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CRISPR人体临床实验引发中美生物医学竞赛

据Nature新闻报道,中国学者已经率先在全球进行了CRISPR-Cas9基因编辑技术人体实验。 10月28日,四川大学华西华西医院的肿瘤学家卢铀(Lu You)领导的一个研究小组已经完成了前期实验的最后一步——将基因编辑的细胞注入到了患者体内,并且打算在其他9位患者身上进行同样的实验。不过结果要6个月之后才能揭晓。 对此,来自宾夕法尼亚大学的免疫治疗学家Carl June表示,“我认为这将会触发‘Sputnik 2.0’,引发中美之间的生物医学竞争。不过竞争能带来更好的结果。”(Sputnik是苏联发射的人类第一颗人造卫星,直接导致了美国和苏联的航天技术竞赛,生物通注) June参与了目前美国的一项计划利用CRISPR技术靶向患者细胞3个基因的项目,同样也是用于治疗癌症,他预计这项计划能在2017年初开始,而同时,2017年3月,北京大学的一个研究组也将开始利用CRISPR进行膀胱癌症、前列腺癌和肾细胞癌的三个临床试......阅读全文

基因编辑培育出首例白化西藏小型猪

  从南方医科大学获悉,该校实验动物中心科研团队运用CRISPR/Cas9基因编辑技术,成功培育出世界首例白化西藏小型猪,同时敲除了与免疫相关的基因,这标志着自主构筑的基于小型猪受精卵制备基因修饰猪的平台取得了突破性进展。而在此之前,全世界尚未有纯白藏猪的先例。  藏猪作为我国独有的高原特殊品种,全

21人的CRISPR基因编辑临床试验20人死亡 大家怎么看?

  2018年11月26日,贺建奎团队对外宣布,一对经过CRISPR基因编辑的婴儿双胞胎诞生。随即引发舆论风暴,被各界舆论一致谴责,贺建奎本人也因此被调查。  今天,刚好是贺建奎“基因编辑婴儿事件”一周年,笔者查阅文献时,无意间看到一篇2018年6月份发表在顶级医学期刊 Journal of Cli

11月王牌聚焦:NgAgo技术与CRISPR人体试验的最新进展

基因编辑技术的飞速发展,特别是近年来CRISPR技术的广泛应用,使得人类拥有了前所未有的改变和修饰基因组的能力。中国学者在这一研究领域内做出了许多重要的贡献,也引发了不少争议,从去年中山大学黄军就研究组报道的世界首例人类胚胎基因组编辑开始,到今年河北科技大学韩春雨的NgAgo技术,以及四川大学卢铀研

预测:改变未来的生物技术公司Top10

  本文选出10家会改变世界的生物技术公司。他们要么开启了一个全新的方向;要么解决了一个困扰人类很久的医疗难题;要么将原有的技术提升到了一个新的台阶;要么是在政策上有重大突破,为整个行业的发展杀出了一条血路。   Editas——基因编辑技术的“领头人”   我们认为2015年任何一项生物技术引

预测:改变未来的生物技术公司Top10

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Nature:CRISPR治疗镰刀形细胞贫血症临床前试验成功

   镰刀形细胞贫血症是一种隐性基因遗传病:患病者的血液红细胞表现为镰刀状,其携带氧的功能只有正常红细胞的一半。迄今为止还没有能真正治愈的药物。目前唯一批准用于治疗镰状细胞疾病的药物是hydroxyurea(羟基脲),该药物只能用来缓解症状,并不能治愈该疾病。  斯坦福大学医学院的研究团队利用CRI

基因修饰小鼠(GEM)模型在肿瘤学研究中的应用(三)

5. 确定肿瘤细胞的来源揭示肿瘤发生过程中的细胞来源将为开发与改善治疗策略提供非常重要的理论基础。应用GEM模型已经成功阐明了某些不同肿瘤类型的细胞起源。在小细胞肺癌(SCLC)研究中,通过气管内注射细胞特异性的Adeno-Cre病毒载体,使Trp53和Rb1两基因分别在Clara细胞, 神

中国基因治疗领先美国,下一个千亿市场正处爆发前夜

  2012年,来自美国和奥地利的科学家共同改进了CRISPR-Cas9系统,并在其发表的研究论文中预示:CRISPR可作为一种高效而特异的RNA介导的基因编辑工具。2013年,张锋等人利用CRISPR进行哺乳动物细胞的基因编辑,开启了CRISPR作为可编程的基因编辑工具的新纪元。  作为CRISP

