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亨廷顿氏症是一种致死性的脑部疾病，近日科学家们开发出了一种新型疗法已经成功完成了首次人体试验，研究人员所开发的药物能够降低患者脑脊液中有害亨廷顿蛋白的水平。亨廷顿氏症是由于患者机体中制造亨廷顿蛋白的基因发生突变所诱发的一种疾病，这种突变会让亨廷顿蛋白变大而且更易于积累，科学家们认为亨廷顿蛋白粘度的增加会促进亨廷顿患者脑细胞死亡，随着疾病不断进展，其就会慢慢影响患者的运动、学习、思维和情绪等多种机体行为。 目前没有有效的疗法能够治疗亨廷顿氏症，大部分患者在诊断后的15-20年就会死亡；但如今治疗亨廷顿氏症有希望了，由伦敦大学学院联合伊奥尼斯制药公司开发的新型药物或许有望阻断亨廷顿蛋白的产生，此外研究人员还发现，这种新型药物还能够有效减缓亨廷顿患者疾病的进展。 反义疗法(antisense therapy) 这种名为Ionis-HTTRx的反义药物是一种反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides)，......阅读全文
在两项针对小鼠的研究中，研究人员证实一种经设计抵抗导致脊髓小脑共济失调2型（spinocerebellar ataxia type 2, SCA2）的基因突变的药物可能也被用来治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis, ALS）。这两项研究均于201
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma