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遗传发育所个体水平发现单碱基编辑系统存在脱靶效应

人类遗传疾病和农作物农艺性状很多情况下是由基因组中的单个或少数核苷酸的突变引起的。因此,基因组中关键核苷酸变异的鉴定与定向修正是人类遗传疾病治疗及动植物育种的重要方向。基因组编辑工具单碱基编辑器的开发,为定向编辑和修正基因组中的关键核苷酸变异提供了重要工具,展现了其在遗传疾病治疗与动植物新品种培育等方面潜在的重大应用价值。单碱基编辑器主要分为两类,胞嘧啶单碱基编辑器(CBE)与腺嘌呤单碱基编辑器(ABE),分别由胞嘧啶脱氨酶或改造的腺嘌呤脱氨酶与nCas9蛋白融合而来,对应地可在基因组中的靶向位点实现C>T或A>G的碱基编辑。目前,CBE与ABE已在多个物种中得到广泛应用。然而,对它们脱靶效应的检测还很不充分,数据主要来源于体外实验研究或者对利用生物信息学软件预测的有限的靶序列相似位点的检测,CBE与ABE在体内全基因组范围的脱靶效应还未得到评估。 近日,中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组在植物中对......阅读全文

单碱基基因编辑研究进展速览

  本文中,小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展,分享给大家!  【1】Nat Commun:科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑  doi:10.1038/s41467-019-10421-8  近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪

单碱基基因编辑技术之工具篇

  前言   今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展

单碱基基因编辑技术之工具篇

  今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程!

单碱基基因编辑技术之工具篇

前言今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程!

方兴未艾:单碱基基因编辑技术

  近一年多来,全世界范围内多个实验室围绕“单碱基基因编辑技术”发表了大量的研究成果,而我国科学在此领域也取得了一系列重要进展。特别是近日,来自中山大学松阳洲和黄军就实验室在Protein & Cell杂志上发表了题为“Effective gene editing by high-fidel

杨辉组/高彩霞组发现单碱基编辑系统存在严重脱靶效应

  2016年,David Liu团队在 Nature 期刊上首次报道了基于胞嘧啶脱氨酶APOBEC1(能催化C脱氨基变成U,而U在DNA复制过程中会被识别成T)和尿嘧啶糖基化酶抑制剂UGI(能防止尿嘧啶糖基化酶将U糖基化引起碱基切除修复)的单碱基编辑工具(BE3)首次实现可以在不引入DNA双链断裂

27篇SNC论文!他凭这些学术成就获亿元融资

  基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。  杨辉,30岁时,就成为中科院上海生科院神经所研究员;2015年,入选国家“青年千人计划”;2019年,杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。  由杨辉创办

RNA编辑领域前世今生

  提到基因编辑,我们可能首先想到的是著名学者张锋和Jennifer Doudna博士共同发现的CRISPR基因编辑系统。而提到单碱基编辑系统,我们可能首先会想到Broad研究所著名科学家David Liu和张锋博士等人共同创建的Beam Therapeutics公司,这家初创公司致力于使用基于CR

David Liu团队发表新型基因编辑工具,有效减少脱靶效应

  目前,CRISPR–Cas9基因编辑工具虽然可以轻松地改变基因组,但其容易导致脱靶效应等意想不到的编辑后果。为更好地控制基因编辑的进行,科学家们在开发不同的替代方法方面进行了不懈的努力。  2019年10月21日,单碱基编辑技术开创者、Broad研究所David Liu教授研究团队在顶级学术期刊

科学家提出基因编辑领域发展新方向

  4月18日,中国科学院上海营养与健康研究所研究员杨力与上海科技大学生命技术学院教授陈佳、上海科技大学免疫化学研究所副研究员杨贝,应邀在国际学术期刊《自然-生物技术》(Nat Biotechnol)上发表题为To BE or not to BE, that is the question 的新闻与

