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基因编辑从实验室到临床的突破,一场与时间的赛跑

CRISPR在生物医疗领域抛头露面至今不过数年,就已经凭借着它在基因编辑中的灵巧身手名利双收:有人称它“基因魔剪”,有人称它“上帝之手”;更重要的是它对资本的巨大吸引力,加速了这把小剪刀的临床转化。 这几天有家名叫Editas Medicine的公司频频见诸中外各大医疗、财经媒体,它是CRISPR基因编辑领域全球首家IPO公司。Editas于近日宣布,将于2017年将CRISPR应用于治疗莱伯先天性黑盲病(LCA)的临床试验,这在基因编辑领域属全球首次。Editas的联合创始人是美国MIT神经学家张峰,他因为在CRISPR技术的贡献而被评选为《自然》2013年度十大科学人物。 莱伯先天性黑朦病(LCA)是一种遗传性视力衰退疾病,造成患者在年轻的时候就出现严重的视力丧失。病因很明确:一种基因突变。如果能把突变的这个基因找出来并替代以“干净”片段,这个致残性疾病就能够得以治愈。对于医疗领域来讲这在五年前还是一场白日梦。其中的......阅读全文

年终盘点:2016年国内不容错过的重磅生物研究

  时间总是过得很快,2016年马上就要过去了,迎接我们的将是崭新的2017年,2016年,我国有很多优秀科研机构的科学家们都做出了意义重大、影响深远的研究成果,发表在国际顶级期刊上。本文中小编盘点了2016年我国科学家发表的一些重磅级研究,以饕读者。   --结构生物学 --  1.清华大学 施一

基因组技术来了,“人人基因”时代中国产业如何争上游?

  何菊虹(化名)41岁时怀上了二胎,在西安一家民营医院产检“唐氏筛查”时,被医生告知“一切正常”,但孩子出生后被确诊为唐氏综合征患者,一家人的生活从此陷入为孩子康复、治疗的绝望里。  “如果当时就有无创产前基因检测,这样的悲剧就基本不会发生了。”深圳华大基因执行副总裁朱岩梅在朋友圈如此评论。  何

走近器官异种移植新星杨璐菡博士的科研历程

  猪即将作为人类救生器官的供体来源!What?普通民众表示惊掉了下巴,当然这不是肉眼凡胎能看到的,这不怪你们……,美女科学家杨璐菡的大脑回路吃瓜群众看不懂。  当异种胰岛移植治疗Ⅰ型糖尿病临床研究获得重大突破,成功将医用供体猪的胰岛移植到I型糖尿病患者身上时,你看到的还只是猪肉吗?是数以万计的猪肝

CRISPR/Cas9应用近期重大进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

基因编辑培育出首例白化西藏小型猪

  从南方医科大学获悉,该校实验动物中心科研团队运用CRISPR/Cas9基因编辑技术,成功培育出世界首例白化西藏小型猪,同时敲除了与免疫相关的基因,这标志着自主构筑的基于小型猪受精卵制备基因修饰猪的平台取得了突破性进展。而在此之前,全世界尚未有纯白藏猪的先例。  藏猪作为我国独有的高原特殊品种,全

年终盘点:2018年基因编辑盘点

  2018年11月,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,

2019全球生物医药领域年度事件大盘点

  对于生物制药公司来说,2019年可谓是了不起的一年:金融市场蓬勃发展,尤其是风险资本流入该领域,交易额达到了历史最高水平;与此同时,随着细胞和基因疗法的发展,科学的突破引领了发展的方向,第一个成功的迹象出现在CRISPR等新技术上,人们期盼已久的基因组学有望成为医疗保健的前沿领域。  但是,一些

7种遗传疾病得到治疗,8篇NEJM(IF=79),1篇Nature

  在医学领域,基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma

2019年8月CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片

除了希望之外,CRISPR如今正走向实验室

  CRISPR是一种强大的DNA编辑技术。因这种强大的基因编辑技术具有巨大的潜力,它受到科学界和大众传媒的大量关注。2015年,它被《科学》期刊评选为当年的年度突破[1]。  CRISPR并不是第一个被设计来编辑DNA的分子工具,但是因为它解决了这个领域的一些长期存在的问题,它才闻名于世。首先,它

2018年心脑血管年度盘点

  2018年即将过去,年末为大家献上生物谷本年度心脑血管疾病专题盘点,希望读者朋友们能够喜欢。1. Science:重磅!亲联蛋白2切割竟可阻止心力衰竭产生doi:10.1126/science.aan3303.  美国爱荷华大学心脏研究员Long-Sheng Song博士及其团队在之前的研究中已

CRISPR:世纪最重磅的生物技术,究竟是谁该拥有它?