CRISPR:基因编辑技术的“搅局者”,将给生命科学带来巨变

  3年前,美国加利福尼亚州旧金山市Gladstone研究所(Gladstone Institutes in San Francisco, California)的遗传学家Bruce Conklin想到了一个能够改变他们实验室工作流程的新办法。Conklin的研究方向是DNA变异与人类疾病的关系,但

基因编辑CRISPR/Cas9技术构建转基因小鼠的优势

  当当当!敲黑板!!看这里!!!   2016年国家自然科学基金放榜已经有一段时间啦!各位老师是不是还沉浸在喜悦中不能自拔呢?O(∩_∩)O清醒一下,我们的目标是:基金年年有,明年中更多!   每年的国家自然科学基金都是中国科研领域的风向标!通过分析国自然,可以看出最新的研究热点、目前国家重视

基因编辑CRISPR/Cas9技术构建转基因小鼠的优势

当当当!敲黑板!!看这里!!!2016年国家自然科学基金放榜已经有一段时间啦!各位老师是不是还沉浸在喜悦中不能自拔呢?O(∩_∩)O清醒一下,我们的目标是:基金年年有,明年中更多!每年的国家自然科学基金都是中国科研领域的风向标!通过分析国自然,可以看出最新的研究热点、目前国家重视的科目、临床上亟待解

一次治愈!CRISPR基因编辑技术或将永久消除某些遗传病

  本杰明·多普瑞在9岁时上楼梯不扶着栏杆就很费劲,随后到医院被诊断为杜氏肌营养不良(也称假肥大型肌营养不良)。但很幸运,24岁的他已经活得比其他许多同类患者更久。医生当时只告诉他这是一种无法治愈的绝症,但并没有教他该怎么办。那些经过他轮椅的女孩丝毫不会注意到他,也没有朋友给他打电话聊天,只有妈妈和

基因治疗又现曙光,关于地贫你知多少

  12月7日-10日,一年一度的美国血液学会(ASH)如期而至,盛会上来自全世界的血液学工作者发表着最新进展。如拜耳公布了其AAV基因疗法在A型血友病的1/2期临床试验中取得积极数据,Sangamo公布针对β地贫的1/2期临床最新数据,这是继CRISPR Therapeutics和Vertex P

Science:癌组织培育“迷你肿瘤” 预测药物疗效 灵敏度达100%

  2018年1月3日,自然旗下的子刊Nature method以封面文章的形式发表社论,公布了2017年生命科学领域最有潜力的“年度技术”。  让人感到不可思议的是,它既不是荣膺诺贝尔化学奖的冷冻电镜,也不是红遍大江南北的CRISPR,而是“名不见经传”的类器官(organoids)。  而就在社

首例“基因剪刀”临床试验获绿灯

  CRISPR,这种风靡生物医学界的基因编辑技术,终于逼近人体临床试验。  6月21日,美国国立卫生研究院(NIH)顾问委员会批准了一项申请,即利用CRISPR-Cas9强化依赖于患者T细胞(一种免疫细胞)的癌症疗法。人类T细胞(小)即将在临床试验中经过CRISPR技术修饰,用于靶向抵抗癌细胞(大

Nature公布CRISPR最新研究突破:修复遗传病细胞

  镰状细胞病(Sickle Cell Disease)是我们都挺熟悉的一种隐性基因遗传病,因患者大部分红细胞呈镰刀状而冠名,在我国南方地区出现过不少此类病例。迄今为止还没有能真正治愈这种疾病的药物,百年来唯一获批的药物仅有一个,这让不少科学家将希望寄托在基因治疗上。  斯坦福大学医学院的研究人员利

下一个大事件:正在成熟的基因治疗

  医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件,比如外科手术的发明、抗生素的发现,而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。  经过三十年的反复挫折,基因治疗终于迎来了曙光:在刚刚过去的2017年,美国FDA首次批准了两种针对血液疾病的CAR-T细胞免疫疗法和一种针对眼科遗传病的疗法Luxturna。  

10家会改变世界的精准医疗公司

  精准医疗是以个体化医疗为基础,结合基因组测序技术以及生物信息与大数据科学的交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗模式。早在2011年,美国医学界首次提出了“精准医学”的概念,2015年年初,奥巴马在美国国情咨文中提出“精准医学计划”,希望精准医学可以引领一个医学新时代。  自此开始,精准医疗异军