给基因编辑做“体检”:让脱靶无处隐藏

 研究人员在观察胚胎培养情况。 中科院神经科学研究所供图  “渐冻人”(运动神经元症)、“玻璃娃娃”(成骨不全症 )、“月亮孩子”(白化病)、地中海贫血……各种各样的罕见病一直因发病率低而缺乏有效的治疗方案,给患者和家庭带来无限的痛苦。  据统计,全球有7000多种罕见病,其中80%的罕见

世界首次证实单碱基基因编辑存在脱靶效应

  基因编辑技术越来越火,然而针对基因编辑工具最大的风险——脱靶效应,一直以来缺乏良好的检测工具。记者从中科院神经科学研究所获悉,其团队与多家机构合作完成的研究,建立了一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术,这一技术首次证实:近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶

新技术可灵敏检测基因编辑是否脱靶

  基因编辑的“子弹”如果没有命中目标,就会产生脱靶效应,可能会导致诸如癌症等不良的基因变异。这种风险让人们对这种新的技术手段望而却步。近日,中国科学院神经科学研究所与国内外研究机构的研究者们合作开发了一种被命名为GOTI的技术,能够准确、灵敏地检测到基因编辑方法是否会产生脱靶效应,使基因编辑技术向

本周Science期刊发布 检测CRISPR脱靶效应新方法---DISCOVER-Seq

  本周又有一期新的Science期刊(2019年4月19日)发布,它有哪些精彩研究呢?让小编一一道来。图片来自Science期刊。  1.Science:开发出一种检测CRISPR脱靶效应的新方法---DISCOVER-Seq  doi:10.1126/science.aav9023; doi:1

2019年,中国“大农业”里那些高科技

   今年,我国“大农业”科研领域又诞生了诸多令人惊奇的发现,每一条都与我们息息相关。它们涵盖了观赏农业、林业、作物、医学等各个领域,包括睡莲、玉米、硅藻等进展。为了展现这些成就,本报特此就我国农业科学家今年发表的大部分重要论文进行梳理,以飨读者。野生玉米大刍草、SK、现代玉米自交系ZHENG58的

新的基因编辑领域突破口—表观遗传调控

  几十年来,DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质,但是近些年不断的研究表明,生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的,比如科学家们发现,可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰,这种改变不仅影响个体的发育,而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起,且与DNA和组蛋白

新的基因编辑领域突破口—表观遗传调控

  几十年来,DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质,但是近些年不断的研究表明,生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的,比如科学家们发现,可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰,这种改变不仅影响个体的发育,而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起,且与DNA和组蛋白

新的基因编辑领域突破口——表观遗传调控(一)

几十年来,DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质,但是近些年不断的研究表明,生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的,比如科学家们发现,可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰,这种改变不仅影响个体的发育,而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起,且与DNA和组蛋白修饰

科学家建立“GOTI”新型脱靶检测技术

  3月1日,《科学》(Science)杂志发表了一篇名为《胞嘧啶单碱基编辑会导致大量单核苷酸突变的脱靶》的研究论文,该研究由中国科学院神经科学研究所(中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心)、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室、中国科学院灵长类神经生物学重点实验室杨辉研究组与中国科学

贺建奎之后,世界准备好了迎接基因编辑婴儿了吗?

  25岁的杰夫·卡罗尔(Jeff Carroll)在刚结婚6个月后,和妻子决定不要孩子了。因为他刚刚得知自己携带亨廷顿症的基因突变,这种遗传性疾病,会摧毁大脑和神经系统,最终往往导致死亡。他的母亲在四年前发病,他知道这个病迟早也会在自己身上爆发。  亨廷顿症(Huntington's di

Science深度综述:CRISPR/Cas指引基因工程的未来

  近日,顶尖学术期刊《科学》推出了“变革生物学的技术”特刊,为我们详细介绍了数种目前正在给生物学领域带来革新的重磅技术。在今天的这篇文章里,药明康德微信团队为各位读者朋友们整理了其中关于CRISPR/Cas的内容,一道展望它能如何指引基因工程的未来。  CRISPR-Cas基因编辑系统的多样性、模