Jennifer Doudna (左)和Emmanuelle Charpentier  上个月在美国硅谷,科学家Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier身穿黑色礼服获得了奖金为300万美元的生命科学突破奖。她们因开发出强大且应用范围极广的基因组编辑工具CRISP

《自然》公布2016年度十大科学人物

  2016年版的《自然》年度十大人物今天(12月19日)公布了,这是《自然》选出的在今年对于科学产生了重大影响的十个人。“今年的名单突显了来自全球各地的研究人员,在天文学,生殖生物学和少数族裔在科学领域的权利方面做出了自己的贡献。”Richard Monastersky,《自然》的特写编辑表示,“

2016年生命科学领域争议事件

  2016年,生命科学领域获得了多项突破。前几日,Nature和Science网站相继评出了2016年产生重大影响的科学事件,其中包括CRISPR人体临床试验、孔纳米测序、寨卡病毒、三亲婴儿、杀死老细胞永葆青春、计算机设计人工蛋白以及实验室制造小鼠卵子。2016年,生命科学领域也发生了一些受到争议

2016年的科学争议事件:学术造假、CRISPR专利、三亲婴儿...

  2016年,生命科学领域获得了多项突破。前几日,Nature和Science网站相继评出了2016年产生重大影响的科学事件,其中包括CRISPR人体临床试验、孔纳米测序、寨卡病毒、三亲婴儿、杀死老细胞永葆青春、计算机设计人工蛋白以及实验室制造小鼠卵子。  2016年,生命科学领域也发生了一些受到

21世纪最具突破性的技术

   在《社交网络》这部由大卫·芬奇执导、以Facebook创始人马克·扎克伯格为原型拍摄的电影中,有一位配角颇为人所印象深刻,他就是好莱坞大帅哥贾斯汀·汀布莱克扮演的肖恩·帕克(如上图)。在电影中,他吸食毒品,并与维多利亚秘密女郎风流约会,而且为了利益他写了一张支票给爱德华多·萨维林,并朝其脸上扔

盘点2014年度十大改变世界的革命性技术

  基因编辑更快更准更简单  1973年,斯坦利•N•科恩(Stanley N. Cohen)和赫伯特•W•博耶(Herbert W. Boyer)找到了改变生物体基因组的方法,成功将蛙的DNA插入到细菌中。20世纪70年代末,博耶的基因泰克(Genetech)公司对大肠杆菌进行基因改造,使其带有一

Nature:十位中国科学之星,生物医学占4位(都是女性)

  2016年6月21日北京时间凌晨1点,《自然》杂志发表了Science stars of China这篇新闻特写文章,Nature.com的官方微信号"Nature自然科研”同时放出此文的中文版《中国科学之星》。他们由该刊记者和编辑选出,在神经科学、中微子、空间科学以及结构生物学等领域有重要影响

《Nature》:2019年需要关注的7大技术

  7位专家预测了2019年将推动他们各自所在的领域向前发展的技术进展,包括高分辨率成像和从头构建基因组大小的DNA分子等。对生命科学技术来说,2019年看起来非常令人期待。  1.Sarah Teichmann:扩展单细胞生物学  Sarah Teichmann是英国韦尔科姆基金会桑格研究所细胞遗

Nature期刊评选出2019年需要关注的7大技术

  7位专家预测了2019年将推动他们各自所在的领域向前发展的技术进展,包括高分辨率成像和从头构建基因组大小的DNA分子等。对生命科学技术来说,2019年看起来非常令人期待。  1.Sarah Teichmann:扩展单细胞生物学  Sarah Teichmann是英国韦尔科姆基金会桑格研究所细胞遗

