2017年FDA批准的新药3大里程碑6张优先审评券15个肿瘤新药

　　2017年，FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准46款新药，包括34个新分子实体（NME）和12个新生物制品（BLA）。此外，生物制品评价和研究中心（CBER）还批准了2款细胞疗法和1款基因疗法。

　　FDA在2017年批准的新药数量创下近20年来新高，是2016年的2倍多，不过正如Forbes专栏作者Frank David发表文章所指出的那样：FDA批准的NME数量反映的实际上是制药行业2~3前注册开展的临床试验，今年多批2个，明年少批3个，短期比较这个数字毫无意义。

　　那么长期趋势又如何呢？答案是相比10年前，获得FDA批准的新药数量整体确实是上升趋势的。2003-2005年，FDA一共才批准了12个肿瘤药，而2017年FDA批准了15个肿瘤新药（包含CAR-T疗法）。

　　Frank David分析称，这个结果可能是因为某些疾病领域（比如肿瘤）能够承受日益增高的药价，而FDA的激励政策也是鼓励制药企业去开展“速度更快、成本更低、风险更小”的项目。现如今，制药企业普遍乐于在价格空间更大的适应症上同时开展多个周期更短、成本更低、风险更小的中小型III期临床试验，越来越少的企业会愿意毕其功于一役般的把精力和资金全部投到某一项大型III期试验上面，哪怕是这个临床试验具有显着的临床价值。

　　从疾病领域来看，肿瘤仍是2017新药产出大类，占全年新药数量的1/3左右。相比之下，心血管、呼吸等诞生过无数重磅炸弹的疾病领域已是明日黄花。

　　除了批准新药数量创下新高，FDA在2017年也非常大方地发出了6张优先审评券。诺华凭借首款CAR-T产品上市自己收获一张罕见儿科疾病优先审评券，另外还花费1.3亿美元从Ultragenyx 收购了一张优先审评券，和Gilead一起成为“屯券达人”。经历了爆炒之后，1.3亿美元也成为优先审评券当前的合理价位。

　　2017年全球新药研发称得上是“波澜壮阔”的一年，至少有3个里程碑事件值得我们铭记：

　　一是，FDA在5月23日批准默沙东Keytruda用于携带高度微卫星不稳定性（MSI-H）或者错配修复缺陷（dMMR）实体瘤患者的治疗，意味着Keytruda成为首款不是基于肿瘤发病位置，而是基于肿瘤标记物的癌症治疗方法，在癌症史上具有划时代的意义。

　　二是，FDA在8月30日批准了诺华的Kymriah上市，用于治疗25岁以下青少年难治或复发急性淋巴白血病（ALL）。Kymriah成为全球第一款上市的CAR-T疗法。

　　三是，FDA在12月19日批准Spark Therapeutics的基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）上市，用于治疗遗传性视网膜病变。Luxturna直接在患者体内矫正基因，属于真正意义上的基因疗法，标志着基因治疗时代的正式来临。