中国速度:基因编辑技术投入人体试验,领先美国两年多

  在杭州的一家医院里,从3月份开始,吴式琇一直在尝试用一种很有希望的新型基因编辑工具来治疗癌症患者。  这种名叫Crispr-Cas9的工具是由美国科学家设计的,从2012年媒体报道说这种工具可以用来编辑DNA之后就引发了全球关注。美国还不允许医生将这种工具用于人体试验,但对吴式琇和其他中国医生来

年终盘点:2018年HIV重磅级研究解读

  人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,美国马里兰大学医学院的Robert Gallo团队[1][2]和法国巴斯德研究所的Luc Montagnier团队

CRISPR导致突变 从而大范围“脱靶”?

CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变?5月30日,《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示,来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后,经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变,并有百个以上的位点发生发生了大片段

CRISPR大范围“脱靶”?可能还需要进一步验证

来源:Pixbay编者按:CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变?5月30日,《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示,来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后,经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变,并有百个

美《科学家》杂志评选出2016年生命科学领域十大创新产品

  美国著名科普杂志《科学家》(The Scientist)是一份在生命科学方面被广大读者认可,并受业界尊敬的月刊杂志。该杂志一直致力于研究生命科学,为科研人员提供最新的研究动态,科研成果发布等多方面的报道。每年年底,该杂志都会颁发生命科学相关的十大创新产品奖项。  近日,《科学家》公布了其评选的2

浅谈基因治疗药物市场战略投资展望

  基因治疗(genetherapy):指用(正常或野生型)基因导入人体的细胞,使其发挥生物学效应,从而达到治疗疾病目的的技术方法。   基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一,它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段,在重大

浅谈基因治疗药物市场战略投资展望

  基因治疗(genetherapy):指用(正常或野生型)基因导入人体的细胞,使其发挥生物学效应,从而达到治疗疾病目的的技术方法。   基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一,它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段,在重大

Editas创始人再破“脱靶效应”,向精准CRISPR时代迈进!

  在CRISPR系列的基因编辑系统中,Cas9酶是一个非常关键的组成部分,更是“元老级”的成员,但是CRISPR/Cas9的脱靶效应是一直急需攻克的难题。在CRISPR技术向医学临床不断转化的过程中,科学家们正想法设法的解决这一重大技术难题,希望形成更精准的基因编辑系统。  1月6日,发表在《自然

《科学》:CRISPR/Cas9首次在大型动物体内实现大规模基因编辑

  今天,来自美国德克萨斯大学的Eric N. Olson团队在《科学》杂志上发表重要研究成果[1],他们在全世界范围内首次实现在大型动物身上直接成功完成CRISPR基因编辑,部分器官高达92%的恢复程度让研究人员感到惊讶,连CRISPR技术的大牛Jennifer Doudna也表示“自己难以控制自

川大华西CRISPR研究再获新进展

  《自然》杂志关于四川大学华西医院卢铀教授首次利用CRISPR技术编辑T细胞并回输至病人体内进行肿瘤治疗的报道想必大家都看到了,惊叹于卢铀教授的勇气与先见的同时,笔者发现最近华西医院还有一项CRISPR应用研究也取得了新进展,来自华西生物治疗国家重点实验室的魏于全院士课题组首次采用人工病毒进行CR

2017年,基因编辑技术将首次用于人体临床试验?

  在最近举行的一个生物技术会议上,美国爱迪塔斯医药公司首席执行官卡特琳·博斯宣布,2017年该公司将用开创性的基因编辑技术(CRISPR),开展治疗导致失明的罕见眼疾的人体临床试验。  如果爱迪塔斯公司的计划能够完成,它将成为第一个在人体上应用该技术的研究。  CRISPR技术只是3年前的一项发明

基因编辑从实验室到临床的突破,一场与时间的赛跑

  CRISPR在生物医疗领域抛头露面至今不过数年,就已经凭借着它在基因编辑中的灵巧身手名利双收:有人称它“基因魔剪”,有人称它“上帝之手”;更重要的是它对资本的巨大吸引力,加速了这把小剪刀的临床转化。  这几天有家名叫Editas Medicine的公司频频见诸中外各大医疗、财经媒体,它是CRIS