《自然》杂志选出十位中国科学之星

2016年6月21日北京时间凌晨1点,《自然》杂志发表了Science stars of China这篇新闻特写文章,Nature.com的官方微信号"Nature自然科研”同时放出此文的中文版《中国科学之星》。从古老的DNA到中微子和神经科学,中国的顶尖研究者们正在发挥巨大的影响——并提

《自然》选出十位中国科学之星

  2016年6月21日北京时间凌晨1点,《自然》杂志发表了Science stars of China这篇新闻特写文章,Nature.com的官方微信号"Nature自然科研”同时放出此文的中文版《中国科学之星》。  从古老的DNA到中微子和神经科学,中国的顶尖研究者们正在发挥巨大的影响——并提升

2017年5月HIV研究亮点进展

  人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒(lentivirus),属逆转录病毒的一种。  IV通

身负重任的猪:让异体移植离临床更近

  在中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组用于研究的养猪场里,生活着一群特别的猪。这里不仅有十几头带有基因剪刀的工具猪,而且拥有六七百头其他在生物医药领域具有重要应用价值的基因修饰猪。而这些猪的用途听起来更加“骇人”,有些基因修饰猪可以模拟人类疾病,如老年痴呆症、渐冻人症和亨廷顿舞蹈症等,

张锋:如何在34岁跻身于世界顶尖生物学家?

  豉汁蒸凤爪端上桌后,一个小女孩顽皮地用筷子哒哒地敲打着餐桌。一位穿着Polo衫和牛仔裤的男士,正在和自己的小女儿、妻子和母亲享用着广式点心。在波士顿唐人街这个喧闹的餐厅,没人会多瞄一眼这位男青年。  没人能猜到,34岁的张锋会是这一代人中公认的最具转化能力的生物学家,在不久的将来可能会在两个领域

用CRISPR治病尚需时日

  近日,科学家在美国华盛顿聚集,参加一场专注于基因治疗的年度会议。基因治疗是一个长期处于挣扎中的领域,最近因在小型临床试验中取得的一系列颇有前景的成果而重新赢得尊敬。如今,很多人相信,一种名为CRISPR的强大的新基因编辑技术,将加入到势头越来越猛的基因治疗大军中。  不过,CRISPR真的作好准

2016年国际十大科技新闻解读

  数千年来,人类依靠直觉去探索世界运行的原理。虽然这种方式也会让我们误入歧途,譬如曾相信地球是平的,但结果仍然是真理大过谬误。现在,我们认识世界的方式正发生剧变:人工智能刷新着超越人类的成绩、引力波将带来天文学革命、基因编辑让设计生命近在咫尺、量子计算机虎视眈眈地要推翻50年来的经典运作方式……这

身负重任的猪:让异体移植离临床更近

  在中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组用于研究的养猪场里,生活着一群特别的猪。这里不仅有十几头带有基因剪刀的工具猪,而且拥有六七百头其他在生物医药领域具有重要应用价值的基因修饰猪。而这些猪的用途听起来更加骇人,有些基因修饰猪可以模拟人类疾病,如老年痴呆症、渐冻人症和亨廷顿舞蹈

贺建奎同步做两个基因试验

  卷入“基因编辑婴儿”事件的深圳和美妇儿科医院今天下午发表正式声明称,该院从未参与贺建奎及其研究团队在网上所提及的“基因编辑婴儿”事件中的任何实验环节,并称网传的伦理审查申请书上的签名有伪造嫌疑,该医院将申请公安机关介入调查。  而另一方面,贺建奎团队表示,明天将在香港公布“基因编辑婴儿”试验的相

华裔科学家诺奖级成果被抢发,科研竞速赛不相信眼泪

  光敏感神经元技术可能会推动医学领域的革命性进展。这项技术名叫“光遗传学”,是近几十年来神经科学领域最大的技术成就。它有望用于治疗失明、帕金森症以及缓解慢性疼痛。此外,它还将广泛用于实验室中研究动物大脑的工作,让科学家们更深入地理解睡眠、成瘾和感知等行为。  因此,斯坦福大学的 Karl Deis