我国科学家开发出一种新型RNA编辑系统

  使用工程核酸酶的基因组编辑技术,比如锌指核酸酶(ZFN)、转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)和CRISPR系统中的Cas蛋白已被用于操纵许多有机体的基因组。最近,科学家们已将胞苷脱氨酶或腺苷脱氨酶与CRISPR-Cas9融合在一起,构建出可编程的DNA碱基编辑器,从而为校正致病性突变提供新

再次飞跃 | 短短2天,中国学者连续发表11篇CNS

3.杨辉/李亦学/Lars M. Steinmetz等团队建立新型脱靶检测技术,基因编辑工具安全性评估或迎来新突破  CRISPR/Cas9是广泛关注的新一代基因编辑工具,自从2012年被发明以来,它一直以其高效性和特异性备受世人的期待,然而值得注意的是,CRISPR/Cas9从问世以来,其脱靶风险

基因组编辑: 谁能手握第四代新“剪刀”

CRISPR并不完美,有脱靶、难以实现单碱基精确编辑之类的缺憾。大家期待更好的技术,一批生物学家也在CRISPR的榜样激励下另辟蹊径,暗中竞赛。   基因组编辑或许是今年最火热的科学概念,不仅因为NgAgo技术争议受人瞩目,也因为基因组编辑造福人类的潜能,超过任何一种现代生物技术。在这一领域前沿,中

Science报道:新研究有望解决传统CRISPR“太大”问题

  过去6年,CRISPR从原本一个默默无闻的“细菌免疫机制”转变成生命医学领域炙手可热的“香饽饽”,让基因编辑以前所未有的精准度和便捷性完成多个突破。但是,最流行的CRISPR系统过于“庞大”,限制了其临床应用。为此,有研究团队对其进行了“删减”,研发出了“苗条”版的剪辑工具。The Cas9 e

RNA编辑:肿瘤和遗传疾病治疗的新选择

  2018年,美国FDA和欧洲EMA批准了来自RNA药物制造两大巨头Ionis Pharmaceuticals公司的反义寡核苷酸疗法药物Tegesedi(Inotersen)和Alnylam Pharmaceuticals公司的siRNA疗法药物Onpattro(Patisiran),用于治疗遗传

2019年中国学者发表CNS统计,谁是CNS发表之王?

  截至2019年12月31日,中国学者在Cell,Nature及Science在线发表了186篇文章,其中生命科学领域有109篇,材料学有30篇,物理学有20篇,化学有12篇,地球科学有15篇。iNature团队对于这些文章做了系统的总结:  按杂志来划分:Cell 发表了31篇,Nature 发

2019中国生命科学领域CNS盘点:曹雪涛 颜宁 施一公上榜

  截至2019年12月23日,中国学者在Cell,Nature及Science在线发表了107篇文章(2019年的Cell ,Nature 及Science 已经全部更新),iNature团队对于这些文章做了系统的总结:  按杂志来划分:Cell 发表了31篇,Nature 发表了44篇,Scie

大跃进 | 中国学者CNS发表超过100篇生命科学领域研究成果

  截至2019年12月13日,中国学者在Cell,Nature及Science在线发表了105篇文章(2019年的Cell已经全部更新完毕,而对于Nature及Science只剩下了一期,将分别会12月19日及20日进行更新),小编对于这些文章做了系统的总结:  按杂志来划分:Cell 发表了30

2019年中国学者86篇Cell,Nature及Science文章汇总

  2019年上半年很快就结束了,iNature盘点了中国学者在Cell,Nature及Science发表的成果,我们发现总共有86篇(截至2019年6月24日),具体介绍如下:  4-6月发表的文章  【1】2019年6月21日,西北工业大学王文,中科院昆明动物研究所/BGI 张国捷及丹麦哥本哈根