嵌合体研究面临巨大的伦理争议，但科学家认为，这项工作最终有助在动物体内培育出可供移植的人类器官，从而解决移植器官来源严重不足的难题。 “我们认为这项
近日，美国索尔克生物研究所科学家首次成功培育出人猪嵌合体胚胎，相关论文刊登于《细胞》杂志。人与动物嵌合体胚胎将有助于模拟认识许多人类遗传疾病的早期发病过程，并实施药物测试。目前，新人猪嵌合体正帮助科学家了解人类干细胞的生长和分化。 “该研究的最终目标是在动物体内培育出可供移植的人类细胞、组织和
科学家将人类细胞注入猪囊胚。近日，美国索尔克生物研究所科学家首次成功培育出人猪嵌合体胚胎，。人与动物嵌合体胚胎将能帮助模拟认识许多人类遗传疾病的早期起病过程，并实施药物测试。目前，新人猪嵌合体正帮助科学家了解人类干细胞的生长和分化。该研究的最终目标是在动物体内培育出可供移植的人类细胞、组织和器官。但
近日，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿-在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，引发千层
1.发达国家和制药巨头加大基因治疗研发投入 美国对基因治疗领域的资助持续增加。2014年6月，美国国家卫生研究院（NIH）资助2500万美元，用于传染性疾病（疟疾和流感）的基因治疗研究。2015年底，美国白宫发布《美国创新新战略》，明确把包括基因治疗在内的精准医疗作为未来发展战略，未来10年将